Afrikada ilk EB klinik tədqiqat mərkəzi

20 nəfərdən 14-ü işə götürülüb. Onların simptomları qeydə alınıb, qan nümunələri götürülüb və genetik analiz üçün hazır vəziyyətdə saxlanılıb.

Aparıcı tədqiqatçı: Dr Daudi Mavura Kilimancaro Xristian Tibb Universiteti Kollecində (KCMC) Dermatovenerologiya üzrə dosentdir və eyni zamanda həm Tumaini Universitetinin, həm də Muhimbili Universitetinin ali təhsil institutu olan Moşidəki KCMC-də Regional Dermatologiya Tədris Mərkəzinin (RDTC) hazırkı direktorudur. Səhiyyə elmləri. O, həmçinin Beynəlxalq Dermatologiya Komitəsinin (IFD) xüsusi məsləhətçilərindən biridir. Prof Mavura, eyni zamanda Beynəlxalq Dermatoloji və Estetik Cərrahiyyə Liqasının (DASIL) fakültə üzvüdür.

Tədqiqatçı: Dr M Peter Marinkoviç Oreqon Sağlamlıq Elmləri Universitetində dermatologiya rezidenturasını tamamladı və Dr Robert Burgeson ilə distrofik epidermoliz büllozunun hədəfi olan VII tip kollagenin və qovşaq epidermolizinin əksər hallarda hədəf olan laminin-332-nin kəşfi/xarakteristikası üzrə tədqiqat təqaüdünü tamamladı. Dr Marinkoviç hazırda Stanfordda Büllöz Xəstəliklər Klinikasına rəhbərlik edir və bazal membran biologiyasını və epidermoliz büllozunun molekulyar terapiyasını öyrənən laboratoriyaya nəzarət edir. Onun qrupu, otolog gen terapiyası dəri transplantasiyası texnologiyası, otoloji fibroblast gen terapiyası və epidermoliz bülloza üçün ilk FDA tərəfindən təsdiqlənmiş gen terapiyası olan topikal gen terapiyası daxil olmaqla, preklinikdən 3-cü fazaya qədər üç aparıcı distrofik epidermoliz bülloza gen terapiyası proqramını qəbul etmişdir. 2023-cü ilin may ayında.

"Afrikada epidermoliz büllozası xəstələrinin düzgün müəyyən edilməsi, diaqnostikası və onlara qayğı göstərilməsi sahəsində klinik təcrübəyə böyük ehtiyac var... Bunun, Afrika epidermoliz bülloza xəstələrinin klinik baxımlarını yaxşılaşdırmaqla və yeni yaranan molekulyar korreksiyaedici vasitələrin klinik sınaqlarına çıxışı təmin etməklə onların həyatını yaxşılaşdıracağı gözlənilir. bəziləri hal-hazırda Stanford Universitetində inkişaf etdirilən müalicələr.

– Doktor Daudi Mavura

Qrant adı: Afrikada Epidermoliz Bulloza Mərkəzinin yaradılması

Stenford Universiteti və Moshi Tanzaniyada Regional Dermatologiya Tədris Mərkəzi (RDTC) arasında əməkdaşlıq vasitəsilə bu təklif genetik blister xəstəliyi olan distrofik epidermoliz büllozası olan xəstələrin bir qrupunu xarakterizə etməyə çalışır. Bu məqsədlə RDTC və Stanford Epidermoliz Bullosa Klinik Tədqiqat Mərkəzi Tanzaniyada distrofik epidermoliz bullosa kliniki və genetik xarakteristikası üzrə birgə koordinasiya aparacaq. Təklif olunan maliyyələşdirmə dövrü ərzində RDTC-də distrofik epidermoliz büllozası olan 20 xəstədən ibarət kohort klinik və genetik olaraq xarakterizə olunacaq. Nəhayət, bu təklif Afrikada ilk epidermoliz bülloza klinik tədqiqat mərkəzinin qurulması üçün bir təməl yaratmağa kömək etməyə çalışır. Bunun, Afrika epidermoliz büllozası xəstələrinin klinik baxımını yaxşılaşdırmaqla və bəziləri hazırda Stanford Universitetində inkişaf etdirilən yeni yaranan molekulyar korreksiyaedici müalicələrin klinik sınaqlarına çıxışı təmin etməklə onların həyatını yaxşılaşdıracağı gözlənilir.

Regional Dermatologiya Təlim Mərkəzi (RDTC) Bulloza Epidermoliz (EB) ilə yaşayan xəstələr üçün ixtisaslaşmış bir klinika yaratmağı hədəfləyir. Klinikanın məqsədi, ixtisaslaşmış yara baxımı, ağrı idarəçiliyi, məsləhət, qidalanma dəstəyi və evə yaxın yerlərdə müntəzəm müşahidə xidmətləri göstərməklə bu vəziyyətdən təsirlənən uşaqlar və böyüklər üçün qayğı keyfiyyətini artırmaqdır. Klinika həmçinin EB-nin erkən diaqnozunu və düzgün idarə olunmasını təkmilləşdirmək üçün səhiyyə işçilərinin təlimini dəstəkləyəcək. Bundan əlavə, stiqmanı azaltmaq və vəziyyətin anlaşılmasını yaxşılaşdırmaq üçün ictimaiyyətin məlumatlılığını artırmağa ümid edirik.

Xəstələr, ailələr, səhiyyə işçiləri və beynəlxalq tərəfdaşlarla əməkdaşlıq yolu ilə RDTC, EB baxımı, təlimi və tədqiqatı üçün davamlı bir mükəmməllik mərkəzi qurmağı hədəfləyir. Həmçinin, xüsusilə distrofik EB xəstələri üçün yeni müalicələrə çıxış təmin edə biləcək gələcək klinik sınaqları səbirsizliklə gözləyirik. Bu təşəbbüs yerli səhiyyə potensialını gücləndirəcək, xəstə nəticələrini yaxşılaşdıracaq və Tanzaniya və qonşu bölgələrdə təsirlənmiş fərdlərə və ailələrə ümid və uzunmüddətli dəstək verəcəkdir.