Eye drops for all types of EB (2025)

We are extremely grateful for the support from DEBRA UK, which has enabled us to pursue this important research.

Researchers are developing a lubricating eye-drop based on gellan gum that will help reduce eye symptoms in EB. They have compared their formulation to commercially available eye drops and found that it provides better protection for the cornea. They are continuing to adjust the formulation of the eye drop and study its long-term effectiveness and whether it can be combined with other treatments.

Tədqiqatçılar qida əlavəsi (E418) olan gellan saqqızından hazırlanmış göz damcısı hazırlayırlar. Bakteriyalar tərəfindən hazırlanır və vegan şirniyyatlarında jelatin (heyvan məhsulu) əvəzinə istifadə olunur. Müxtəlif konsentrasiyalarda gellan saqqızını suda həll etməklə, tətbiqi asan olan “maye-gel” göz damcısı yarada bilər və bir çox insanlarda ağrıya və görmə problemlərinə səbəb olan gözdəki çapıqların qarşısını almaqda hazırda mövcud olan göz damcılarından daha yaxşı ola bilər. EB ilə yaşayan insanlar.

Tədqiqat rəhbəri:

Liam biomateriallar üzrə professordur, 32 yaşında Birmingem Universitetinin tarixində ən gənc professor və Birmingem Universitetində Səhiyyə Texnologiyaları İnstitutunun təsisçi-direktoru təyin edilib. O, klinik tətbiq nöqtəsinə qədər yeni materialların/texnologiyaların inkişaf etdirilməsi üzrə güclü təcrübəyə malikdir. Bu, bir sıra yüksək təsirli işlərlə nəticələndi (o cümlədən 7000-dən çox məqalədən 150-dən çox sitat; H-index 45) və bu sahədə 20-dən çox patent yaradıldı. O, tədqiqat şuralarından (EPSRC, BBSRC, MRC, NC30Rs), NIHR və xeyriyyə təşkilatlarından (Xoş gəlmisiniz) >3 milyon funt-sterlinq toplanmasında iştirak edib və hazırda DPFS və i4i panellərində və EPSRC Səhiyyə üzrə Strateji Məsləhət Qrupunda oturur. Texnologiya. O, layihənin icrası üçün məsuliyyət daşıyacaq.

Tədqiqatçılar:

Dr Richard Moakes Advanced Therapies Facility-də səhiyyə materialları üzrə müəllim və GMP istehsal meneceridir. Riçard yumşaq materiallarda güclü təcrübəyə malikdir və göz damcıları ilə geniş şəkildə işləmiş, onu klinik sınaq üçün tərtib etmiş və istehsal etmişdir. Buna görə də, o, istehsalçıya və göz damlası məhsulunun yenidən təsnifatına dair məsləhət verəcəkdir.

Professor Entoni Metkalf Birmingem Universitetində yaraların müalicəsi üzrə sənaye professorudur. O, yaraların sağalması və çapıqların azaldılması müalicələrinin işlənib hazırlanması və kommersiyalaşdırılması üzrə 25 ildən çox təcrübəyə malikdir. Karyerası boyunca, roman terapiyalarını tərcümə edərək, o, kommersiyalaşdırma və tənzimləmə sahəsində güclü bir fon inkişaf etdirdi. Beləliklə, o, texnologiya və onun sonrakı tərcüməsi üçün tərcümə yolunda məsləhət və yardım göstərəcək.

Professor Adrian Heagerty, Birminghamdakı Universitet Xəstəxanaları NHS Trust-da məsləhətçi dermatoloq və dermatologiya üzrə fəxri professordur. Adrian İngiltərənin Midlands və Şimali Böyüklər üçün Milli Epidermoliz Bülloza Xidmətində aparıcı klinisistdir. O, 35 ildir ki, EB-yə qayğı və tədqiqatla məşğuldur. Hal-hazırda ca ilə təmasda olduğu üçün xəstə və ictimaiyyətin iştirakını əlaqələndirməyə kömək edəcəkdir. EB olan 320 xəstə və xəstəliyi əhatə edən ekspertiza təmin edir.

