Bu veb saytda çerezlərdən istifadə edir ki, mümkün olan ən yaxşı istifadəçi təcrübəsini təmin edə bilərik. Cookie məlumatları brauzerinizdə saxlanılır və veb saytımıza qayıtdıqda və sizi maraqlandıran və faydalı olan saytın hansı bölmələrini anlamaqda kömək etmək üçün sizi tanıdığınız funksiyaları yerinə yetirir.
RDEB xərçəngini hədəf alan dərmanların yoxlanılması
3000-dən çox təsdiqlənmiş dərman dəri xərçəngi hüceyrələrini öldürənləri müəyyən etmək üçün yoxlanılacaq və RDEB olan insanlara tez-tez təsir edən dəri xərçənginin aqressiv formasını müalicə etmək üçün istifadə edilə bilər.
Professor Qaret İnman İngiltərənin Qlazqo Universitetində RDEB-də dəri xərçəngi üzrə işləyir. Bu layihədə o, xərçəng olmayan hüceyrələrə zərər vermədən xərçəng hüceyrələrini öldürənləri müəyyən etmək üçün laboratoriyasında yetişdirilən hüceyrələrə 3000-dən çox təsdiqlənmiş dərman tətbiq edəcək. Skrininqdən keçənlər, gələcək dərmanların yenidən təyinatlı klinik sınaqlarında istifadələrini dəstəkləmək üçün sübut yaratmaq üçün əlavə sınaqdan keçəcəklər.
Maliyyələşdirməmiz haqqında
Tədqiqat rəhbəri | Professor Gareth Inman |
Müəssisə | Xərçəng Araşdırmaları Böyük Britaniya Beatson İnstitutu, Qlazqo Universiteti, Şotlandiya, Böyük Britaniya |
EB növləri | RDEB |
Xəstə cəlb | Yoxdur – xəstə hüceyrələri laboratoriyada yetişdirilir |
Maliyyələşdirmə məbləği | £96,891.52 (DEBRA İrlandiya ilə birgə maliyyələşdirilir) |
Layihənin uzunluğu | 18 ay |
Başlanğıc tarixi | 1st Fevral 2023 |
DEBRA daxili ID | GR000012 |
Proje detayları
Tədqiqatçılar RDEB xərçəngini müalicə etmək üçün klinik sınaqlarda sürətlə və təhlükəsiz şəkildə istifadə edilə bilən iki dərmanı müəyyən etmək prosesində olduqlarını bildirirlər.
Tədqiqat rəhbəri:
Professor Qaret İnman CRUK Beatson Xərçəng Araşdırmaları İnstitutunun Tədqiqat Strategiyasının Direktoru və Şotlandiyanın Qlazqo Universitetinin Xərçəng Elmləri İnstitutunun Hüceyrə Siqnalının Professorudur. Onun əsas maraqları Transforming Growth Factor Beta (TGFβ) ailəsinin üzvlərinin xərçəngin inkişafı və inkişafında oynadığı rolu anlamaqdır. Onun tədqiqatları dərinin, başın və boyunun və mədəaltı vəzinin skuamöz hüceyrəli karsinomalarına yönəlib və indi resessiv distrofik epidermoliz bülloza ilə yaşayan xəstələrdə yaranan bu xərçəngləri əhatə edir.
Tədqiqatçı:
Prof Karen Blyth, CRUK Beatson İnstitutunun baş işçisi.
Əməkdaşlar:
Prof Owen Sansom, Prof Crispin Miller, Dr Leo Carlin, Dr Lynn McGarry (hamısı CRUK Beatson İnstitutunda); Dr Andrew South (Tomas Jefferson Universiteti, Filadelfiya) və Prof Irene Leigh (Queen Mary's Universiteti, London, Böyük Britaniya).
“Müəyyən edilmiş doza və planlama rejimləri olan xəstələrdə təhlükəsiz istifadəsi üçün artıq kliniki təsdiqlənmiş dərmanların təkrar təyinatı potensialı EB xəstələri üçün həyəcanverici potensiala malikdir. Burada biz FDA tərəfindən təsdiqlənmiş 3,000-dən çox dərman vasitəsinin qərəzsiz təkrar təyinatlı skrininqini həyata keçirəcəyik... Bu tədqiqatların sonunda biz boru kəmərimiz boyu 2 dərman təyin edib qəbul edəcəyik ki, bu da onların klinik sınaqlarda sürətlə tətbiqi üçün inandırıcı sübutlar təqdim edəcək. RDEB xəstələrində bu dağıdıcı xəstəliyin sonda ölümcül xərçəng komplikasiyasının müalicəsi üçün.
- Professor Qaret İnman
Qrantın adı: RDEB skuamöz hüceyrəli karsinomanın müalicəsi üçün dərmanın təkrar istifadəsi.
