Skip to content

RDEB SSC üçün Rigosertib (2022)

Bu sınaq, sağalmaz RDEB dəri xərçəngi olan altı nəfərə əhəmiyyətli yan təsirlər olmadan şişlərinin ölçüsünü azalda biləcəyini öyrənmək üçün eksperimental dərman olan rigosertib təklif edir. Müvəffəqiyyətli olarsa, bu müalicə RDEB xərçənginin müalicəsi üçün terapiyaya çevrilmə potensialına malikdir.

Layihənin xülasəsi

Dr Andrew South-un kameraya gülümsəyən başdan çəkilmiş şəkliProfessor Jemima Mellerionun tünd qırmızı köynək və qara blazerdə başdan çəkilmiş şəkli teksturalı boz divarın qarşısında gülümsəyir.Professor Yohan Bauerin laboratoriya paltarı geyərək kameraya gülümsəyərək başdan çəkilmiş şəkli.

bu klinik sınaq ilə ən az 6 nəfəri işə götürməyi hədəfləyir RDEB standart müalicələrə cavab verməyən dəri xərçəngi. Onlar iki həftə ərzində evdə gündə iki riqosertib tableti qəbul edəcəklər, bir həftə ərzində tabletləri dayandıracaqlar, sonra xəstəxana müayinəsindən keçəcəklər və bir neçə ay/il ərzində üç həftəlik kursu təkrarlayacaqlar. Rigosertibin EB-yə xas olan hər hansı əlavə təsirləri araşdırılacaq. Hər bir xəstəxana ziyarətində (hər altı həftədən bir) şişin ölçüsü skan ilə ölçüləcək. Şiş kifayət qədər kiçik olarsa, biopsiya götürülə və ya şişin özü çıxarıla bilər.

Maliyyələşdirməmiz haqqında

Tədqiqat rəhbəri Dr Andrew South
Müəssisə Thomas Jefferson Universiteti
EB növləri RDEB
Xəstə cəlb Bəli - II faza klinik sınaq
Maliyyələşdirmə məbləği $557,842
Layihənin uzunluğu 5 il
Başlanğıc tarixi April 2017
Debra daxili ID Cənubi3

 

Proje detayları

 

Bu araşdırma 2022-ci ildə tamamlandı və EBS olan insanların yeriyərkən ağrılı qabarcıqları olmayan insanlara nisbətən ayaqları ilə yerdən daha az itələdiyini təsdiqlədi. Tədqiqatçılar ayağın dabanına təzyiqin yayılmasına kömək etmək və yeriməyi daha rahat etmək üçün balans məşqlərinin və xüsusi ayaqqabıların və ya içliklərin (ortopedik) təsirlərini yoxlamaq üçün işlərini davam etdirmək istəyirlər.

Nəticələr nəşr olundu Dermatologiya İngilis jurnalı və Araşdırıcı Dermatoloji Jurnalı və poster kimi təqdim olunub Araşdırmalı Dermatologiya Cəmiyyəti.

Aparıcı tədqiqatçı:

Dr Andrew South Philadelphia, Thomas Jefferson Universitetində dosentdir. Onun əsas maraqları SCC-nin inkişafına və irəliləməsinə səbəb olan hadisələri, xüsusən də RDEB ilə yaşayan xəstələrdə yaranan xərçəngləri anlamaqdır. Dr South Londonda, Şotlandiyada, indi isə Filadelfiyada güclü EB tədqiqat tarixi olan institutlarda çalışıb və fundamental elmi tədqiqatların tətbiqi ilə bu dağıdıcı xəstəliklər qrupunun müalicəsini tapmağa sadiqdir.

Tədqiqatçılar:

Professor Johann Bauer Salzburg Universitet Xəstəxanasının Dermatologiya şöbəsinin müdiridir. O, EB tədqiqatı üzərində işləyən 20-dən çox alimdən ibarət EB-House Austria-nın tədqiqat qrupunu qurmuş və ona rəhbərlik etmişdir. Onun əsas marağı EB-nin bütün formaları üçün təhlükəsiz və tətbiq edilə bilən gen terapiyasının inkişafıdır. Bundan əlavə, Salzburqdakı qrup xəstələrin həyat keyfiyyətini artırmaq və RDEB ilə əlaqəli aqressiv SCC-lər üçün müalicələri inkişaf etdirmək üçün EB simptomlarını yüngülləşdirmək üçün kiçik molekullara əsaslanan yanaşmalar üzərində işləyir.