Xanım Saaeha Rauz Birmingem Universitetində Tərcümə Oftalmologiyası üzrə Oxucu və ağır quru göz kimi göz xəstəlikləri üzrə ixtisaslaşmış fəxri məsləhətçi oftalmoloqdur. Öz ixtisasının bir hissəsi olaraq Saaeha, EB-yə çox oxşar simptomologiya və nəticələrə malik Pemfigoid, Stevens-Johnson Sindromu və Sjogren Sindromu sahələrində mütəxəssisdir. O, PI və göz damcısının iki ilk insanda maye geli Faza I klinik sınaqlarının baş tədqiqatçısıdır. Buna görə də o, proqramın göz aspektini başa düşməkdə dəyərli olacaq.

Cənab Amit Patel University Hospitals NHS Trust-da məsləhətçi oftalmoloqdur. O, Trustda yerləşən yarım milli EB xidmətində görülən epidermoliz büllozası olan yetkin xəstələrin böyük qrupu üçün müntəzəm göz baxımı təmin edir. Buna görə də o, xəstənin gözünə qulluq və gündəlik monitorinq haqqında çoxlu məlumat verəcəkdir.

Əməkdaş:

Dr Holly Chinnery, Melburn Universiteti, Avstraliya.

“Hazırda istifadə olunan damcılar qısa müddət ərzində gözdə qalmağa meyllidirlər, yəni gün ərzində təkrar-təkrar istifadə edilməlidir. Bu layihədə göz səthində daha uzun müddət qaldığı sübut edilmiş yeni bir göz damcısı təqdim edərək bu problemi həll etməyə çalışırıq. Bu o deməkdir ki, xəstələr damcılarını daha az tətbiq etməlidirlər. Uzun müddətdə bu göz damcıları çapıqların yaranmasının qarşısını ala biləcək molekullarla doldurula bilər. Ümid edirik ki, bu, xəstələrə daha çox azadlıq və daha yüksək həyat keyfiyyəti təmin edəcək”.

- Professor Liam Grover

Qrant adı: EB xəstələrinin həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq üçün yüksək tutumlu, yağlayıcı göz damcıları.

EB-nin bir çox növlərinin yan təsirlərindən biri, artıq həssas olan gözə göz qapağının sürtülməsi nəticəsində yaranan göz səthinin zədələnməsidir. Bu ağrı, yara izi və potensial korluqla nəticələnə bilər. Bu prosesin vurduğu zərər pis bir dövrdür - gözün zədələnməsi yağlanmağı azaldır, bu da gözü zədələnməyə daha meylli edir.

Hazırda klinisyenler göz qapağının gözün səthi üzərində sürüşməsinə imkan verən göz damcıları təqdim edərək dövrü pozmağa çalışırlar. Hal-hazırda istifadə olunan damcılar qısa müddət ərzində gözdə qalmağa meyllidirlər, yəni gün ərzində təkrar-təkrar istifadə edilməlidir.

Bu layihədə göz səthində daha uzun müddət qaldığı sübut edilmiş yeni bir göz damcısı təqdim edərək bu problemi həll etməyə çalışırıq. Bu o deməkdir ki, xəstələr damcılarını daha az tətbiq etməlidirlər. Uzun müddətdə bu göz damcıları çapıqların yaranmasının qarşısını ala biləcək molekullarla doldurula bilər. Ümid edirik ki, bu, xəstələrə daha çox azadlıq və daha yüksək həyat keyfiyyəti təmin edəcək.

Təklif olunan iş quru göz simptomologiyasını inkişaf etdirə bilən epidermoliz büllozunun (EB) bütün formaları olan, lakin xüsusilə göz səthlərində qabarcıqların/xoraların ən çox yayıldığı resessiv distrofik və birləşmə alt tipləri olan xəstələr üçün birbaşa əhəmiyyət kəsb edir.

