Bütün EB növlərində qaşınma müalicəsi üçün dupilumabın təkrar istifadəsi

Bu sınaqlara 40 nəfər cəlb olunub. Onlardan 23-ü simptomlar üçün baza təyin etmək üçün dupilumab olmadan 8 həftəni və 16 həftəlik dupilumab inyeksiyasını tamamladı. Gecələr iştirakçılar bilmədikləri cızıqları aşkar etmək üçün xüsusi hazırlanmış qaşınma sensoru taxırlar və onlar qaşınma və ağrı təcrübələrini bildirirlər. İlkin nəticələr dupilumab inyeksiyaları səbəbindən qaşınma və ağrının əhəmiyyətli dərəcədə azaldığını göstərir. Əlavə iştirakçılar üçün səyahət xərcləri üçün DEBRA UK maliyyələşdirməsi o deməkdir ki, sınaq EB-nin müalicəsi üçün dupilumabın dəyişdirilməsi üçün əhəmiyyətli sübutlar təqdim etmək yolundadır.

Prof Amy Paller, MD, pediatrik dermatoloq və klinik tədqiqatçıdır. O, Dermatologiya Departamentinin sədri və Şikaqo, ABŞ, Şimal-Qərb Universitetinin Dəri Biologiyası və Xəstəlikləri Resurslarına əsaslanan Mərkəzin direktorudur.

“Klinik sınaqlarda iştirak etmək xeyli məsafədə yaşayan insanlar üçün səyahət vəsaiti olmadan çətin və əlçatmazdır. Səyahət xərclərini kompensasiya etməyə kömək etməklə, bu, potensial işə götürmə hovuzunu genişləndirir, Birləşmiş Ştatlarda EB xəstələrinə əlavə müalicə seçimi gətirir və məlumatların əhəmiyyətini qiymətləndirmək üçün lazımi gücə sahib olacağımızı təmin edir.

- Professor Emi Paller

Başlıq: Qaşıntı Klinik Sınaq üçün Dupilumab üçün Xəstə Səyahət Dəstəyi

Bu proqram dupilumabın qaşıntıya təsirini araşdırmaq üçün klinik sınaqda iştirak etmək üçün ABŞ-da EB xəstələrinin Çikaqoya səyahət xərclərini əhatə edir. Tədqiqat aşağıdakıları əhatə edir: A) qaşınma reaksiyalarının və sensor tərəfindən yaradılan obyektiv cızıq/yuxu məlumatlarının toplandığı 8 həftəlik müşahidə dövrü (orta göstərici əsasdır); B) Dupilumab ilə 16 həftəlik müalicə zamanı qaşınma ölçülür; və C) pik qaşınma hesabında ən azı 2 balla cavab verənlər üçün uzunmüddətli uzatma müddəti (minimal klinik cavab). Əsas son nöqtə, ən pis qaşıntı NRS-də >50 bal azalmaya nail olan xəstələrin >2%-dir (minimum mənalı azalma). Azaldılmış qaşınmanın yuxunu və həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırıb-yaxmadığını və təsirin eozinofil və IgE səviyyələri ilə əlaqəli olub olmadığını yoxlayırıq. Müşahidə dövründə qaşınma xəstəliyinin təbii tarixi tutulur. Dupilumabda 9 həftəni tamamlayan EB ilə 16 ilə aralıqda, xəstələrin əksəriyyətində qaşınma 2 həftədə >16 və 45% >4 bal azaldı. EB fəaliyyət balı 20% azaldı və bir neçəsində dramatik oldu. Təkmilləşmə EB-nin bütün alt növlərində müşahidə edildi. Daha yüksək ilkin IgE qaşınmanın daha sürətli, lakin son azalması ilə əlaqələndirildi. Bu həvəsləndirici nəticələrlə biz daha 15 EB xəstəsini əlavə etməyə və Çikaqodan kənar xəstələri iştiraka dəvət etmək üçün vəsait axtarmağa ümid edirik. Regeneron tərəfindən maliyyələşdirilən ilkin müstəntiqin təşəbbüsü ilə həyata keçirilən tədqiqatda (dərman və digər tədqiqat xərclərini təmin edir, lakin səyahət və ya mexaniki qiymətləndirmələr deyil) heç bir səyahət büdcəsi təsdiqlənməyib.

