Bu veb saytda çerezlərdən istifadə edir ki, mümkün olan ən yaxşı istifadəçi təcrübəsini təmin edə bilərik. Cookie məlumatları brauzerinizdə saxlanılır və veb saytımıza qayıtdıqda və sizi maraqlandıran və faydalı olan saytın hansı bölmələrini anlamaqda kömək etmək üçün sizi tanıdığınız funksiyaları yerinə yetirir.
Çapıqları azaltmaq üçün Decorin gel (2019)
Bu layihə xəstələrə imkan verə bilər DEB yaraları sağaltmaq və barmaqların və ayaq barmaqlarının kontrakturasına, toxumasına və birləşməsinə səbəb olan həddindən artıq çapıq kimi simptomları azaltmaq üçün dərilərində zülal, dekorin olan bir gel istifadə etmək.
Layihənin xülasəsi
Dr Marc de Souza Prof Jean Tang və DEBRA UK və digər maliyyəçilərin dəstəyi ilə Kaliforniyada, ABŞ-da FIBRX Derm Inc (Biotech) qurdu. Əvvəlki araşdırmalar, dekorin adlı bir insan zülalının distrofik epidermoliz bülloza (DEB) ilə əziyyət çəkən ailələrdə çapıqları azaltmağa kömək edə biləcəyini aşkar etdi. Bu iş gələcək sınaqlar üçün gelə daxil edilə bilən dekorin zülalını hazırlamaq üçün etibarlı bir yol tapmaqdır. Bu edilə bilərsə, təhlükəsizlik və effektivlik testləri DEB xəstələrinin simptomları azaltmaq üçün dərilərinə tətbiq edə biləcəyi bir gelə səbəb ola bilər.
Maliyyələşdirməmiz haqqında
Tədqiqat rəhbəri | Dr Mark de Souza və Prof Jean Tang |
Müəssisə | FIBRX Derm Inc |
EB növləri | DEB |
Xəstə cəlb | Faza 1/2 sınaq 10 nəfərdən azdır |
Maliyyələşdirmə məbləği | $250,000 (Ümumi $7.2M – $250K. Layihəyə DEBRA UK-dən EB Araşdırma Tərəfdaşlığı, EB Medical Research Foundation, Debra of America, DEBRA və CureEB-dən $4.2M maliyyə ilə birlikdə. Peer Reviewed Medical Research-dən əlavə $3M mükafatı ilə ABŞ Müdafiə Nazirliyinin Proqramı (PRMRP). |
Layihənin uzunluğu | Əczaçılıq şirkətinə investisiya (2019) |
Başlanğıc tarixi | December 2019 |
Debra daxili ID |
Fibrx |
Proje detayları
2023-cü ilə qədər.
FIBRX Inc Qurucu Qrupu:
Mark de Souza, PhD
- Qurucu prezidenti və baş icraçı direktoru, Chromaderm, Inc. Melazmanın müalicəsi üçün Faza 2 aktual PKC-beta inhibitoru.
- PellePharm-ın keçmiş icraçı sədri. FDA-dan sıçrayış təyinatı almış bazal hüceyrəli nevus sindromunun müalicəsi üçün Faza 3 topikal kirpi inhibitoru.
- Həmtəsisçi, keçmiş prezident və baş icraçı direktor, Lotus Tissue Repair, nadir genetik dəri xəstəliyi, distrofik epidermoliz bülloza üçün rekombinant kollagen VII protein əvəzedici terapiyası üçün Shire tərəfindən 320 milyon dollara alınıb.
- 15+ illik erkən mərhələdə kommersiya təcrübəsi. Biznesin inkişafı üzrə vitse-prezident, Dyax. 2003-cü ildən Dyax-da biznesin inkişafı qrupuna rəhbərlik etmişdir. 200-dən çox texnologiya və məhsulun lisenziyalaşdırılması əməliyyatlarından Dyax üçün 50 milyon ABŞ dollarından çox qeyri-təmiz maliyyə vəsaiti əldə etmişdir.
