Dupilumab ilə daha çox EB ailəsinin müalicəsi

Mən ABŞ-ın İllinoys ştatının Çikaqo şəhərində yerləşən Şimal-Qərb Universitetinin Dermatologiya kafedrasının müdiri, professor Emi Pallerəm. Tədqiqatımızı EB-li bir çox ailəyə yaymaq üçün DEBRA UK-dən qrant aldığım üçün çox həyəcanlıyam.

EB-nin hansı aspekti sizi daha çox maraqlandırır?

Mən tibb fakültəsində oxuduğum vaxtdan genetika üzrə magistr işi, həm pediatriya, həm də dermatologiya üzrə rezidentura təhsili və EB-yə yönəlmiş doktorluqdan sonrakı təqaüd işləri ilə EB-ni öyrənirəm. Mən son 40 il ərzində EB olan uşaqları və böyükləri görürəm! Mən də laboratoriyamda EB-nin ağrısını və qaşınmasını anlamaq üçün işləyirəm.

İşiniz EB ilə yaşayan insanlar üçün hansı fərqi yaradacaq?

Yaraları sarğı ilə örtmək, infeksiyaları müalicə etmək və yarana biləcək digər problemləri həll etməkdən uzun illər sonra mən çox şadam ki, elm bizə EB-ni daha yaxşı başa düşməyə kömək edir. Elm adamları, sənaye, maliyyə agentlikləri və ictimaiyyət tərəfindən EB-nin müalicəsinin effektiv yollarını tapmaq və bir gün müalicə tapmaq üçün artan maraq var.

Karyeram ərzində təxminən 150 EB xəstəsi olan uşaq və yetkinin həkimi olmuşam və tətbiq olunacaq yeni irəliləyişlər tapmaqda həmişə " qeyri-adi " düşünməyə çalışıram. İstər yaraların daha sürətli sağalması, istərsə də sadəcə ağrı və qaşınmanı azaltmaq üçün olsun, bir şeyin rahatlıq gətirməsi məni çox sevindirir. Sevinirəm ki, hazırda ABŞ və Böyük Britaniyada ekzemanı müalicə etmək üçün mövcud olan bir dərman olan dupilumab ilə müalicə etdiyimiz insanların çoxu daha az qaşınma, daha az ağrı və yaraların ətrafında daha az suluqlama və çəhrayılıq yaşayıblar.

Qaşınmanın daha az olduğunu və blisterlərin nəzərəçarpacaq dərəcədə azaldığını müşahidə edən Junctional EB xəstəsi yeniyetmənin anası , qızının dərisinə qulluq etməyə əvvəlki vaxtının yarısından az hissəsini sərf edir. O, " Qızımın evdən çıxa biləcəyini heç vaxt düşünməmişdim, amma indi onun kollecə gedə biləcəyinə əminəm " dedikdə ürəyimi isidirdi.

DEBRA UK-dan maliyyələşdirmə sizin üçün nə deməkdir?

Bizim üçün bir məyusluq odur ki, dupilumabı yalnız Çikaqodakı xəstəxanamızın yaxınlığında yaşayan insanlar üçün sınaqdan keçirə bildik. Bu, bizi iki il ərzində dərmanla təmin edən, lakin səyahət vəsaiti olmayan bir araşdırma olduğundan, biz daha uzaqda yaşayan insanlara sınaq təklif edə bilmədik. Daha 10 ailənin bizə müraciət etməsinə və bu dərmanın onlar üçün faydalı olub-olmadığını görmək üçün bəzi səyahət maliyyəsi təmin etdiyi üçün DEBRA UK-ə çox minnətdarıq. İstəsək də, Böyük Britaniyadan da insanları uçura bilsək də, bu araşdırmada müxtəlif EB formaları olan kifayət qədər insanın olması bizə hər yerdə EB olan ailələrə kömək etmək potensialına malik olan dupilumab haqqında sübutlar verəcəkdir.

EB-də işləmək üçün sizi kim/nə ilhamlandırdı?

Bir çox insan mənə EB səyahətimə başlamağa və davam etdirməyə kömək etdi. Məni EB ilə Stanford tibb məktəbində uşaq dermatologiyasının " atası " olanlardan biri tanış etdi və ilk dəfə EB ilə yaşayan biri ilə orada tanış oldum. Bu müəllimin təklifi ilə daha sonra Northwestern-də uşaq dermatologiyasının " anası " ilə birlikdə pediatriya və dermatologiya üzrə təhsil aldım. Doktoranturadan sonrakı təhsilimi EB üzrə ən yaxşı tədqiqatçılardan biri ilə aldım, sonra akademik dermatologiya üzrə ilk işimi ABŞ-da EB üzrə mütəxəssislərdən birində götürdüm. Karyeramın əvvəlində mənə dərs deyən mentorlarım olduğu üçün çox şanslı idim!

EB tədqiqatçısı kimi həyatınızda bir gün necə görünür?