Qaşınma epidermoliz büllozadan (EB) təsirlənən insanların əksəriyyətinin əsas yüküdür və həyat keyfiyyətinin pisləşməsinə səbəb olur. Dupilumab, əla təhlükəsizlik profilinə malik ekzema üçün 6 aylıq gənc insanlara inyeksiya yolu ilə verilən bir dərmandır. Dupilumab, qaşınmaya təsir edən qeyri-allergik xəstəliklər üçün faydalı ola bilər.

Biz dupilumabın EB-nin qaşınması və ağrısına təsirini öyrənirik. Biz qaşınmanı ölçmək üçün iki yanaşmadan istifadə edirik: qaşınma haqqında xəstə/valideyn hesabatı və qaşınmanın nə qədər pis olduğunu, eləcə də nə qədər uzun və nə qədər qaşınma hadisələrinin olduğunu obyektiv şəkildə çəkən innovativ sensor. Biz həmçinin qaşınma üçün dupilumabdan istifadənin dəri infeksiyalarının cızılma riskini azalda biləcəyini və yuxunu yaxşılaşdıra biləcəyini ölçürük. Şimal-Qərb Universitetində aparılan bu tədqiqat 2023-cü ilin iyun ayından 40 subyekti qeyd etdi. O, üç dövrdən ibarətdir: A Hissəsi (həmçinin 8 həftəlik ilkin müşahidə adlanır) və B Hissəsi (16 həftəlik dupilumab müalicəsi). Cavab verənlər dupilumab müalicəsinin 88 həftəlik uzadılması olan C hissəsinə davam edə bilərlər. Bizim ən vacib son nöqtəmiz qaşınmanın ilkin səviyyəsindən (dupilumab verilməmiş 8 həftə) 16 həftə ərzində son 8 həftəlik dupilumab müalicəsinin azalması idi. Müşahidə dövründə və 16 həftəlik müalicə zamanı mövzu gecə ərzində qaşınma sensoru taxır. Bu qaşınma sensoru Şimal-Qərbdə hazırlanmış bir cihazdır; o, dominant ələ yapışır və cızıq (həm barmaq hərəkətini, həm də cızma/ovuşdurma səslərini hiss etmək), həmçinin yuxu və yuxu keyfiyyəti haqqında məlumatı simsiz ötürə bilir. Evdə əlcək altında asanlıqla istifadə olunur. Bu işdə xəstələr üçün qaşınma sensorundan istifadə etmək, xəstənin nə xəbər verdiyini və gecə, insanın cızma barədə tam məlumatlı olmadığı zaman həqiqətən nə baş verdiyini müqayisə etməyə imkan verir. Xəstələrin yarısından çoxu haqqında mövcud məlumatlar, bəzi fərdlərin dəri və həyat keyfiyyətinə dramatik təsirlər daxil olmaqla, dupilumab ilə qaşınma və ağrının əhəmiyyətli dərəcədə azaldığını açıq şəkildə göstərir. Maraqlıdır ki, gecə taxılan sensor bəzilərinin gecə saatlarında dəri zədələnməsinə səbəb olan cızıqların həcmindən xəbərsiz olduğunu göstərə bilib.

Bu günə qədər, EB olan 23 nəfər dupilumabın ilk 16 həftəsini tamamladı və ən pis qaşıntıda klinik cəhətdən əhəmiyyətli yaxşılaşma 65% -də baş verdi, 61% -i uzunmüddətli uzantıya davam etdi; Bu günə qədər yalnız 10 adam bir il tamamladı, ancaq qaşınmada azalma qorundu. Tam 16 həftəni keçirənlər üçün ən pis qaşınma və ən pis ağrıda median azalmalar klinik cəhətdən mənalı idi. Klinik sınaqlarda iştirak sınaq yerindən xeyli məsafədə yaşayan xəstələr üçün çox vaxt çətin olur. 2 il ərzində biz şəxsən ziyarətləri 4 dəfə məhdudlaşdırdıq və DEBRA UK qrantı səyahət xərclərini kompensasiya etdi, potensial işə götürmə fondunu genişləndirdi və Birləşmiş Ştatlar ətrafında EB xəstələrinə əlavə müalicə seçimi gətirdi. (2025-ci il tərəqqi hesabatından.)