Bütün növ EB üçün göz damcıları (2025)

"Bu vacib tədqiqatı davam etdirməyimizə imkan verən DEBRA UK-nin dəstəyinə görə son dərəcə minnətdarıq."

Tədqiqatçılar EB-də göz simptomlarını azaltmağa kömək edəcək gellan saqqızına əsaslanan sürtkü göz damcısı hazırlayırlar. Onlar onların tərkibini kommersiyada mövcud olan göz damcıları ilə müqayisə etdilər və onun buynuz qişa üçün daha yaxşı qorunma təmin etdiyini aşkar etdilər. Onlar göz damcısının tərkibini tənzimləməyə və onun uzunmüddətli effektivliyini və digər müalicə üsulları ilə birləşdirilə biləcəyini öyrənməyə davam edirlər.

Tədqiqatçılar qida əlavəsi (E418) olan gellan saqqızından hazırlanmış göz damcısı hazırlayırlar. Bakteriyalar tərəfindən hazırlanır və vegan şirniyyatlarında jelatin (heyvan məhsulu) əvəzinə istifadə olunur. Müxtəlif konsentrasiyalarda gellan saqqızını suda həll etməklə, tətbiqi asan olan “maye-gel” göz damcısı yarada bilər və bir çox insanlarda ağrıya və görmə problemlərinə səbəb olan gözdəki çapıqların qarşısını almaqda hazırda mövcud olan göz damcılarından daha yaxşı ola bilər. EB ilə yaşayan insanlar.

Tədqiqat rəhbəri:

Liam biomateriallar üzrə professordur, 32 yaşında Birmingem Universitetinin tarixində ən gənc professor və Birmingem Universitetində Səhiyyə Texnologiyaları İnstitutunun təsisçi-direktoru təyin edilib. O, klinik tətbiq nöqtəsinə qədər yeni materialların/texnologiyaların inkişaf etdirilməsi üzrə güclü təcrübəyə malikdir. Bu, bir sıra yüksək təsirli işlərlə nəticələndi (o cümlədən 7000-dən çox məqalədən 150-dən çox sitat; H-index 45) və bu sahədə 20-dən çox patent yaradıldı. O, tədqiqat şuralarından (EPSRC, BBSRC, MRC, NC30Rs), NIHR və xeyriyyə təşkilatlarından (Xoş gəlmisiniz) >3 milyon funt-sterlinq toplanmasında iştirak edib və hazırda DPFS və i4i panellərində və EPSRC Səhiyyə üzrə Strateji Məsləhət Qrupunda oturur. Texnologiya. O, layihənin icrası üçün məsuliyyət daşıyacaq.

Tədqiqatçılar:

Dr Richard Moakes Advanced Therapies Facility-də səhiyyə materialları üzrə müəllim və GMP istehsal meneceridir. Riçard yumşaq materiallarda güclü təcrübəyə malikdir və göz damcıları ilə geniş şəkildə işləmiş, onu klinik sınaq üçün tərtib etmiş və istehsal etmişdir. Buna görə də, o, istehsalçıya və göz damlası məhsulunun yenidən təsnifatına dair məsləhət verəcəkdir.

Professor Entoni Metkalf Birmingem Universitetində yaraların müalicəsi üzrə sənaye professorudur. O, yaraların sağalması və çapıqların azaldılması müalicələrinin işlənib hazırlanması və kommersiyalaşdırılması üzrə 25 ildən çox təcrübəyə malikdir. Karyerası boyunca, roman terapiyalarını tərcümə edərək, o, kommersiyalaşdırma və tənzimləmə sahəsində güclü bir fon inkişaf etdirdi. Beləliklə, o, texnologiya və onun sonrakı tərcüməsi üçün tərcümə yolunda məsləhət və yardım göstərəcək.

Professor Adrian Heagerty, Birminghamdakı Universitet Xəstəxanaları NHS Trust-da məsləhətçi dermatoloq və dermatologiya üzrə fəxri professordur. Adrian İngiltərənin Midlands və Şimali Böyüklər üçün Milli Epidermoliz Bülloza Xidmətində aparıcı klinisistdir. O, 35 ildir ki, EB-yə qayğı və tədqiqatla məşğuldur. Hal-hazırda ca ilə təmasda olduğu üçün xəstə və ictimaiyyətin iştirakını əlaqələndirməyə kömək edəcəkdir. EB olan 320 xəstə və xəstəliyi əhatə edən ekspertiza təmin edir.

