Epidermoliz Bullosa üçün Təkmilləşdirilmiş Terapevtiklər (ART-EB)
Bu çox milyon funt sterlinqlik, Böyük Britaniyada əsaslanan klinik sınaq, EB simptomlarını müalicə etmək üçün mövcud antiinflamatuar dərmanların təyinatını dəyişdirmək məqsədi daşıyır.
Dr Su Lwin hazırda digər dəri xəstəliklərini müalicə etmək üçün təhlükəsiz şəkildə istifadə edilən çoxlu antiinflamatuar dərmanlar üzərində klinik sınaqlar keçirmək üçün bu layihədə Böyük Britaniyanın Kral Kollecində (KCL) işləyir. Nəticələr, bütün növ EB ilə yaşayan insanlara mümkün qədər tez kömək etmək üçün bu dərmanların NHS vasitəsilə əldə edilməsini dəstəkləmək üçün sübutlar təqdim edəcəkdir.
İstənilən növ EB ilə yaşayan insanlar ya gündəlik qayğı (nəzarət qrupu) və ya bütün bədəndə EB simptomlarını azalda bilən iltihab əleyhinə dərman iynələri alacaqlar.
Maliyyələşdirməmiz haqqında
| Tədqiqat rəhbəri |
Dr Su Mar Lvin |
| Müəssisə |
Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust (GSTT) və King's College London (KCL), Böyük Britaniya |
| EB növləri |
Bütün növ EB |
| Xəstə cəlb |
İstənilən növ EB olan böyüklər |
| Maliyyələşdirmə məbləği |
LifeArc ilə birgə maliyyələşdirilən 2,600,000 funt sterlinq |
| Layihənin uzunluğu |
5 il |
| Başlanğıc tarixi |
11 noyabr 2025 |
| DEBRA daxili ID |
GR000091 |
Proje detayları
2026-cü ilə qədər.
Dr Su Lvin St John Dermatologiya İnstitutunda (SJID), Guy və St Thomas Xəstəxanalarında (GSTT) dermatologiya üzrə baş registrator və London Kral Kollecində (KCL) Klinik Akademik və Fəxri Müəllimdir. Dr Lwin EB və daha yaxınlarda sedef üçün gen/hüceyrə müalicəsinin inkişafı və klinik tətbiqi sahəsində təcrübəyə malikdir. O, birbaşa xəstə faydası olan tərcümə tədqiqatlarına həsr edilmişdir.
"Bİ-də bioloji vasitələrin təyinatını dəyişdirməklə, biz uzun dərmanların hazırlanması prosesindən yan keçməklə xərcləri, vaxtı və riskləri azaldacağıq və onların NHS-də müntəzəm klinik baxımın bir hissəsi kimi EB üçün istifadəsini sürətləndirəcəyik. Bundan əlavə, topikal müalicələrdən fərqli olaraq, bioloji dərmanlar EB-nin cəlb etdiyi dəri yamaqlarından daha çox bütün bədənə təsir edən inyeksiya müalicəsidir."
– Professor Su Mar Lvin
Başlıq: Epidermoliz Bullosa üçün Təkmilləşdirilmiş Terapevtiklər (ART-EB)
Epidermoliz büllozası (EB) xəstələrə və onların ailələrinə dağıdıcı təsir göstərən irsi, sağalmaz kövrək dəri xəstəliyidir. Biz EB-nin genetikası haqqında çox şey bilirik, lakin sitokinlər adlanan immun siqnalların xəstəliyin irəliləməsinə böyük töhfə verən dəri iltihabına necə səbəb olduğu haqqında çox az şey bilirik. EB-də sitokinlərin rolunun daha yaxşı başa düşülməsi, iltihabı yatıra bilən və yaraların sağalmasını yaxşılaşdıra bilən bioloji (və biosimilar) kimi tanınan mövcud sitokin hədəflənmiş dərmanları müəyyən etməyə kömək edəcəkdir. Bioloji preparatlar NHS-də sedef və ekzema kimi ümumi iltihablı dəri xəstəliklərinin müalicəsi üçün geniş istifadə olunur. EB-də bioloji vasitələrin təyinatını dəyişdirməklə (yenidən istifadə etməklə) biz uzun dərmanların hazırlanması prosesindən yan keçməklə xərcləri, vaxtı və riskləri azaldacağıq; və NHS-də müntəzəm klinik baxımın bir hissəsi kimi onların EB üçün istifadəsini sürətləndirin. Bundan əlavə, topikal müalicələrdən fərqli olaraq, bioloji dərmanlar EB tərəfindən cəlb edilən dəri yamaqlarından daha çox bütün bədənə təsir edən inyeksiya müalicəsidir və buna görə də yeni yaraların yaranmasının qarşısını ala bilər.
Mən bioloji reputasiya gündəliyi təklif edirəm, DEBRA-nın əsas tədqiqat prioriteti, 3 məqsəd vasitəsilə: [1] Geniş miqyaslı tədqiqatda bütün EB növlərində əsas sitokinləri müəyyən etmək və onları "immun" EB növləri kimi yenidən qruplaşdırmaq üçün immun profilinin yaradılması; [2] Aşağı riskli, səmərəli və sərfəli klinik sınaq, çox qollu, çoxmərhələli (MAMS) dizaynı aparılacaq ki, burada bütün növ EB olan xəstələr immun tiplərinə əsasən üç sitokin hədəflənmiş dərmandan birinə ayrılacaqlar; və [3] NHS-də müntəzəm klinik baxımın bir hissəsi kimi istifadə oluna bilməsi üçün xüsusi təyinat adlanan proses vasitəsilə klinik sınaqlardan EB-də təsirli olduğu müəyyən edilən dərmanların istifadəsi üçün təsdiq alacağım NHS İstismarlama.
Təklif olunan layihənin sonunda mən müəyyən etməyi gözləyirəm və istismara EB üçün üçə qədər effektiv təkrar bioloji/biooxşar. Mənim baxışım odur ki, bir gün EB olan fərdlər gen/hüceyrə əsaslı müalicələr və təkrar istifadə edilən dərmanların birləşməsindən istifadə edərək fərdi müalicə alacaqlar.
2026-cü ilə qədər.