Resessiv distrofik epidermis büllozası (RDEB) dəridəki epidermal birləşmənin struktur bütövlüyü üçün tələb olunan anker fibrillərinin əsas komponenti olan VII tip kollageni (C7) kodlayan COL1A7 genindəki irsi mutasiyalar nəticəsində yaranır. RDEB xəstələri dərinin şiddətli kövrəkliyindən, davamlı dəri qabarcıqlarından və yaralanmalarından əziyyət çəkir və erkən başlanğıc, aqressiv və nəticədə öldürücü dəri skuamöz hüceyrəli karsinoma (cSCC) inkişaf etdirmək üçün olduqca yüksək riskə malikdirlər. RDEB cSCC, qismən xərçənglə əlaqəli fibroblastlar (CAFs) tərəfindən asanlaşdırılan xroniki iltihab, yaraların sağalması və fibrozun icazə verilən mühitində inkişaf edir. Hal-hazırda RDEB cSCC-nin patogenezi haqqında natamam bir anlayış var və hazırda klinik olaraq təsdiqlənmiş hədəflənmiş müalicə terapiyası yoxdur.
Burada biz artıq digər xəstəlik şərtləri olan xəstələrdə istifadə üçün təsdiqlənmiş 3,000-dən çox dərman vasitəsinin təkrar təyinatlı skrininqini həyata keçirəcəyik. Biz RDEB cSCC şiş hüceyrələrinin sağ qalmasını in vitro və in-vivo olaraq inhibə etmək üçün dərmanların effektivliyini qiymətləndirmək üçün nəzərdə tutulmuş ciddi addım-addım klinikadan əvvəlki boru kəmərini inkişaf etdirəcəyik və təkmilləşdirəcəyik; terapevtik istifadənin mühüm göstəriciləri. Biz şişlərin əmələ gəlməsində və dərmana reaksiyada CAF-ların əhəmiyyətini açıqlayacağıq və boru kəmərimiz boyu effektivliyini göstərən 2 dərmanı müəyyən edəcəyik.
Bu proses, dərmanların hazırlanması və təhlükəsizlik sınaqlarının çox vaxt aparan və baha başa gələn prosesinin qarşısını alacaq və RDEB cSCC terapiyası üçün klinik sınaqlarda xəstələrdə bu 2 dərmanın sürətli və təhlükəsiz tətbiqi üçün inandırıcı sübutlar təqdim edəcək.
Resessiv Distrofik Epidermis Bullosa (RDEB) dəridəki epidermal birləşmənin struktur bütövlüyü üçün tələb olunan anker fibrillərinin əsas komponenti olan VII tip kollageni (C7) kodlayan COL1A7 genindəki irsi mutasiyalar nəticəsində yaranır. RDEB xəstələri dərinin şiddətli kövrəkliyindən, davamlı dəri qabarcıqlarından və yaralanmalarından əziyyət çəkir və erkən başlanğıc, aqressiv və nəticədə öldürücü dəri skuamöz hüceyrəli karsinoma (cSCC) inkişaf etdirmək üçün olduqca yüksək riskə malikdirlər. RDEB cSCC, qismən xərçənglə əlaqəli fibroblastlar (CAFs) tərəfindən asanlaşdırılan xroniki iltihab, yaraların sağalması və fibrozun icazə verilən mühitində inkişaf edir. Hal-hazırda RDEB cSCC-nin patogenezi haqqında natamam bir anlayış var və hazırda klinik olaraq təsdiqlənmiş hədəflənmiş müalicə terapiyası yoxdur.
Burada biz artıq digər xəstəlik şərtləri olan xəstələrdə istifadə üçün təsdiqlənmiş 3,000-dən çox dərman vasitəsi ilə dərmanların yenidən təyinatlı ekranını həyata keçiririk. Biz RDEB cSCC şiş hüceyrələrinin sağ qalmasını in vitro və in-vivo olaraq inhibə etmək üçün dərmanların effektivliyini qiymətləndirmək üçün nəzərdə tutulmuş ciddi addım-addım preklinik boru kəmərini inkişaf etdiririk və təkmilləşdiririk; terapevtik istifadənin mühüm göstəriciləri. Biz şişlərin əmələ gəlməsində və dərmana reaksiyada CAF-ların əhəmiyyətini açıqlayacağıq və boru kəmərimiz boyu effektivliyini göstərən 2 dərmanı müəyyən edəcəyik. Bu proses, dərmanların hazırlanması və təhlükəsizlik sınaqlarının çox vaxt aparan və baha başa gələn prosesinin qarşısını alacaq və RDEB cSCC terapiyası üçün klinik sınaqlarda xəstələrdə bu 2 dərmanın sürətli və təhlükəsiz tətbiqi üçün inandırıcı sübutlar təqdim edəcək.
(2024-cü il tərəqqi hesabatından).