Dupilumab ilə daha çox EB ailəsinin müalicəsi

Mən professor Amy Paller, Çikaqoda Şimal-Qərb Universitetinin Dermatologiya şöbəsinin sədri, İllinoys, ABŞ. a aldığım üçün çox həyəcanlıyam DEBRA UK-dan qrant, tədqiqatlarımızı EB olan çoxlu ailələrə yaymağa kömək etmək üçün.

EB-nin hansı aspekti sizi daha çox maraqlandırır?

Mən tibb fakültəsində oxuduğum vaxtdan genetika üzrə magistr işi, həm pediatriya, həm də dermatologiya üzrə rezidentura təhsili və EB-yə yönəlmiş doktorluqdan sonrakı təqaüd işləri ilə EB-ni öyrənirəm. Mən son 40 il ərzində EB olan uşaqları və böyükləri görürəm! Mən də laboratoriyamda EB-nin ağrısını və qaşınmasını anlamaq üçün işləyirəm.

İşiniz EB ilə yaşayan insanlar üçün hansı fərqi yaradacaq?

Yaraları sarğı ilə örtmək, infeksiyaları müalicə etmək və yarana biləcək digər problemləri həll etməkdən uzun illər sonra mən çox şadam ki, elm bizə EB-ni daha yaxşı başa düşməyə kömək edir. Elm adamları, sənaye, maliyyə agentlikləri və ictimaiyyət tərəfindən EB-nin müalicəsinin effektiv yollarını tapmaq və bir gün müalicə tapmaq üçün artan maraq var.

Mən karyeramda EB olan təxminən 150 uşaq və böyük üçün həkim olmuşam və həmişə düşünməyə çalışıram.qutunun xaricində' tətbiq etmək üçün yeni irəliləyişlər tapmaqda. Bu, yaraların daha sürətli sağalması və ya sadəcə ağrı və qaşıntıları azaltmaq üçün olsun, bir şey rahatlıq gətirəndə çox xoşbəxtəm. Çox şadam ki, müalicə etdiyimiz insanların çoxu dupilumab, ekzemanı müalicə etmək üçün indi ABŞ və Böyük Britaniyada mövcud olan bir dərman, yaraların ətrafında daha az qaşınma, daha az ağrı və tez-tez daha az baloncuk və çəhrayılıq yaşamışdır.

Bir yeniyetmə anası ilə Qovşaq EBDaha az qaşınma və qabarcıqların nəzərəçarpacaq dərəcədə azalması qeyd edən , qızının dərisinə qulluq etmək üçün istifadə etdiyi vaxtın yarısından azını keçirir. O, ürəyimi isitdi: “Qızımın evi tərk edə biləcəyini heç düşünməzdim, amma indi onun kollecə gedə biləcəyinə əminəm."

DEBRA UK-dan maliyyələşdirmə sizin üçün nə deməkdir?

Bizim üçün bir məyusluq odur ki, dupilumabı yalnız Çikaqodakı xəstəxanamızın yaxınlığında yaşayan insanlar üçün sınaqdan keçirə bildik. Bu, bizi iki il ərzində dərmanla təmin edən, lakin səyahət vəsaiti olmayan bir araşdırma olduğundan, biz daha uzaqda yaşayan insanlara sınaq təklif edə bilmədik. Daha 10 ailənin bizə müraciət etməsinə və bu dərmanın onlar üçün faydalı olub-olmadığını görmək üçün bəzi səyahət maliyyəsi təmin etdiyi üçün DEBRA UK-ə çox minnətdarıq. İstəsək də, Böyük Britaniyadan da insanları uçura bilsək də, bu araşdırmada müxtəlif EB formaları olan kifayət qədər insanın olması bizə hər yerdə EB olan ailələrə kömək etmək potensialına malik olan dupilumab haqqında sübutlar verəcəkdir.

EB-də işləmək üçün sizi kim/nə ilhamlandırdı?

Bir çox insanlar EB səyahətimi başlamağa və davam etdirməyə kömək etdi. Məni EB ilə 'atalar' EB ilə yaşayan biri ilə ilk tanış olduğum Stanforddakı tibb fakültəsində uşaq dermatologiyası. Bu müəllimin təklifi ilə mən Şimal-Qərbdə pediatriya və dermatologiyanı oxudum.anaUşaq dermatologiyası. Mən EB üzrə ən yaxşı tədqiqatçılardan biri ilə postdoktorluq təhsilimi keçdim, sonra akademik dermatologiyada ilk işimi ABŞ-da EB üzrə ekspertlərdən biri ilə götürdüm. Karyeramın əvvəlində mənə dərs deyən mentorlarım olduğu üçün çox şanslı idim!

EB tədqiqatçısı kimi həyatınızda bir gün necə görünür?

Mənim günüm fəaliyyətlərdən ibarət bir tapmacadır. Hər gün bir çox inzibati rollarımda (xüsusilə universitetdə kafedra, dəri xəstəlikləri tədqiqat mərkəzimizin direktoru, alimlər üçün təlim proqramımızın direktoru, laboratoriya müdiri və klinik tədqiqat bölməsinin rəhbəri) xidmət etmək üçün vaxt ayırıram. Mən Şimal-Qərbdəki dermatologiya şöbəmizlə çox qürur duyuram, o, Milli Sağlamlıq İnstitutlarının maliyyələşdirməsinə görə ölkədə ikinci yerdədir və inanılmaz bir fakültə və kursantlar qrupuna malikdir.

