Skip to content

Hikerson 2 (2019)

Ultrasəsdən istifadə edərək antisens oliqonukleotidlərin bazal təbəqəyə çatdırılması

Layihənin xülasəsi

Epidermoliz bullosa simplex terapiyası üçün çatdırılma mexanizmi kimi ultrasəsin istifadəsinin araşdırılması

Maliyyələşdirməmiz haqqında

Tədqiqat rəhbəri Dr. Robyn Hickerson, Dr. Michael Conneely və professor Irwin McLean
Müəssisə Bioloji Kimya və Dərman Kəşfiyyatı Bölməsi, Həyat Elmləri Məktəbi, Dandi Universiteti
EB növləri EBS
Xəstə cəlb N / A
Maliyyələşdirmə məbləği £8,500
Layihənin uzunluğu 1 il
Başlanğıc tarixi Q3 2018
Son tarixi Q2 2019

Proje detayları

Bullosa sadə epidermoliz (EBS), dəri quruluşunun bütövlüyü üçün açar olan keratinlər 5 və 14 zülallarını kodlayan iki gen olan KRT5KRT14- dəki qüsurlardan qaynaqlanır . Hər kəs bu genlərin iki nüsxəsini daşıyır, biri anasından, digəri atasından miras qalıb. İki nüsxədən yalnız birində DNT-də mutasiya və ya qüsur EBS-ə səbəb olmaq üçün kifayətdir. Dəri səthində zülalın, məsələn, KRT14 genindən keratin 14-ün istehsalı KRT14 mesajçı RNT adlanan bir molekul tərəfindən həyata keçirilir və bu layihə səhv zülalın istehsalını dayandırmaq üçün bu mesajçını hədəf almağa yönəlib.

Antisens oliqonukleotidlər (ASO) adlanan molekullar müəyyən mesajçı RNT-lərinə bağlanmaq və onların məhv edilməsini təşviq etmək üçün dizayn edilə bilər. Bunlar dizayner sintetik molekullardır. İşləmə tərzinə görə, mesajçının səhv növ protein istehsal etməsinin qarşısını alaraq EBS xəstəlik prosesini dayandıra bilən bir terapiya təmin edə bilərlər. Dandidə komanda qüsurlu KRT14 mesajçı RNT-sini dayandırmaq üçün ASO-lardan istifadə edən bir yanaşma izləyir.

WAVE Lifesciences (ABŞ-ın Boston şəhərində yerləşən əczaçılıq şirkəti) ilə birlikdə komanda laboratoriyada yetişdirilən insan dəri hüceyrələrindəki qüsurlu KRT14 mesajlaşma RNT-ni xüsusi olaraq məhv edə bilən bir neçə ASO müəyyən edə bilmişdir. Onlar həmçinin insan dərisini (əməliyyatdan sonra tullantı dəri) bu ASO-larla müalicə etmişlər; lakin, çox güman ki, dərinin xarici qoruyucu təbəqəsinə nüfuz etməkdə çətinlik çəkdikləri üçün dəri modelində bu qədər uğurlu olmamışlar. Komanda, KRT14 mesajlaşma RNT-si istehsal edən dəri bölgəsinə ASO-ları çatdırmaq üçün müəyyən ultrasəs tezliklərindən (və tezliklərin kombinasiyalarından) istifadə etməyi və bunu dəri modellərində çatdırılma mexanizmi kimi araşdırmağı təklif edir. Ümid olunur ki, bu yanaşma tədqiqatı ASO terapiyasının hazırlanması və ehtimal ki, EBS-də dəri biologiyasının başa düşülməsi istiqamətində bir addım daha irəli aparacaq.

Dr. Robyn Hickerson

Robin Hikersonun kameraya gülümsəyən başdan çəkilmiş şəkli

Robyn Hickersonun əsas tədqiqatı nadir genetik dəri xəstəlikləri üçün dərmanların kəşfinə yönəlib. Bu proqramın əsas qolu nuklein turşusu əsaslı terapevtik vasitələrə, xüsusən də bu potensial terapevtik vasitələrin tətbiqi üçün strategiyaların hazırlanmasına yönəlib. Onun komandası çatdırılma və effektivliyin qiymətləndirilməsi üçün tələb olunan yeni və ən müasir ex vivo insan dərisi modelləri hazırlayıb. WAVE Life Sciences ilə tərəfdaşlıq vasitəsilə əsasən antisens terapiyasına yönəlmiş proqramlarla əsas məqsəd bu molekulları növbəti bir neçə il ərzində klinikaya gətirməkdir.

Nuklein turşusuna əsaslanan terapevtiklərlə yanaşı, Dr.Hikkerson genetik dəri xəstəliyini müalicə etmək üçün kiçik molekulların hazırlanmasında da maraqlıdır. Bu məqsədlə onun komandası hər ikisi Universitet daxilində Narkotiklərin Kəşf Edilməsi Bölməsi və Milli Fenotipik Skrininq Mərkəzi ilə üç birgə layihə ilə məşğuldur.