Xanım Saaeha Rauz Birmingem Universitetində Tərcümə Oftalmologiyası üzrə Oxucu və ağır quru göz kimi göz xəstəlikləri üzrə ixtisaslaşmış fəxri məsləhətçi oftalmoloqdur. Öz ixtisasının bir hissəsi olaraq Saaeha, EB-yə çox oxşar simptomologiya və nəticələrə malik Pemfigoid, Stevens-Johnson Sindromu və Sjogren Sindromu sahələrində mütəxəssisdir. O, PI və göz damcısının iki ilk insanda maye geli Faza I klinik sınaqlarının baş tədqiqatçısıdır. Buna görə də o, proqramın göz aspektini başa düşməkdə dəyərli olacaq.

Cənab Amit Patel University Hospitals NHS Trust-da məsləhətçi oftalmoloqdur. O, Trustda yerləşən yarım milli EB xidmətində görülən epidermoliz büllozası olan yetkin xəstələrin böyük qrupu üçün müntəzəm göz baxımı təmin edir. Buna görə də o, xəstənin gözünə qulluq və gündəlik monitorinq haqqında çoxlu məlumat verəcəkdir.

Əməkdaş:

Dr Holly Chinnery, Melburn Universiteti, Avstraliya.

“Hazırda istifadə olunan damcılar qısa müddət ərzində gözdə qalmağa meyllidirlər, yəni gün ərzində təkrar-təkrar istifadə edilməlidir. Bu layihədə göz səthində daha uzun müddət qaldığı sübut edilmiş yeni bir göz damcısı təqdim edərək bu problemi həll etməyə çalışırıq. Bu o deməkdir ki, xəstələr damcılarını daha az tətbiq etməlidirlər. Uzun müddətdə bu göz damcıları çapıqların yaranmasının qarşısını ala biləcək molekullarla doldurula bilər. Ümid edirik ki, bu, xəstələrə daha çox azadlıq və daha yüksək həyat keyfiyyəti təmin edəcək”.

- Professor Liam Grover

Qrant adı: EB xəstələrinin həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq üçün yüksək tutumlu, yağlayıcı göz damcıları.

EB-nin bir çox növlərinin yan təsirlərindən biri, artıq həssas olan gözə göz qapağının sürtülməsi nəticəsində yaranan göz səthinin zədələnməsidir. Bu ağrı, yara izi və potensial korluqla nəticələnə bilər. Bu prosesin vurduğu zərər pis bir dövrdür - gözün zədələnməsi yağlanmağı azaldır, bu da gözü zədələnməyə daha meylli edir.

Hazırda klinisyenler göz qapağının gözün səthi üzərində sürüşməsinə imkan verən göz damcıları təqdim edərək dövrü pozmağa çalışırlar. Hal-hazırda istifadə olunan damcılar qısa müddət ərzində gözdə qalmağa meyllidirlər, yəni gün ərzində təkrar-təkrar istifadə edilməlidir.

Bu layihədə göz səthində daha uzun müddət qaldığı sübut edilmiş yeni bir göz damcısı təqdim edərək bu problemi həll etməyə çalışırıq. Bu o deməkdir ki, xəstələr damcılarını daha az tətbiq etməlidirlər. Uzun müddətdə bu göz damcıları çapıqların yaranmasının qarşısını ala biləcək molekullarla doldurula bilər. Ümid edirik ki, bu, xəstələrə daha çox azadlıq və daha yüksək həyat keyfiyyəti təmin edəcək.

Təklif olunan iş quru göz simptomologiyasını inkişaf etdirə bilən epidermoliz büllozunun (EB) bütün formaları olan, lakin xüsusilə göz səthlərində qabarcıqların/xoraların ən çox yayıldığı resessiv distrofik və birləşmə alt tipləri olan xəstələr üçün birbaşa əhəmiyyət kəsb edir.