Mənim günüm fəaliyyətlərdən ibarət bir tapmacadır. Hər gün bir çox inzibati rollarımda (xüsusilə universitetdə kafedra, dəri xəstəlikləri tədqiqat mərkəzimizin direktoru, alimlər üçün təlim proqramımızın direktoru, laboratoriya müdiri və klinik tədqiqat bölməsinin rəhbəri) xidmət etmək üçün vaxt ayırıram. Mən Şimal-Qərbdəki dermatologiya şöbəmizlə çox qürur duyuram, o, Milli Sağlamlıq İnstitutlarının maliyyələşdirməsinə görə ölkədə ikinci yerdədir və inanılmaz bir fakültə və kursantlar qrupuna malikdir.

Mən bütün dünyada xəstələrə və tibb işçilərinə təhsil və araşdırma gətirən bir neçə milli və beynəlxalq təşkilatın idarə heyətində bərabər vaxt sərf edirəm (çox vaxt gecələr və həftə sonları). Hazırda həm Beynəlxalq Uşaq Dermatologiyası Cəmiyyətinin (ISPD) həm də Amerika Dəri Assosiasiyasının (dermatoloqların fəxri təşkilatı) prezidentiyəm. Prezidentliyim dövründə son səkkiz il ərzində ISPD-ni genişləndirən komandanı dəri problemləri olan uşaqlara qayğı göstərmək üçün əllərindən gələni edən “Antarktidadan başqa bütün qitələrdə” 1,500 tibb işçisindən ibarət bir təşkilata rəhbərlik etdiyim üçün çox həyəcanlıyam.

Mən gündə təxminən dörd saatımı yüzlərlə e-poçtumu yoxlamağa sərf edirəm, lakin başqaları ilə ünsiyyət mənim üçün həmişə vacib olub. Ehtiraslarımı bölüşən insanlarla tanış olmaq çox əyləncəli oldu və indi dünyanın demək olar ki, hər yerində dostlarım var.

Komandanızda kimlər var və onlar EB tədqiqatınızı dəstəkləmək üçün nə edirlər?

Laboratoriyamda, tədqiqatlar haqqında məlumat əldə edən orta məktəb tələbələrindən tutmuş aspirantura proqramlarımızda təhsil alan tələbələrə qədər təxminən on iki nəfərdən ibarət bir komandamız var. Biz iltihabi dəri xəstəliklərini öyrənirik və son zamanlar ağrı, qaşınma, istilik və s. hiss etmək üçün dəriyə uzanan sinir növlərinə və onların dəri xəstəliklərində necə dəyişdiyinə diqqət yetiririk. Tədqiqat sahələrindən biri resessiv distrofik EB (RDEB) modelindən istifadə edərək və klinik tədqiqatlarımızda iştirak edən xəstələrdən nümunələri təhlil etməklə EB-də ağrı və iltihabdır.

Mən 30 ildən artıqdır ki, pediatrik dermatologiya klinik tədqiqat bölməmizi idarə edirəm. Hazırda 10 tam zamanlı tədqiqatçıya malikdir və istənilən vaxt davam edən bir neçə onlarla müxtəlif tədqiqat işi var. Ən çox sevdiyim komponentlərdən biri, yalnız dəri xəstəlikləri və klinik tədqiqatların necə aparılacağını öyrənmək üçün tibb fakültəsindən tam bir il məzuniyyət alan yoldaşlarla işləməkdir. Təcrübəçilər və həmkarları ilə sadəcə beyin fırtınası və sənədlər yazmaq tam iş günü ola bilər!

Mən həm də Uşaq Xəstəxanamızda praktik pediatriya dermatoloquyam və EB olan böyükləri görmək mənim 18 yaşdan kiçik yaş qaydası üçün istisnadır. Bütün bu layihələrdə mənimlə işləyən komandalar və onlar vasitəsilə kömək etdiyimiz ailələr mənə ən böyük həzz verir. Uşağım bizim qayğımız sayəsində daha yaxşı bir həyat sürəndə və tələbələrimdən biri məqsədə çatmaq üçün həyəcanlananda mən xoşbəxtəm.

EB üzərində işləmədiyiniz zaman necə istirahət edirsiniz?

Bəziləri deyir ki, mən onların tanıdıqları ən məşğul insanam! Amma mən həkim və tədqiqatçı olmağa həvəsliyəm. Xoşbəxtlikdən, mənim hər zaman ən böyük dəstəkçim və üç gözəl oğlum olan 40 ildən artıq həyat yoldaşımla mehriban bir ailəm var. Hətta Çikaqo ərazisində yaşayan iki sevimli nəvəm var, belə ki, hər kəsin təsəvvür edə biləcəyi kimi onlarla vaxt keçirmək (mahnı oxumaq, sənətkarlıq, muzeylərə baş çəkmək, tamaşalara və konsertlərə getmək və əylənmək) indi mənim sevimli həftə sonu məşğuliyyətlərimdir.

Bu sözlər nə deməkdir:

• Pediatriya (Böyük Britaniya: Pediatriya) = körpələrə və uşaqlara (18 yaşdan aşağı) yönəlmiş tibb sahəsi
• Dermatologiya = dəri, saç və dırnaqların öyrənilməsi
• Rezidentura təhsili = ilkin tibb dərəcəsini bitirdikdən sonra klinik həkimin mütəxəssis hazırlığı
• Postdoctoral = MD dərəcəsi və ya PhD doktoru (tədqiqat ixtisası) bitirdikdən sonra həyata keçirilən iş
• İltihab = immunitet sisteminin bədənimizin zədələnməsinə reaksiyası