Professor İrvin Maklin

Tünd göy köynək geyinmiş və kameraya gülümsəyən İrvin Maklinin baş şəkli

İrvin Maklin Dandi Universitetində insan genetikası üzrə professordur. Onun tədqiqat qrupu keratinlərin və əlaqəli epitel struktur zülallarının bir sıra xəstəlikləri də daxil olmaqla 20-dən çox insan xəstəliklərinin törədicisi genlərini müəyyən etmişdir. Xüsusilə, o, epidermoliz bullosa simplex (EBS) kimi dəri kövrəkliyi pozğunluqlarının genetikası və bu və yaxından əlaqəli keratin pozğunluqları üçün terapiyanın inkişafı ilə çoxdan maraqlanır. Tədqiqatlarının tanınması üçün İrvin bir çox nüfuzlu qlobal mükafatlar və mükafatlar qazandı və ya onlara layiq görüldü. O, bütün dünyada mühazirələr oxuyur və 2015-ci ildə tibb elmlərinə görkəmli töhfələrinə görə Kral Cəmiyyətinin Buchannan medalı ilə təltif edilib.

2015-ci ildə İrvinin laboratoriyası dəri xəstəlikləri üçün terapiyanın işlənib hazırlanmasında Dərman Kəşfetmə Bölməsi ilə sıx qarşılıqlı əlaqəsi səbəbindən Dandi Universitetinin Həyat Elmləri Kollecinin Bioloji Kimya və Dərman Kəşfiyyatı Bölməsinə köçürüldü. İrvin həmçinin Milli Səhiyyə Xidməti ilə sıx əlaqələrə malikdir və həm İnsan Genetikasında, həm də Dermatologiyada Fəxri NHS Məsləhətçi Klinik Alim vəzifələrinə malikdir. O, Edinburq Kral Cəmiyyətinin üzvü (2005), Tibb Elmləri Akademiyasının üzvü (2009) və Kral Cəmiyyətinin üzvü (2014) seçilmişdir. İrvin yeni genetik dərmanların klinik sınaqlarını həyata keçirmək üçün xəstəyə dəstək, molekulyar diaqnostika və genetik olaraq müəyyən edilmiş subyektlərin reyestrlərini təqdim etmək üçün DEBRA, PC Project və başqaları ilə çox sıx əməkdaşlıq edir.

Dr. Michael Conneely

Narıncı palto geyən Maykl Konnilinin kameraya gülümsəyərək çəkdiyi görüntü. Arxa zəmində biz Giant's Causeway-in qaya birləşmələrini görə bilərik.

Maykl Konnili fizika üzrə doktorluq dərəcəsini Dandi Universitetində almışdır və burada bədən boyunca terapevtik vasitələrin çatdırılması üçün ultrasəsin tətbiqinə diqqət yetirmişdir. Son üç ildə o, terapevtik birləşmələrin çatdırılmasının və effektivliyinin qiymətləndirilməsində istifadə üçün ən müasir ex vivo dəri modelləri hazırlayan Hikerson komandasının bir hissəsi kimi çalışmışdır. Bu işin ən son aspekti, yüksək tərkibli skrininq (HCS) tətbiqlərində istifadə üçün çoxçuxurlu dəri kulturası sistemi dizayn etmək üçün ən son robot və avtomatlaşdırılmış platformalardan istifadə edən dünya səviyyəli bir müəssisə olan Milli Fenotipik Skrininq Mərkəzi ilə əməkdaşlığı əhatə edir.

Dr Conneely bir sıra digər fəaliyyətlərlə də məşğul olur, o cümlədən: yeni histoloji üsulları dəri toxuması ilə istifadə üçün uyğunlaşdırmaq, dərinin strukturunu və stimullara cavab reaksiyalarını araşdırmağın yeni yollarını təmin etmək; və soyudulmuş ayaqqabıların fizibilite və dizaynına baxan Fizika və Mühəndislik üzrə həmkarları ilə əməkdaşlığı koordinasiya edərək, xəstələrin gündəlik həyatlarında rahatlığını yaxşılaşdırmaq üçün çalışırlar.

DEBRA UK loqosu. Loqoda mavi kəpənək nişanları və təşkilatın adı var. Altında şüar "The Butterfly Skin Charity.
Privacy Baxış

Bu veb saytda çerezlərdən istifadə edir ki, mümkün olan ən yaxşı istifadəçi təcrübəsini təmin edə bilərik. Cookie məlumatları brauzerinizdə saxlanılır və veb saytımıza qayıtdıqda və sizi maraqlandıran və faydalı olan saytın hansı bölmələrini anlamaqda kömək etmək üçün sizi tanıdığınız funksiyaları yerinə yetirir.