DDEB öyrənilməsi ilə EB ağrısının aradan qaldırılması üçün yeni seçimlər

2027-cü ilə qədər.

Tədqiqat rəhbəri:

Professor Nikolas Veldhuis Monaş Əczaçılıq Elmləri İnstitutunda qrup rəhbəri və Avstraliya Tədqiqat Şurasının gələcək üzvüdür. O, təhsili üzrə hüceyrə bioloqu və biokimyaçıdır, ağrı və iltihab siqnalları ilə əlaqəli molekulyar farmakologiya sahəsində təcrübəyə malikdir. O, aktiv EB ağrı tədqiqat proqramına malikdir və dərman çatdırılması, ağrı hədəfinin müəyyən edilməsi, multi-omika və canlı hüceyrə görüntüləmə imkanlarını əhatə edən çoxsahəli tədqiqat qrupuna rəhbərlik edir.

Tədqiqatçılar:

Dr. Daniel Poole, ağrı və qaşınmanın molekulyar neyrobiologiyası sahəsində təcrübəsi olan qrup rəhbəri və baş tədqiqatçıdır.

Dr. Vendi İmlax ağrı və qaşınma ilə əlaqəli sinir yolları üzrə aparıcı təcrübəyə malik neyrofizioloqdur.

Dr. Alexander Nyström (Frayburq, Almaniya) matris biologiyası və DEB vasitəçiliyi ilə fibroz sahəsində əhəmiyyətli təcrübəyə malik bir qrup lideridir.

Professor Yohannes Kern Melburndakı Alfred Xəstəxanasının Dermatologiya direktoru və beynəlxalq səviyyədə tanınmış dermatologiya üzrə klinisist alimdir.

Dr. Ghizal Siddiqui, parazitologiyaya diqqət yetirərək, müxtəlif sistemlərin yeni və unikal bioloji proseslərini anlamaq üçün inteqrasiya olunmuş multi-omikadan (proteomika və metabolomika) istifadə etməkdə tanınmış nüfuza malik müstəqil erkən karyera tədqiqatçısıdır.

"Bu, əvvəllər araşdırılmamış və EB ağrısını dayandıra və ya bloklaya bilən dərmanların araşdırılması üçün yol açacaq."

– Doktor Nikolas Veldhuis

Qrantın adı: EB ağrısı üçün təkmilləşdirilmiş analjeziya üçün yeni yolları araşdırmaq üçün multi-omics istifadə

Ağrı, gündəlik həyatın hər bir aspektinə təsir edən və hətta yaralar və ya blisterlər olmadan da yarana bilən bütün növ EB-lərin daimi və zəiflədici bir xüsusiyyətidir. Lakin, mövcud ağrıkəsici dərmanlar qeyri-kafidir və tez-tez əhəmiyyətli yan təsirlərlə əlaqələndirilir. Bir çox digər xroniki ağrı vəziyyətlərində olduğu kimi, ad hoc analjezik istifadəsi və ağrının zəif idarə olunması bir çox EB xəstəsi üçün uğursuz bir reallıqdır. Bir çox amillər olsa da, bu problemin ən azı qismən EB ağrısının əsas səbəblərinin məhdud şəkildə başa düşülməsindən qaynaqlandığını irəli sürürük.

Bu layihədə qrupumuz tərəfindən hazırlanmış dominant distrofik EB (DDEB) modelini öyrənməklə bu problemi həll edəcəyik. Modeli öyrənməklə və xəstə hüceyrələri və toxumalarından istifadə etməklə aşağıdakıları hədəfləyirik: i) dəridəki müxtəlif hüceyrələrdən ifraz olunan maddələri müəyyən etmək; ii) blisterlər və ya dəri zədələnməsi baş verdikdə hüceyrələrin bir-biri ilə necə əlaqə qurduğunu anlamaq; və iii) EB dərisindəki hüceyrələrin ağrı siqnallarını beyinə necə/nə vaxt ötürdüyünü daha da anlamaq. Həmçinin, xəstəlik irəlilədikcə duyğu sinirlərinin özlərinin necə dəyişə biləcəyini də aşkar etməyi hədəfləyirik. 

Xəstələrin həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq üçün ağrının aradan qaldırılması üçün sürətli şəkildə izlənilə bilən yeni və ya yenidən təyin olunmuş müalicə üsullarını müəyyən etmək üçün yeni yanaşmalara ehtiyac var. Ən qabaqcıl kütlə spektrometriyasına əsaslanan texnologiyalardan istifadə edərək, eyni zamanda EB dərisində dəyişə bilən minlərlə zülal və lipidə daha dərindən baxaraq ağrını artırmaq üçün vacib olan amillərin qərəzsiz xəritəsini quracağıq. Bu, EB dərisindəki hüceyrələrin digər hüceyrələr və sinirlərlə necə əlaqə qurduğunu və onların beyinə "təhlükə" və ya ağrı siqnalları göndərmək qabiliyyətinin dəyişdirilib-dəyişmədiyini daha yaxşı başa düşməyimizə kömək edəcək. Bu, həmçinin keçmişdə bizdən yayınmış ola biləcək ağrı yollarını və hədəflərini müəyyən etməyə imkan verəcək. 

Bu yanaşma, EB ağrısında iştirak edən mexanizmlərə kritik bir fikir verəcək və həmçinin əvvəllər araşdırılmamış və EB ağrısını daha hədəflənmiş şəkildə dayandıra və ya bloklaya bilən dərmanların araşdırılması üçün yol açacaq. Biz bunun gen terapiyası daha geniş tətbiq olunana və əlverişli hala gələnə qədər çox ehtiyac duyulan, effektiv və təhlükəsiz ağrı kəsici təmin edə biləcək vacib bir iş olduğunu düşünürük. 

2027-cü ilə qədər.