James W. Fordyce
- Qurucu EVP və CFO, Chromaderm, Inc. Melazmanın müalicəsi üçün Faza 2 aktual PKC-beta inhibitoru.
- Həmtəsisçi, keçmiş EVP və CFO, Lotus Tissue Repair, nadir genetik dəri xəstəliyi, distrofik epidermoliz bülloza üçün rekombinant kollagen VII protein əvəzedici terapiyası üçün Shire tərəfindən 320 milyon dollara alınıb.
- Prince Ventures LP-nin təsisçisi, 25 ildən çox vençur kapitalına investisiya təcrübəsi. Həyat elminə çoxsaylı ilkin mərhələdə investisiyalar üçün cavabdehdir: Genentech, Inc., Applied Biosystems Inc., Centocor, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Dyax Corp.
Erkki Ruoslahti, MD, PhD
- Hörmətli professor və keçmiş prezidenti, Sanford Burnham Tibb Tədqiqat İnstitutu.
- Milli Elmlər Akademiyası, Tibb İnstitutu, AAAS və EMBO-nun üzvü.
- Telios-un qurucusu, matris biologiyasında qabaqcıl iş, inteqrinlər, RGD peptidləri, fibrotik xəstəliklərdə dekorin.
Məsləhət qrupu
Jean Tang, MD, PhD
- Stanford Universitetinin Dermatologiya professoru.
- PellePharm həmtəsisçisi.
- Stanford Universitetinin EB Araşdırma Klinikasında çoxsaylı klinik sınaqlara rəhbərlik etmişdir.
Hal Landy, MD (tibbi məsləhətçi)
- Keçmiş Tibb Məsləhətçisi, Lotus Toxuma Təmiri.
- Keçmiş CMO, Enobia Pharma, Genzyme (skleroderma daxil olmaqla), Serono-da çoxsaylı sınaqlara rəhbərlik etmişdir.
Deborah Ramsdell (Tənzimləyici Məsləhətçi)
- Tənzimləyici Məsləhətçi, PellePharm, Chromaderm.
- FDA-CBER-də 30 il də daxil olmaqla 10+ illik tənzimləyici konsaltinq.
Sheila Magil, PhD (CMC müşaviri)
- Keçmiş CMC müşaviri, Lotus Toxuma Təmiri.
- Baş Məsləhətçi, BioProcess Texnologiyası Məsləhətçiləri.
Fred Reno, PhD (Klinikqabağı Farmakologiya və Toksikologiya Məsləhətçisi)
- Farmakologiya və Toksikologiya Məsləhətçisi, PellePharm, Chromaderm.
- 30+ illik təcrübə.
Yaxşı aydınlaşdırılmış fəaliyyət mexanizminə malik dekorin kimi çapıqlara qarşı terapiya, xroniki dəri blisterləri və yaraların sağalması ilə əlaqəli çapıqları azaltmaqla DEB-dən təsirlənən xəstələrin həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq potensialına malik ola bilər.
Layihənin adı: Distrofik epidermoliz büllozası üçün çapıqlara qarşı terapiya kimi aktual insan rekombinant dekorinin inkişafı.
Distrofik epidermoliz büllozası (DEB) olan xəstələrdə, xüsusən xəstəliyin resessiv forması (RDEB) olan xəstələrdə dəri və ağız mukozasının hədsiz kövrəkliyi var ki, bu da geniş çapıqlarla sağalan ciddi dəri və ağız boşluğunun qabarcıqları ilə nəticələnir. Bir çox RDEB xəstələri həmçinin özofagus darlığından, kontrakturadan və rəqəmlərin birləşməsindən əziyyət çəkirlər ki, bu da psevdosindaktiliya ilə nəticələnir (məsələn, barmaqların və ayaq barmaqlarının birləşdiyi əllərin və ayaqların "mitten deformasiyası").
Bu tədqiqat təbii olaraq yaranan insan zülalının dizayn formasının, dekorinin çapıqlara qarşı agent kimi potensialını araşdırır. Decorin, hüceyrələrarası əlaqə də daxil olmaqla, dəstək və müxtəlif funksiyaları təmin edən dəridə hüceyrədənkənar matrisin saxlanmasına və inkişafına kömək edir.
