ART-EB – EB üçün Təkmilləşdirilmiş Terapevtiklərin Təkmilləşdirilməsi
Bu klinik sınaq işə götürüləcək Böyük Britaniyada böyüklər 2026-cı ildən hər hansı bir növ EB-nin təsdiqlənmiş diaqnozu ilə. Əgər iştirak etmək istəyirsinizsə, zəhmət olmasa EB həkiminizlə danışın.
Dr Su Lwin bu layihəyə Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust (GSTT) və King's College London (KCL) rəhbərlik edəcək. Layihə 2025-ci ilin Noyabr ayında başlayacaq və xəstələrin işə qəbulu 2026-cı ilin əvvəlində başlayacaq, ilkin olaraq immun profilin təyin edilməsi, ardınca isə 2027-ci ilin əvvəlində gözlədiyimiz dərman sınağının açılışı olacaq.
ART-EB eyni vaxtda bir neçə dərmanı sınaqdan keçirməyə imkan verən klinik sınaqlara innovativ yanaşmadan istifadə edəcək. Tədqiqatda istifadə olunan dərmanlar artıq digər şərtlərdə istifadə üçün təsdiqləndiyi üçün sınaq aşağıdakıları əhatə edəcək 2-ci mərhələdə başlaya bilər:
- İşə qəbul edilən xəstələr üç dərmandan birinə uyğunlaşdırılacaq. Bu, iltihabda iştirak edən müxtəlif molekullar üçün yoxlanılacaq dəri biopsiyası nəticələrinə əsasən qərar veriləcək.
- Sınaq daha sonra dərmanlardan hansının iltihabı azaltmaqda və dəri sağlamlığını yaxşılaşdırmaqda təsirli olduğunu yoxlayacaq.
- Heç bir nəticə verməyən müalicələr sınaqdan çıxarılacaq və yeni dərmanla əvəz olunacaq, istənilən perspektivli müalicələr daha çox insanda sınaqdan keçirilmək üçün növbəti mərhələyə (3-cü mərhələ) keçəcək. Bu, faydaları və onların mövcud müalicələrdən daha yaxşı olub-olmadığını təsdiqləməyə kömək edəcək.
ƏTRAFLI MƏLUMAT İŞƏ QƏBUL BAŞLADIĞINDA İZLƏYƏCƏK
2023-cü ildə üzvlərin iştirakı bu layihənin formalaşmasına kömək etdi:
2022-ci ilin sentyabrından 2023-cü ilin martına qədər təxminən 20 DEBRA üzvü Dr Su Lvin ilə üç fokus qrupdan ibarət bir sıra görüşlər keçirdi. Üzvlər Dr Lvinin təklif etdiyi ART-EB tədqiqatı, ümumi məqsədləri, ambisiyaları və təhsil dizaynı haqqında eşitdilər. Onlar həmçinin Dr Lvinə məsləhət vermək üçün öz təcrübələrindən istifadə edərək tədqiqatın dizaynına töhfə vermək imkanı əldə etdilər.
Xüsusilə, DEBRA üzvləri aşağıdakıları tövsiyə etdilər:
- təklif olunan xəstəxana görüşlərinin tezliyi və bu səyahətin iştirakçılara təsiri
- evdə bioloji inyeksiya üçün iştaha
- dəri biopsiyalarının və digər prosedurların təklif olunan sayı və ölçüsü nə dərəcədə məqbul idi
- uşaqların tədqiqata cəlb edilməsi iştahı
- təklif olunan xəstə panelindən iştirak tezliyi
- EB icması üçün tədqiqatın ümumi faydaları
Tətbiqdən əvvəl bu əməkdaşlıqda iştirak edən DEBRA üzvləri tədqiqatın dəyəri, eləcə də dizayn haqqında çox müsbət fikirlər səsləndirdilər.