Professor Jemima Mellerio Məsləhətçi dermatoloq və St John Dermatologiya İnstitutunda professor, Guy və St Thomas NHS Foundation Trust. O, EB və digər genetik dəri xəstəlikləri sahəsində klinik olaraq 20 ildən çox işləyir, həmçinin müxtəlif EB növlərinin molekulyar əsaslarına baxan tədqiqat fonuna və fibroblast və mezenximal stromal hüceyrə kimi EB üçün daha yeni müalicələrə dair klinik sınaqlara malikdir. terapiya. O, EB-nin bütün növləri üçün daha effektiv müalicə üsullarını inkişaf etdirmək üçün bu işi davam etdirməyə həsr etmişdir.

"Bu layihə ilə başlanmış iş, Debra UK-nin 2000-ci illərin əvvəllərində başladığı məqsədlə RDEB xərçənginin müalicəsi üçün təsdiqlənmiş terapiyaya səbəb ola bilər"

Dr Andrew South

Qrant adı: RDEB DGK üçün riqosertibin "EB-də ilk" II mərhələsi sınağı.

Biz EB xərçənginin müalicəsi üçün rigosertib adlı eksperimental dərmanın kiçik, "EB-də ilk" sınaqdan keçirilməsini təklif edirik. Dərman xərçəng hüceyrələrinin böyüməsi üçün vacib olan müxtəlif proseslərin inhibitorudur. Riqosertib bir sıra digər xərçəng növləri, əsasən miyelodisplastik sindrom (qan xərçəngi) üçün klinik sınaqdan keçirilmişdir və buna görə də dərmanı hazırlayan Onconova şirkəti xəstələrdə riqosertibdən istifadə sahəsində yaxşı təcrübəyə malikdir.

Laboratoriyada rigosertibin EB xərçəng hüceyrələrini öldürdüyünü və normal EB dəri hüceyrələrinə zərər vermədiyini müəyyən etdik. Bu layihə riqosertibin EB xəstəsində xərçəng hüceyrələrini öldürə bilib-bilmədiyini və dərmanın xəstələr tərəfindən tolere edilib-edilmədiyini yoxlayacaq - xəstələr gündəlik iş rejiminə əhəmiyyətli təsir göstərmədən oral riqosertib (tablet şəklində, gündə iki dəfə) qəbul edə biləcəklər. Rigosertib bir EB xəstəsində xərçəng hüceyrələrini öldürə bilsə, biz xərçəngi və xəstəni yoxlayacağıq və gələcək xəstələrin bu müalicədən faydalana biləcəyini təxmin etmək üçün istifadə oluna biləcək aspektləri müəyyən etməyə çalışacağıq.

Debra EB xərçənginin müalicəsi üçün eksperimental terapiyanın ilk klinik sınaqlarının başlamasını maliyyələşdirdi. Layihə RDEB DGK üçün Rigosertib-in “First in EB” Faza II sınağı adlanırdı. Dərman xərçəng hüceyrələrinin böyüməsi üçün vacib olan müxtəlif proseslərin inhibitorudur və biz bütün RDEB xərçəng hüceyrələrinin laboratoriyada bu dərmana cavab verdiyini göstərdik. Rigosertib bir sıra digər xərçəng növləri üçün klinik sınaqdan keçmiş və çox yüngül yan təsir profili göstərmişdir.

Covid-19 pandemiyası ilə qarışan bu sınağın qurulmasında əhəmiyyətli gecikmələr yaşasaq da, nəhayət 2021-ci ildə ilk xəstəni işə götürdük. Müalicə olunan ilk xəstə (Avstriyada) venadaxili riqosertib qəbul etdi və tam cavab verdi, yəni onların xərçəngi müalicə ilə yoxa çıxdı. Xəstə 19 aylıq müalicədən sonra xərçəngdən azad olaraq qalır. Ayrı-ayrı maliyyələşdirmə 2022-ci ilin sentyabrında başlayan və bu dəfə oral dərmanla ikinci xəstənin müalicəsini dəstəklədi. Bu xəstə dərmana sürətli reaksiyanın oxşar əlamətlərini göstərir və biz rigosertibin RDEB xərçəngi müalicəsi üçün effektiv seçim ola biləcəyinə nikbin qalırıq. (2022-ci ilin Yekun Tərəqqi Hesabatından.)

Şəkil krediti: https://www.picpedia.org/medical-05/s/skin-cancer.html, Nick Youngson tərəfindən http://www.nyphotographic.com/. Creative Commons 3 - CC BY-SA 3.0 Pix4free.org altında lisenziyalaşdırılıb https://pix4free.org/