Bu layihə hazırda inkişafın çox gec mərhələlərində olan göz damcısı texnologiyasını yenidən istifadə edəcək və onu göz səthi zədələnmiş EB xəstələrinə geniş miqyaslı tətbiq üçün hazır edəcək. Bu layihə 4 milyon funt-sterlinqdən çox tədqiqat şurası sərmayəsini (MRC və NIHR) götürəcək ki, bu da bizə ilk insan sınaqlarını həyata keçirmək üçün azalma ilə bağlı toksikoloji məlumatları genişləndirməyə, istehsal etməyə və toplamağa imkan verdi. Layihə başlayan zaman biz sağlam könüllülərlə insanda təhlükəsizlik üzrə ilk sınaqları tamamlayacağıq və ağır quru göz (NIHR) və mikrobial keratit (MRC) olan xəstələrin müalicəsinə doğru irəliləyəcəyik. Bu səbəbdən biz hesab edirik ki, iş iki il ərzində xəstələrə böyük təsir göstərə bilər.

Buna nail olmaq üçün bu layihənin ümumi məqsədləri aşağıdakılardan ibarət olacaq:

1. Klinisyenler və pasiyent qrupları ilə həyati yaxşılaşdıran müalicəni təmin etmək üçün son məhsulun tələblərini (xəstəlik baxımından) və ehtiyaclarını anlayın.
2. Blisterlərin qarşısını almaq üçün göz boşluğundakı toxumalar arasında yağlama və sürtmənin arxasında duran elmi anlayın.
3. Maye gel göz damcılarını həm sürtkü, həm də tutma baxımından cari müalicə variantları ilə xarakterizə edin və müqayisə edin.
4. Göz damcısını tibbi məhsuldan tibbi cihaza yenidən təsnif etmək üçün lazımi addımları yerinə yetirin.

Our research team is dedicated to understanding and addressing the complex ocular complications faced by individuals with Epidermolysis Bullosa (EB). EB is a rare genetic condition that causes the skin and mucous membranes to be extremely fragile, resulting in blisters and wounds with minimal friction or trauma. This condition can also affect the eyes, leading to a range of complications, including corneal damage and the formation of scar tissue on the surface of the eye, known as ocular fibrosis. These complications can severely affect vision and the quality of life for individuals with EB.

The Role of Gellan Gum in Protecting the Eye

In response to these challenges, we are developing an innovative eye drop formulation that uses gellan gum, a bacterial sugar, as its primary ingredient. Gellan gum is a natural polysaccharide that has shown great promise in forming gel-like structures. In our research, we have discovered that gellan gum can help protect the delicate cells of the cornea from damage caused by friction—an issue that is particularly important for individuals with EB. The friction caused by blinking, combined with the fragility of the corneal surface, makes the eyes of EB patients more susceptible to damage.

Our gellan gum-based eye drop has been shown to have significant lubricating properties, creating a protective layer on the corneal surface. This layer helps reduce the friction that occurs during blinking and protects the cells from damage. We have been able to fine-tune the gel’s formulation, adjusting the concentration of gellan gum to ensure it is both effective in its protective function and comfortable for application. These adjustments mean the eye drop can be tailored to meet the specific needs of individuals with EB, providing relief from ocular symptoms without causing discomfort.

Preventing Ocular Fibrosis

One of the most exciting aspects of our research is the potential for the gellan gum eye drop to prevent or slow down the development of ocular fibrosis—a condition that occurs when scar tissue forms on the cornea. Ocular fibrosis can lead to vision loss, making it a major concern for individuals with EB. Our studies have shown that gellan gum-based eye drops can prevent the activation of certain genes that are involved in fibrosis, offering a potential solution to this challenging issue. This ability to block the formation of scar tissue is critical in preserving vision and improving the long-term quality of life for individuals with EB.

Customising the Gel for Maximum Effectiveness

Our team is continuously working to optimise the formulation of the eye drop. We have explored how adjusting the concentration of gellan gum affects the gel’s properties, such as its viscosity (thickness) and lubricating ability. This research has led to the discovery that by tweaking the gellan gum concentration, we can maintain a gel that is easy to apply and highly effective at preventing damage to the cornea. This customisation is vital because it ensures that the gel can be used safely and comfortably while providing maximum protection.

Additionally, we have tested the gel’s performance alongside commercial eye drops and found that our gellan gum-based formulation provides superior protection for the cells on the cornea, even in conditions of high shear stress—such as when the eye blinks. This suggests that the fluid gel could be a game-changer in managing the ocular symptoms of EB, offering better results than current commercial options.