Bu layihə hazırda inkişafın çox gec mərhələlərində olan göz damcısı texnologiyasını yenidən istifadə edəcək və onu göz səthi zədələnmiş EB xəstələrinə geniş miqyaslı tətbiq üçün hazır edəcək. Bu layihə 4 milyon funt-sterlinqdən çox tədqiqat şurası sərmayəsini (MRC və NIHR) götürəcək ki, bu da bizə ilk insan sınaqlarını həyata keçirmək üçün azalma ilə bağlı toksikoloji məlumatları genişləndirməyə, istehsal etməyə və toplamağa imkan verdi. Layihə başlayan zaman biz sağlam könüllülərlə insanda təhlükəsizlik üzrə ilk sınaqları tamamlayacağıq və ağır quru göz (NIHR) və mikrobial keratit (MRC) olan xəstələrin müalicəsinə doğru irəliləyəcəyik. Bu səbəbdən biz hesab edirik ki, iş iki il ərzində xəstələrə böyük təsir göstərə bilər.

Buna nail olmaq üçün bu layihənin ümumi məqsədləri aşağıdakılardan ibarət olacaq:

1. Klinisyenler və pasiyent qrupları ilə həyati yaxşılaşdıran müalicəni təmin etmək üçün son məhsulun tələblərini (xəstəlik baxımından) və ehtiyaclarını anlayın.
2. Blisterlərin qarşısını almaq üçün göz boşluğundakı toxumalar arasında yağlama və sürtmənin arxasında duran elmi anlayın.
3. Maye gel göz damcılarını həm sürtkü, həm də tutma baxımından cari müalicə variantları ilə xarakterizə edin və müqayisə edin.
4. Göz damcısını tibbi məhsuldan tibbi cihaza yenidən təsnif etmək üçün lazımi addımları yerinə yetirin.

Tədqiqat komandamız Epidermolysis Bullosa (EB) olan şəxslərin üzləşdiyi mürəkkəb göz fəsadlarını başa düşməyə və həll etməyə həsr edilmişdir. EB dərinin və selikli qişaların son dərəcə kövrək olmasına səbəb olan, minimal sürtünmə və ya travma ilə kabarcıklar və yaralara səbəb olan nadir genetik xəstəlikdir. Bu vəziyyət gözlərə də təsir edə bilər, bu da buynuz qişanın zədələnməsi və gözün səthində oküler fibroz kimi tanınan çapıq toxumasının əmələ gəlməsi də daxil olmaqla bir sıra ağırlaşmalara səbəb olur. Bu ağırlaşmalar EB olan fərdlərin görmə qabiliyyətinə və həyat keyfiyyətinə ciddi təsir göstərə bilər.

Gellan saqqızının gözün qorunmasında rolu

Bu çağırışlara cavab olaraq, əsas tərkib hissəsi kimi bakteriya şəkəri olan gellan saqqızından istifadə edən innovativ göz damcısı formulasını inkişaf etdiririk. Gellan saqqızı geləbənzər strukturların formalaşmasında böyük vəd verən təbii polisaxariddir. Tədqiqatımız zamanı aşkar etdik ki, gellan saqqızı buynuz qişanın zərif hüceyrələrini sürtünmə nəticəsində yaranan zədələrdən qorumağa kömək edə bilər - bu, EB olan insanlar üçün xüsusilə vacib olan bir məsələdir. Göz qırpması nəticəsində yaranan sürtünmə kornea səthinin kövrəkliyi ilə birləşərək EB xəstələrinin gözlərini zədələnməyə daha həssas edir.

Bizim gellan saqqızına əsaslanan göz damcısının kornea səthində qoruyucu təbəqə yaradaraq əhəmiyyətli sürtkü xüsusiyyətlərinə malik olduğu sübut edilmişdir. Bu təbəqə yanıb-sönmə zamanı yaranan sürtünməni azaltmağa kömək edir və hüceyrələri zədələnmədən qoruyur. Biz gellan saqqızının konsentrasiyasını tənzimləyərək onun həm qoruyucu funksiyasında effektiv olmasını, həm də tətbiq üçün rahat olmasını təmin etmək üçün gelin tərkibini dəqiq tənzimləyə bilmişik. Bu düzəlişlər o deməkdir ki, göz damcısı EB olan şəxslərin xüsusi ehtiyaclarını ödəmək üçün uyğunlaşdırıla bilər və narahatlıq yaratmadan göz simptomlarından xilas olur.