Əvvəllər, DEBRA UK professor Zambruno tərəfindən maliyyələşdirilən tədqiqat (2013)Hüceyrələrin funksiyasına töhfə verən bir molekul olan TGF-β-nin (böyümə faktorunu çevirən) daha ciddi simptomlarla əlaqəli olduğunu və çapıqlara səbəb olduğunu müəyyən edən . Bu araşdırmada dekorinin TGF-β səviyyələrini inhibə etdiyi də aşkar edilmişdir. RDEB ilə eyni əkiz kişilərin bir nümunəsi göstərdi ki, dekorinin eyni əkiz qardaşı ilə müqayisədə orta çapıq fenotipinə (bədəndə müşahidə olunan "klinik şəkil") malik olan əkizlərdə demək olar ki, iki dəfə çox ifadə edildi. ağır çapıq fenotipi olan. Hər ikisində də eyni şəkildə C7 (kollagen 7) səviyyələri azalmışdı. Dekorinin çapıqlara səbəb olan TGF-β fəaliyyətini idarə etməyə kömək edə biləcəyi fərz edildi.
Yaxşı aydınlaşdırılmış fəaliyyət mexanizminə malik dekorin kimi çapıqlara qarşı terapiya, xroniki dəri blisterləri və yaraların sağalması ilə əlaqəli çapıqları azaltmaqla DEB-dən təsirlənən xəstələrin həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq potensialına malik ola bilər.
Bu məlumatlar bu yaxınlarda FIBRX komandasını fərz etməyə vadar etdi ki, insan rekombinant dekorinin (hrDecorin) yerli zülalın mühəndis forması olan yerli (gel) formul DEB (həm dominant, həm də resessiv DEB) üçün ideal çapıqlanmaya qarşı terapevtik olacaqdır. Bu tədqiqat aktual hrDecorin gelinin DEB dərisindəki çapıqları azaldıb-azaltmayacağının araşdırılması prosesinə başlayacaq.
Tədqiqatın bu mərhələsinin əsas məqsədləri:
- İnsan klinik sınaqları üçün uyğun olan hrDecorin-in sadə, stabil, topikal gel formulasını istehsal etmək, inkişaf etdirmək və sınaqdan keçirmək.
- ABŞ Qida və Dərman İdarəsinə (FDA) Tədqiqat Yeni Dərman (IND) ərizəsinin təqdim edilməsini dəstəkləmək üçün kritik toksikologiya və ilkin təhlükəsizlik tədqiqatları aparın. İnsan üzərində klinik sınaqlara keçmək üçün IND tələb olunur.
Bu ilkin işin maliyyələşdirilməsi FIBRX-ə FDA, Dermatologiya və Diş Şöbəsinə IND təqdim etmək üçün lazım olan bütün fəaliyyətləri davam etdirməyə imkan verəcək və hrDecorin-in aktual gel formulası ilə insanlarda ilk klinik sınaqların keçirilməsinə səbəb olacaq. FIBRX gələcəkdə bu kliniki tədqiqat üçün vəsait toplamağı planlaşdırır. Hal-hazırda, tələb olunan klinikadan əvvəlki IND-yə imkan verən iş ABŞ Müdafiə Nazirliyinin PRMRP Proqramı da daxil olmaqla bir sıra maliyyəçilər tərəfindən dəstəklənir. Təklif əsas PRMPR strateji tələblərinə cavab verir, "EB-də yaraların sağalmasını artırmaq üçün aktual terapevtiklər" və "EB simptomlarını azaltmaq və həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq üçün yeni terapevtiklərin inkişafı". PRMPR-nin əsas strategiyaları sənaye tərəfdaşlarına EB üçün dərmanlar və müalicələr tapmaq istiqamətində işləməyə kömək etmək üçün bələdçidir.
2023-cü ilə qədər.
Şəkil krediti: Dollop_of_hair_gel, Steve Johnson tərəfindən. Creative Commons Attribution 2.0 Ümumi lisenziyası əsasında lisenziyalaşdırılıb.