RDEB SSC üçün Rigosertib (2022)

Beş illik maliyyələşdirmə 2021-ci ildə birbaşa qanlarına (venadaxili) müalicə aldıqdan sonra 19 ay ərzində xərçəngdən azad olan ilk xəstənin işə götürülməsinə imkan verdi. İkinci xəstə 2022-ci ilin sentyabrında tabletlərlə müalicəyə başladı və sınaq ayrıca maliyyələşdirmə ilə davam edir.
Tədqiqatçılar 2019-cu ildə DEBRA tərəfindən maliyyələşdirilən rigosertib üzrə işlərinin nəticələrini dərc etdi və işlərini 2021-ci ilin noyabrında Avstriya Dermatologiya və Venerologiya Cəmiyyətinin İllik Konfransında poster kimi təqdim etdilər.
Bu barədə rigosertib (Onconova Therapeutics) istehsalçısı məlumat verib ilkin nəticələr 2021 dekabr ayında.
Klinik sınaq qeydə alınıb və hələ də işə götürülür.

Nəticələr Klinik Xərçəng Tədqiqatları (2019) jurnalında dərc olunub və burada sadə dildə məqalə yer alıb.

Əlavə nəticələr British Journal of Dermatology (2025) jurnalında dərc edilmişdir və burada sadə dildə məqalə verilmişdir .

Aparıcı tədqiqatçı:

Dr. Andrew South, Filadelfiyadakı Tomas Jefferson Universitetinin dosentidir. Onun əsas maraqları, xüsusən də RDEB ilə yaşayan xəstələrdə yaranan xərçəng növlərini, SCC-nin inkişafına və irəliləməsinə səbəb olan hadisələri anlamaqdır. Dr. South, London, Şotlandiya və indi Filadelfiyada EB tədqiqatları sahəsində güclü tarixə malik müəssisələrdə çalışmış və fundamental elmi tədqiqatların tətbiqi ilə bu dağıdıcı xəstəlik qrupuna müalicə tapmağa sadiqdir.

Tədqiqatçılar:

Professor Yohann Bauer, Zaltsburq Universitet Xəstəxanasının Dermatologiya şöbəsinin müdiridir. O, EB tədqiqatları üzərində çalışan 20-dən çox alimdən ibarət EB-House Avstriya tədqiqat qrupunu yaratmış və ona rəhbərlik etmişdir. Onun əsas marağı bütün EB formaları üçün təhlükəsiz və tətbiq olunan gen terapiyasının hazırlanmasıdır. Bundan əlavə, Zaltsburqdakı qrup xəstələrin həyat keyfiyyətini artırmaq üçün EB simptomlarını yüngülləşdirmək və RDEB ilə əlaqəli aqressiv SCC-lər üçün terapiyalar hazırlamaq üçün kiçik molekul əsaslı yanaşmalar üzərində işləyir.

Professor Jemima Mellerio, Müqəddəs Con Dermatologiya İnstitutunun, Qay və Müqəddəs Tomas Milli Səhiyyə Fondunun professoru və məsləhətçi dermatoloqdur. O, 20 ildən artıqdır ki, EB və digər genetik dəri xəstəlikləri sahəsində klinik təcrübəyə malikdir, eləcə də müxtəlif EB növlərinin molekulyar əsaslarını araşdıran tədqiqat təcrübəsinə və fibroblast və mezenximal stromal hüceyrə terapiyası kimi EB üçün yeni terapiyaların klinik sınaqlarına malikdir. O, bütün EB növləri üçün daha effektiv müalicə üsulları hazırlamaq üçün bu işi davam etdirməyə həsr olunub.

"Bu layihə ilə başlanmış iş, Debra UK-nin 2000-ci illərin əvvəllərində başladığı məqsədlə RDEB xərçənginin müalicəsi üçün təsdiqlənmiş terapiyaya səbəb ola bilər"

Dr Andrew South

Qrant adı: RDEB DGK üçün riqosertibin "EB-də ilk" II mərhələsi sınağı.

Biz EB xərçənginin müalicəsi üçün rigosertib adlı eksperimental dərmanın kiçik, "EB-də ilk" sınaqdan keçirilməsini təklif edirik. Dərman xərçəng hüceyrələrinin böyüməsi üçün vacib olan müxtəlif proseslərin inhibitorudur. Riqosertib bir sıra digər xərçəng növləri, əsasən miyelodisplastik sindrom (qan xərçəngi) üçün klinik sınaqdan keçirilmişdir və buna görə də dərmanı hazırlayan Onconova şirkəti xəstələrdə riqosertibdən istifadə sahəsində yaxşı təcrübəyə malikdir.

Laboratoriyada rigosertibin EB xərçəng hüceyrələrini öldürdüyünü və normal EB dəri hüceyrələrinə zərər vermədiyini müəyyən etdik. Bu layihə riqosertibin EB xəstəsində xərçəng hüceyrələrini öldürə bilib-bilmədiyini və dərmanın xəstələr tərəfindən tolere edilib-edilmədiyini yoxlayacaq - xəstələr gündəlik iş rejiminə əhəmiyyətli təsir göstərmədən oral riqosertib (tablet şəklində, gündə iki dəfə) qəbul edə biləcəklər. Rigosertib bir EB xəstəsində xərçəng hüceyrələrini öldürə bilsə, biz xərçəngi və xəstəni yoxlayacağıq və gələcək xəstələrin bu müalicədən faydalana biləcəyini təxmin etmək üçün istifadə oluna biləcək aspektləri müəyyən etməyə çalışacağıq.

Debra EB xərçənginin müalicəsi üçün eksperimental terapiyanın ilk klinik sınaqlarının başlamasını maliyyələşdirdi. Layihə RDEB DGK üçün Rigosertib-in “First in EB” Faza II sınağı adlanırdı. Dərman xərçəng hüceyrələrinin böyüməsi üçün vacib olan müxtəlif proseslərin inhibitorudur və biz bütün RDEB xərçəng hüceyrələrinin laboratoriyada bu dərmana cavab verdiyini göstərdik. Rigosertib bir sıra digər xərçəng növləri üçün klinik sınaqdan keçmiş və çox yüngül yan təsir profili göstərmişdir.

Covid-19 pandemiyası ilə qarışan bu sınağın qurulmasında əhəmiyyətli gecikmələr yaşasaq da, nəhayət 2021-ci ildə ilk xəstəni işə götürdük. Müalicə olunan ilk xəstə (Avstriyada) venadaxili riqosertib qəbul etdi və tam cavab verdi, yəni onların xərçəngi müalicə ilə yoxa çıxdı. Xəstə 19 aylıq müalicədən sonra xərçəngdən azad olaraq qalır. Ayrı-ayrı maliyyələşdirmə 2022-ci ilin sentyabrında başlayan və bu dəfə oral dərmanla ikinci xəstənin müalicəsini dəstəklədi. Bu xəstə dərmana sürətli reaksiyanın oxşar əlamətlərini göstərir və biz rigosertibin RDEB xərçəngi müalicəsi üçün effektiv seçim ola biləcəyinə nikbin qalırıq. (2022-ci ilin Yekun Tərəqqi Hesabatından.)