Göz fibrozunun qarşısının alınması

Tədqiqatımızın ən maraqlı tərəflərindən biri gellan saqqızının göz damlasının göz fibrozunun inkişafının qarşısını almaq və ya yavaşlatmaq potensialıdır - buynuz qişada çapıq toxuması meydana gəldiyi zaman meydana gələn bir vəziyyət. Oküler fibroz görmə itkisinə səbəb ola bilər və bu, EB olan insanlar üçün böyük narahatlıq yaradır. Tədqiqatlarımız göstərdi ki, gellan saqqızına əsaslanan göz damcıları fibrozda iştirak edən müəyyən genlərin aktivləşməsinin qarşısını ala bilir və bu çətin məsələyə potensial həll yolu təklif edir. Çapıq toxumasının əmələ gəlməsini maneə törətmək qabiliyyəti, görmə qabiliyyətini qorumaq və EB olan şəxslər üçün uzunmüddətli həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq üçün vacibdir.

Maksimum Effektivlik üçün Gelin fərdiləşdirilməsi

Komandamız davamlı olaraq göz damcısının hazırlanmasını optimallaşdırmaq üçün çalışır. Biz gellan saqqızının konsentrasiyasının tənzimlənməsinin jelin özlülük (qalınlıq) və yağlama qabiliyyəti kimi xüsusiyyətlərinə necə təsir etdiyini araşdırdıq. Bu araşdırma, gellan saqqızının konsentrasiyasını dəyişdirməklə, tətbiqi asan və buynuz qişanın zədələnməsinin qarşısını almaqda yüksək təsirli bir gel saxlaya biləcəyimizi kəşf etdi. Bu fərdiləşdirmə həyati əhəmiyyət kəsb edir, çünki o, geldən maksimum qorunma təmin edərkən təhlükəsiz və rahat istifadə oluna biləcəyini təmin edir.

Bundan əlavə, biz gelin performansını kommersiya göz damcıları ilə birlikdə sınaqdan keçirdik və müəyyən etdik ki, gellan saqqızına əsaslanan formulamız hətta yüksək kəsmə stressi şəraitində belə, məsələn, göz qırpması zamanı buynuz qişadakı hüceyrələr üçün üstün qoruma təmin edir. Bu onu göstərir ki, maye gel hazırkı kommersiya variantlarından daha yaxşı nəticələr təqdim edərək EB-nin göz simptomlarının idarə edilməsində oyun dəyişdirici ola bilər.

Gelin arxasındakı elmi dərk etmək

Yalnız qoruyucu maneə yaratmaqdan əlavə, biz gellan saqqızının göz damcısının işlədiyi dəqiq mexanizmləri başa düşmək üçün daha dərinə gedirik. Biz onun buynuz qişanın hüceyrələri ilə necə qarşılıqlı əlaqədə olduğunu araşdırırıq, xüsusən də sürtünmənin zərərli təsirlərinin qarşısını almaq və çapıq toxumasının əmələ gəlməsini maneə törətmək yollarına diqqət yetiririk. Bu mexanizmləri daha yaxşı başa düşməklə, EB ilə əlaqəli göz simptomlarını idarə etmək üçün daha məqsədyönlü, istifadəçi dostu müalicələr hazırlamağa ümid edirik.

DEBRA UK və Public Input ilə əməkdaşlıq

Bizə bu mühüm tədqiqatı davam etdirmək imkanı verən DEBRA UK-nin dəstəyinə görə son dərəcə minnətdarıq. Bu əməkdaşlıq vasitəsilə biz EB olan şəxslərin həyatlarını yaxşılaşdırmaqda, xüsusən də onların göz sağlamlığını idarə etmək baxımından böyük nailiyyətlər əldə edə bilmişik. Biz həmçinin ictimaiyyətin və EB-nin birbaşa təsirinə məruz qalanların rəyini çox qiymətləndiririk. Bu işin EB təcrübəsi olan şəxslərlə birgə istehsalı tədqiqatımızın inanılmaz dərəcədə dəyərli tərəfi olmuşdur. Onların anlayışı biz təkcə laboratoriyada işləməyimizə, həm də xəstələrin gündəlik həyatlarında fayda verəcək real həllər yaratmağımıza zəmanət verir.