Mən bütün dünyada xəstələrə və tibb işçilərinə təhsil və araşdırma gətirən bir neçə milli və beynəlxalq təşkilatın idarə heyətində bərabər vaxt sərf edirəm (çox vaxt gecələr və həftə sonları). Hazırda həm Beynəlxalq Uşaq Dermatologiyası Cəmiyyətinin (ISPD) həm də Amerika Dəri Assosiasiyasının (dermatoloqların fəxri təşkilatı) prezidentiyəm. Prezidentliyim dövründə son səkkiz il ərzində ISPD-ni genişləndirən komandanı dəri problemləri olan uşaqlara qayğı göstərmək üçün əllərindən gələni edən “Antarktidadan başqa bütün qitələrdə” 1,500 tibb işçisindən ibarət bir təşkilata rəhbərlik etdiyim üçün çox həyəcanlıyam.

Mən gündə təxminən dörd saatımı yüzlərlə e-poçtumu yoxlamağa sərf edirəm, lakin başqaları ilə ünsiyyət mənim üçün həmişə vacib olub. Ehtiraslarımı bölüşən insanlarla tanış olmaq çox əyləncəli oldu və indi dünyanın demək olar ki, hər yerində dostlarım var.

Komandanızda kimlər var və onlar EB tədqiqatınızı dəstəkləmək üçün nə edirlər?

Laboratoriyamda, tədqiqatlar haqqında öyrənən magistratura proqramlarımızda stajçılar vasitəsilə orta məktəb tələbələri də daxil olmaqla, demək olar ki, onlarla nəfərdən ibarət komandamız var. Biz iltihablı dəri xəstəliklərini öyrənirik və son vaxtlar diqqəti ağrı, qaşınma, istilik və s. hiss etmək üçün dəriyə uzanan sinir növlərinə və onların dəri xəstəliklərində necə dəyişdiyinə diqqət yetirmişik. Tədqiqatın bir sahəsi bir model istifadə edərək EB-də ağrı və iltihabdır resessiv distrofik EB (RDEB) və klinik tədqiqatlarımızda olan xəstələrdən alınan nümunələri təhlil etməklə.

Mən 30 ildən artıqdır ki, pediatrik dermatologiya klinik tədqiqat bölməmizi idarə edirəm. Hazırda 10 tam zamanlı tədqiqatçıya malikdir və istənilən vaxt davam edən bir neçə onlarla müxtəlif tədqiqat işi var. Ən çox sevdiyim komponentlərdən biri, yalnız dəri xəstəlikləri və klinik tədqiqatların necə aparılacağını öyrənmək üçün tibb fakültəsindən tam bir il məzuniyyət alan yoldaşlarla işləməkdir. Təcrübəçilər və həmkarları ilə sadəcə beyin fırtınası və sənədlər yazmaq tam iş günü ola bilər!

Mən həm də Uşaq Xəstəxanamızda praktik pediatriya dermatoloquyam və EB olan böyükləri görmək mənim 18 yaşdan kiçik yaş qaydası üçün istisnadır. Bütün bu layihələrdə mənimlə işləyən komandalar və onlar vasitəsilə kömək etdiyimiz ailələr mənə ən böyük həzz verir. Uşağım bizim qayğımız sayəsində daha yaxşı bir həyat sürəndə və tələbələrimdən biri məqsədə çatmaq üçün həyəcanlananda mən xoşbəxtəm.

EB üzərində işləmədiyiniz zaman necə istirahət edirsiniz?

Bəziləri deyir ki, mən onların tanıdıqları ən məşğul insanam! Amma mən həkim və tədqiqatçı olmağa həvəsliyəm. Xoşbəxtlikdən, mənim hər zaman ən böyük dəstəkçim və üç gözəl oğlum olan 40 ildən artıq həyat yoldaşımla mehriban bir ailəm var. Hətta Çikaqo ərazisində yaşayan iki sevimli nəvəm var, belə ki, hər kəsin təsəvvür edə biləcəyi kimi onlarla vaxt keçirmək (mahnı oxumaq, sənətkarlıq, muzeylərə baş çəkmək, tamaşalara və konsertlərə getmək və əylənmək) indi mənim sevimli həftə sonu məşğuliyyətlərimdir.

Bu sözlər nə deməkdir:

• Pediatriya (Böyük Britaniya: Pediatriya) = körpələrə və uşaqlara (18 yaşdan aşağı) yönəlmiş tibb sahəsi
• Dermatologiya = dəri, saç və dırnaqların öyrənilməsi
• Rezidentura təhsili = ilkin tibb dərəcəsini bitirdikdən sonra klinik həkimin mütəxəssis hazırlığı
• Postdoctoral = MD dərəcəsi və ya PhD doktoru (tədqiqat ixtisası) bitirdikdən sonra həyata keçirilən iş
• İltihab = immunitet sisteminin bədənimizin zədələnməsinə reaksiyası