Yeni EB müalicəsi VYJUVEK İngiltərəyə girişə yaxınlaşır

Hal-hazırda Böyük Britaniyada EB xəstələri üçün təsdiqlənmiş yalnız bir dərman müalicəsi mövcuddur. Filsuvez^® distrofik EB (DEB) və ya qovşaq EB (JEB) olan xəstələrdə yaraların sağalmasını təşviq edən topikal geldir. Bununla belə, son inkişaf ümid verir ki, Böyük Britaniyada ikinci müalicə ola bilər.

Əczaçılıq şirkəti Krystal Biotech inkişaf etdirdi VYJUVEK™ adlı yeni müalicə. Bu topikal gen terapiyasıdır; birbaşa dəriyə tətbiq olunan biri. DEB olan xəstələrdə yaraları müalicə etmək üçün istifadə olunan bir geldir. Gelin tərkibində genetik cəhətdən dəyişdirilmiş herpes-simpleks virusu var. Bu, yaralara funksional COL7A1 genini çatdırır. Bu gen xəstənin dəri hüceyrələrinin dərini gücləndirmək və yaraların sağalmasını təşviq etmək üçün çatışmayan kollagen 7 proteinini istehsal etməyə kömək edir.. 

VYJUVEK 2023-cü ildə Qida və Dərman İdarəsi tərəfindən ABŞ-da istifadə üçün təsdiqlənib. Keçən ay ona icazə verilib. Avropa Komissiyası tərəfindən Marketinq İcazəsi (MA).. Bu o deməkdir ki, dərman bu bölgədə satılmaq üçün tənzimləyici icazə alıb. MA məhsulun müvafiq səhiyyə orqanları tərəfindən təhlükəsiz, effektiv və keyfiyyətli hesab edildiyini təsdiqləyir.

Bu, həvəsləndirir VYJUVEK tezliklə Avropa DEB icması üçün əlçatan olacaq, lakin bu, onun Böyük Britaniyada mövcud olacağına zəmanət vermir. da. Bunun baş verməsi üçün müalicə Milli Sağlamlıq və Baxım Mükəmməlliyi İnstitutu (NICE) tərəfindən təsdiqlənməlidir.

Xəstə rəyi NICE prosesinin vacib hissəsidir. Bu, müraciət edənlərə vəziyyəti və müalicə ehtiyacını daha yaxşı başa düşməyə kömək edir. DEBRA üzvləri əvvəllər Filsuvezin təsdiqini təmin edən xəstə ifadələri vermişdilər. Ümid edirik ki, onlar da VYJUVEK-in təsdiqini dəstəkləyəcəklər.

VYJUVEK bu sentyabr ayında NICE komitəsinin qiymətləndirilməsinə tabedir və biz sizi hadisələrlə bağlı xəbərdar edəcəyik.

Siz EB ilə yaşayırsınız və ya ondan birbaşa təsirlənirsiniz? EB tədqiqatında iştirak etmək istərdinizmi? Əgər belədirsə, xahiş edirəm EB tədqiqat iştirak səhifəmizi ziyarət edin Daha çox məlumat üçün.