İnanırıq ki, işimiz EB olan insanların həyatına əhəmiyyətli təsir göstərəcək və biz onlara ehtiyacı olanlara yeni müalicə üsulları gətirmək üçün tədqiqatlarımızı davam etdirməyə sadiqik. Bizim araşdırmamız yalnız elm naminə elmlə bağlı deyil; hər gün real problemlərlə üzləşən insanların həyat keyfiyyətinin yaxşılaşdırılmasından bəhs edir.

İrəliyə baxmaq: Növbəti nə var?

Bu araşdırmaya davam etdikcə biz gellan saqqızına əsaslanan göz damcısının tərkibini daha da təkmilləşdirəcəyik və onun uzunmüddətli effektivliyini anlamaq üçün daha çox araşdırma aparacağıq. Biz həmçinin EB xəstələrində okulyar simptomların idarə edilməsi üçün hərtərəfli həlli təmin etmək üçün göz damcısının digər müalicə üsulları ilə birləşdirilməsinin mümkünlüyünü araşdırırıq. Məqsədimiz EB olan şəxslərin göz sağlamlığını qoruyub saxlamağa və oküler fibroz kimi fəsadların qarşısını almağa kömək edən effektiv, istifadəsi asan müalicə üsullarına çıxışını təmin etməkdir.

Nəticə

Nəticə olaraq, tədqiqatımız EB olan şəxslərin gözlərini sürtünmə ilə əlaqəli zədələrdən və oküler fibrozun inkişafından qorumaq üçün həll yollarının hazırlanmasında mühüm irəliləyiş əldə edir. Gellan saqqızına əsaslanan göz damcılarından istifadə etməklə, biz təkcə buynuz qişa hüceyrələrini qoruyan təsirli bir məhsul deyil, həm də xəstələr üçün istifadə üçün rahat olan bir məhsul yaradırıq. Biz bu gelin necə işlədiyinə dair anlayışımızı inkişaf etdirməyə və onun EB olan insanların həyatında əsl fərq yarada biləcəyinə əminik.

DEBRA UK-nin davamlı dəstəyi və EB-dən birbaşa təsirlənənlərin dəyərli töhfəsi ilə biz əminik ki, işimiz EB-li fərdlər üçün daha yaxşı müalicə variantları və həyat keyfiyyətinin yaxşılaşdırılması üçün yol açmağa davam edəcək. (2025-ci ilin yekun hesabatından.)

Komandamız Epidermoliz Bülloza (EB) olan şəxslərdə göz fəsadlarını daha yaxşı başa düşmək və aradan qaldırmaq üçün araşdırma aparır. EB gözə əhəmiyyətli dərəcədə təsir göstərə bilər, xəstələr sürtünmə və travma səbəbiylə buynuz qişanın zədələnməsinə qarşı artan həssaslıq yaşayırlar. Biz hal-hazırda gellan saqqızı adlanan bakteriya şəkərindən hazırlanmış sürtkü göz damcısı hazırlayırıq ki, bu da buynuz qişanın hüceyrələrinə sürtünmə ilə bağlı zədələrdən qorunmağı vəd edir.

Tədqiqatlarımız vasitəsilə biz müşahidə etdik ki, gellan saqqızına əsaslanan göz damcıları göz fibrozunun qarşısını almağa kömək edə bilər - bu, buynuz qişanın səthində çapıq toxumasının əmələ gəldiyi və görmə problemlərinə səbəb olan bir vəziyyətdir. Göz damcılarımızdakı gellan saqqızının miqdarını tənzimləməklə, biz geli kornea hüceyrələrinə sürtünmə ilə bağlı zədələrdən effektiv şəkildə qoruyarkən tətbiqi asan qalacaq şəkildə fərdiləşdirə bilirik. Bu fərdiləşdirmə gelin tətbiq zamanı narahatlıq yaratmadan buynuz qişanın səthindəki zərif hüceyrələri qoruya bilməsini təmin edir.

Davam edən tədqiqatımız EB xəstələrində göz simptomlarını idarə etmək üçün istifadəçi dostu müalicələr hazırlamaq üçün gellan saqqızının göz damcısının qoruyucu təsirlərinin altında yatan mexanizmləri daha dərindən başa düşmək məqsədi daşıyır.

Biz bu mühüm tədqiqatı davam etdirməyə imkan verən DEBRA UK və onun tərəfdarlarına verdiyi dəstəyə görə minnətdarıq. (2024-cü il tərəqqi hesabatından).