Skip to content

Hikerson 1 (2019)

Dərinin kövrəkliyinin qiymətləndirilməsi alətinin hazırlanması

Maliyyələşdirməmiz haqqında

Tədqiqat rəhbəri Dr. Robyn Hickerson
Müəssisə Bioloji Kimya və Dərman Kəşfiyyatı Bölməsi, Həyat Elmləri Məktəbi, Dandi Universiteti
EB növləri Bütün həllər
Xəstə cəlb N / A
Maliyyələşdirmə məbləği 38 funt sterlinq
Layihənin uzunluğu 4 il
Başlanğıc tarixi 01/09/2015
Son tarixi 2019

Proje detayları

Bu layihə obyektiv klinik son nöqtələri əldə etmək üçün dərinin kövrəkliyinin qiymətləndirilməsi alətini hazırlamaq üçün maliyyələşdirilib. Bu klinik son nöqtələr müəyyən bir xəstəliyin və ya vəziyyətin baş verməsinin xəritəsini tərtib etməyə kömək edən mənalı bir ölçmədir. Bu halda, bu, bütün növ EB-li xəstələr üçün, eləcə də digər blister pozğunluqları üçün olacaq, çünki bu sahədə tədqiqat üçün əsas tələb var.

Dandidəki komanda, klinisyenin blister əmələ gətirmək üçün tələb olunan minimum travma miqdarı ilə bağlı çoxsaylı dəyişənləri obyektiv və təkrarlanan şəkildə ölçməsinə imkan verəcək cihazı dizayn etmişdir. Məqsədlər: (1) mövcud dizaynı optimallaşdırmaq; (2) dəridə gözlə aşkar edilə bilməyən dəyişiklikləri ölçmək üçün lazım olan optikanı əlavə edin; (3) nəzarət və EB xəstə könüllüləri üzərində cihazı sınaqdan keçirin; və (4) etika və tənzimləyicilərin təsdiqini əldə etmək.

Blisterlərin sayı və ölçüsü kimi bir dermatoloq tərəfindən həyata keçirilən klinik son nöqtələr subyektiv ölçmələr hesab olunur. Bununla belə, obyektiv klinik son nöqtələr haqqında məlumat toplamaq çətindir. Alət, makroskopik blisterdən əvvəl baş verən hər hansı dəyişikliyi (məsələn, oksigenləşmə, keratinositlərin qırılması) aşkar etmək üçün sürtünməyə məruz qalan dərinin xüsusi növünün təsvirini həyata keçirməklə dəridə qabarmaya məruz qalmış proseslər haqqında məlumat toplayacaq. .

Alət həm sağlam könüllülər, həm də EBS xəstə könüllüləri üzərində qurulacaq, sınaqdan keçiriləcək və təsdiqlənəcək. Bu obyektiv klinik son nöqtələri müəyyən etməklə və təsdiq etməklə, o, EBS-də klinik sınaqlara hazırlıq üçün məlumatları təmin edəcək.

Dr. Robyn Hickerson

Robin Hikersonun kameraya gülümsəyən başdan çəkilmiş şəkli

Robyn Hickersonun əsas tədqiqatı nadir genetik dəri xəstəlikləri üçün dərman kəşfinə yönəlib. Bu proqramın əsas qolu nuklein turşusu əsaslı terapevtiklərə, xüsusən də bu potensial terapevtiklərin çatdırılması üçün strategiyaların işlənib hazırlanmasına yönəlib. Onun komandası roman və ən müasir inkişaf etdirmişdir ex vivo çatdırılma və effektivliyin qiymətləndirilməsi üçün tələb olunan insan dərisi modelləri. WAVE Life Sciences ilə əməkdaşlıq vasitəsilə ilk növbədə antisens terapevtiklərinə yönəlmiş proqramlarla əsas məqsəd bu molekulları yaxın bir neçə il ərzində klinikaya gətirməkdir.

Nuklein turşusuna əsaslanan terapevtiklərlə yanaşı, Dr.Hikkerson genetik dəri xəstəliyini müalicə etmək üçün kiçik molekulların hazırlanmasında da maraqlıdır. Bu məqsədlə onun komandası hər ikisi Universitet daxilində Narkotiklərin Kəşf Edilməsi Bölməsi və Milli Fenotipik Skrininq Mərkəzi ilə üç birgə layihə ilə məşğuldur.