Vyjuvek: DEB Müalicəsində NHS İstifadəsinə Yaxınlaşan Nailiyyətlər
Yeni bir dərman müalicəsi distrofik epidermoliz büllozası (DEB) Böyük Britaniyadakı xəstələr üçün əlçatan olmasına bir addım daha yaxındır.
Beremagene geperpavec, kommersiya adı ilə tanınır Vyjuvek®, Krystal Biotech tərəfindən hazırlanmış topikal gen terapiyasıdır. Müalicə gel şəklində olur və birbaşa xəstənin dərisinə tətbiq olunur. Dərinin daxili və xarici təbəqələrini bir-birinə bağlamağa kömək edən, yaraların sağalmasını təşviq edən və dəriyə daha çox zərər vurma riskini azaldan itkin zülalın istehsalını stimullaşdırır. Vyjuvek doğuşdan etibarən müalicə üçün nəzərdə tutulub.
Müalicə artıq ABŞ-da DEB xəstələri üçün mövcuddur və hazırda Böyük Britaniya tərəfindən ötən həftə təsdiqləndikdən sonra... Dərman və Səhiyyə Məhsullarını Tənzimləmə Agentliyi (MHRA), Böyük Britaniyadakı xəstələr üçün də bu, yaxınlaşır. MHRA-nın təsdiqi əsasən müalicənin müsbət xəstə nəticəsi verib-verməməsi və təhlükəsiz olub-olmamasına yönəlmişdi. 1 yaşdan 44 yaşa qədər DEB olan 31 xəstə üzərində aparılan bir araşdırmada Vyjuvekin yaraların sağalmasına kömək etdiyi göstərilmişdir. 6 ay ərzində bu terapiya ilə müalicə olunan yaraların 67%-i tamamilə sağalmış, plasebo (saxta müalicə) ilə müalicə olunanların isə 22%-i sağalmışdır.
Təsdiqlə bağlı şərh verən MHRA-nın Səhiyyə Keyfiyyəti və Əlçatanlığı üzrə İcraçı Direktoru Julian Biç dedi:
“Bu təsdiq, kövrək dəri və təkrarlanan yaralara səbəb ola biləcək nadir bir genetik xəstəlik olan DEB ilə yaşayan xəstələr üçün yeni bir müalicə seçimi təqdim edir. Bütün dərmanlarda olduğu kimi, daha geniş istifadə edildiyi üçün beremagene geperpavec-in təhlükəsizliyini və effektivliyini yaxından izləməyə davam edəcəyik.”
Qeyd etmək lazımdır ki, MHRA-nın təsdiqi təşviq edici olsa da, bu müalicənin NHS daxilində istifadə üçün təsdiqlənəcəyinə zəmanət vermir. Bu vacib mərhələyə çatmağın növbəti addımı müalicənin təsdiqlənməsidir. Milli Səhiyyə və Qayğı Mükəmməlliyi İnstitutu (NICE)NICE dərmanları, cihazları və müalicələri klinik effektivliyə, xərc-səmərəliliyə və NHS-in əlçatanlığına əsasən qiymətləndirir.
DEBRA və üzvlərimiz DEB xəstələrinin ödənilməmiş ehtiyaclarını bölüşən xəstə ifadələrini təqdim etməklə təsdiq prosesini dəstəkləyiblər. DEBRA-nın Üzv Xidmətləri Direktoru Kler Mater də bu həftə (21 may cümə axşamı) Vyjuvekin qiymətləndirildiyi NICE komitəsinin iclasında iştirak edəcək.
NICE komitəsi bu həftə Vyjuvek-i təsdiqləyib-təsdiqləməmək barədə qərar verə bilər, yoxsa əlavə komitə iclasları tələb oluna bilər. Müsbət tövsiyə verilərsə, müalicənin NHS vasitəsilə mümkün olması üçün ən azı 3 ay vaxt lazım olacaq. Təsdiqlənərsə, Vyjuvek, DEB xəstələri üçün Böyük Britaniyada ilk təsdiqlənmiş gen terapiyası və DEB və birləşmə EB ilə əlaqəli qismən qalınlıq yaralarının müalicəsi üçün təsdiqlənmiş topikal gel olan Filsuvez®-in 2023-cü ildə təsdiqlənməsindən sonra Böyük Britaniyada EB üçün yalnız ikinci təsdiqlənmiş dərman müalicəsi olacaq.
Bu həftə keçiriləcək NICE komitə iclasından sonra əlavə məlumat verəcəyik. Bu vaxt ərzində, MHRA-nın Vyjuvek-in təsdiqi ilə bağlı əlavə məlumat üçün zəhmət olmasa, ziyarət edin MHRA distrofik epidermoliz büllozunun müalicəsi üçün beremagene geperpavec (Vyjuvek) təsdiq edir – GOV.UK