Understanding the Science Behind the Gel

Beyond just creating a protective barrier, we are diving deeper into understanding the exact mechanisms by which the gellan gum eye drop works. We are investigating how it interacts with the cells of the cornea, particularly focusing on the ways it may prevent the damaging effects of friction and inhibit the formation of scar tissue. By gaining a better understanding of these mechanisms, we hope to develop more targeted, user-friendly treatments for managing the ocular symptoms associated with EB.

Collaboration with DEBRA UK and Public Input

We are extremely grateful for the support from DEBRA UK, which has enabled us to pursue this important research. Through this collaboration, we have been able to make great strides in improving the lives of individuals with EB, particularly in terms of managing their ocular health. We also greatly value the input of the public and those directly affected by EB. Co-producing this work with individuals who have lived experience of EB has been an incredibly valuable aspect of our research. Their insight ensures that we are not just working in a lab, but creating real-world solutions that will benefit patients in their daily lives.

We believe that our work will make a significant impact on the lives of people with EB, and we are committed to continuing our research to bring new treatments to those who need them. Our research is not just about science for science’s sake; it is about improving the quality of life for people who face real challenges every day.

İrəliyə baxmaq: Növbəti nə var?

As we continue with this research, we will further refine the formulation of the gellan gum-based eye drop and conduct more studies to understand its long-term effectiveness. We are also investigating the possibility of combining the eye drop with other treatments to provide a comprehensive solution for managing ocular symptoms in EB patients. Our goal is to ensure that individuals with EB have access to effective, easy-to-use treatments that help them maintain their eye health and prevent complications such as ocular fibrosis.

Nəticə

In conclusion, our research is making important progress in developing a solution to protect the eyes of individuals with EB from friction-related damage and the development of ocular fibrosis. Through the use of gellan gum-based eye drops, we are not only creating a product that is effective in protecting the corneal cells but also one that is comfortable for patients to use. We are committed to advancing our understanding of how this gel works and ensuring it can make a real difference in the lives of people with EB.

With the ongoing support of DEBRA UK and the valuable input from those directly affected by EB, we are confident that our work will continue to pave the way for better treatment options and improved quality of life for individuals with EB. (From 2025 final report.)

Komandamız Epidermoliz Bülloza (EB) olan şəxslərdə göz fəsadlarını daha yaxşı başa düşmək və aradan qaldırmaq üçün araşdırma aparır. EB gözə əhəmiyyətli dərəcədə təsir göstərə bilər, xəstələr sürtünmə və travma səbəbiylə buynuz qişanın zədələnməsinə qarşı artan həssaslıq yaşayırlar. Biz hal-hazırda gellan saqqızı adlanan bakteriya şəkərindən hazırlanmış sürtkü göz damcısı hazırlayırıq ki, bu da buynuz qişanın hüceyrələrinə sürtünmə ilə bağlı zədələrdən qorunmağı vəd edir.

Tədqiqatlarımız vasitəsilə biz müşahidə etdik ki, gellan saqqızına əsaslanan göz damcıları göz fibrozunun qarşısını almağa kömək edə bilər - bu, buynuz qişanın səthində çapıq toxumasının əmələ gəldiyi və görmə problemlərinə səbəb olan bir vəziyyətdir. Göz damcılarımızdakı gellan saqqızının miqdarını tənzimləməklə, biz geli kornea hüceyrələrinə sürtünmə ilə bağlı zədələrdən effektiv şəkildə qoruyarkən tətbiqi asan qalacaq şəkildə fərdiləşdirə bilirik. Bu fərdiləşdirmə gelin tətbiq zamanı narahatlıq yaratmadan buynuz qişanın səthindəki zərif hüceyrələri qoruya bilməsini təmin edir.

Davam edən tədqiqatımız EB xəstələrində göz simptomlarını idarə etmək üçün istifadəçi dostu müalicələr hazırlamaq üçün gellan saqqızının göz damcısının qoruyucu təsirlərinin altında yatan mexanizmləri daha dərindən başa düşmək məqsədi daşıyır.

Biz bu mühüm tədqiqatı davam etdirməyə imkan verən DEBRA UK və onun tərəfdarlarına verdiyi dəstəyə görə minnətdarıq. (2024-cü il tərəqqi hesabatından).