Epidermoliz Bullosa üçün Təkmilləşdirilmiş Terapevtiklər (ART-EB)
Bu çox milyon funt sterlinqlik, Böyük Britaniyada əsaslanan klinik sınaq, EB simptomlarını müalicə etmək üçün mövcud antiinflamatuar dərmanların təyinatını dəyişdirmək məqsədi daşıyır.
Dr Su Lwin hazırda digər dəri xəstəliklərini müalicə etmək üçün təhlükəsiz şəkildə istifadə edilən çoxlu antiinflamatuar dərmanlar üzərində klinik sınaqlar keçirmək üçün bu layihədə Böyük Britaniyanın Kral Kollecində (KCL) işləyir. Nəticələr, bütün növ EB ilə yaşayan insanlara mümkün qədər tez kömək etmək üçün bu dərmanların NHS vasitəsilə əldə edilməsini dəstəkləmək üçün sübutlar təqdim edəcəkdir.
İstənilən növ EB ilə yaşayan insanlar ya gündəlik qayğı (nəzarət qrupu) və ya bütün bədəndə EB simptomlarını azalda bilən iltihab əleyhinə dərman iynələri alacaqlar.
Maliyyələşdirməmiz haqqında
| Tədqiqat rəhbəri |
Dr Su Mar Lvin |
| Müəssisə |
Müqəddəs Con Dermatologiya İnstitutu, Qay və Müqəddəs Tomas Milli Səhiyyə Xidməti Fondu (GSTT) və London Kral Kolleci (KCL), Böyük Britaniya |
| EB növləri |
Bütün növ EB |
| Xəstə cəlb |
İstənilən növ EB olan böyüklər |
| Maliyyələşdirmə məbləği |
LifeArc ilə birgə maliyyələşdirilən 2,600,000 funt sterlinq |
| Layihənin uzunluğu |
5 il |
| Başlanğıc tarixi |
11 noyabr 2025 |
| DEBRA daxili ID |
GR000091 |
| James Lind Alliance tədqiqat prioritetləri |
Prevent and manage blisters. Reduce itching. Wound prevention, management and healing. Inflammation. |
Proje detayları
2026-cü ilə qədər.
Dr. Su Lwin London King's College (KCL)-də baş elmi işçi və Guy's və St Thomas' Xəstəxanaları NHS Fondu Trust-ın Müqəddəs Con Dermatologiya İnstitutunda fəxri məsləhətçi dermatoloqdur. Dr. Lwin EB və son zamanlar psoriaz üçün gen/hüceyrə terapiyalarının inkişafı və klinik tətbiqi sahəsində təcrübəyə malikdir. O, birbaşa xəstələrə fayda verən translyasiya tədqiqatlarına həsr olunub.
"Bİ-də bioloji vasitələrin təyinatını dəyişdirməklə, biz uzun dərmanların hazırlanması prosesindən yan keçməklə xərcləri, vaxtı və riskləri azaldacağıq və onların NHS-də müntəzəm klinik baxımın bir hissəsi kimi EB üçün istifadəsini sürətləndirəcəyik. Bundan əlavə, topikal müalicələrdən fərqli olaraq, bioloji dərmanlar EB-nin cəlb etdiyi dəri yamaqlarından daha çox bütün bədənə təsir edən inyeksiya müalicəsidir."
– Dr Su Mar Lvin
Başlıq: Epidermoliz Bullosa üçün Təkmilləşdirilmiş Terapevtiklər (ART-EB)
Epidermoliz büllozası (EB) xəstələrə və onların ailələrinə dağıdıcı təsir göstərən irsi, sağalmaz kövrək dəri xəstəliyidir. Biz EB-nin genetikası haqqında çox şey bilirik, lakin sitokinlər adlanan immun siqnalların xəstəliyin irəliləməsinə böyük töhfə verən dəri iltihabına necə səbəb olduğu haqqında çox az şey bilirik. EB-də sitokinlərin rolunun daha yaxşı başa düşülməsi, iltihabı yatıra bilən və yaraların sağalmasını yaxşılaşdıra bilən bioloji (və biosimilar) kimi tanınan mövcud sitokin hədəflənmiş dərmanları müəyyən etməyə kömək edəcəkdir. Bioloji preparatlar NHS-də sedef və ekzema kimi ümumi iltihablı dəri xəstəliklərinin müalicəsi üçün geniş istifadə olunur. EB-də bioloji vasitələrin təyinatını dəyişdirməklə (yenidən istifadə etməklə) biz uzun dərmanların hazırlanması prosesindən yan keçməklə xərcləri, vaxtı və riskləri azaldacağıq; və NHS-də müntəzəm klinik baxımın bir hissəsi kimi onların EB üçün istifadəsini sürətləndirin. Bundan əlavə, topikal müalicələrdən fərqli olaraq, bioloji dərmanlar EB tərəfindən cəlb edilən dəri yamaqlarından daha çox bütün bədənə təsir edən inyeksiya müalicəsidir və buna görə də yeni yaraların yaranmasının qarşısını ala bilər.
Mən DEBRA-nın əsas tədqiqat prioriteti olan bioloji yenidən təyinatlı gündəliyi təklif edirəm və 3 məqsədə çatmaq üçün: [1] Genişmiqyaslı bir tədqiqatda bütün növ EB-lərdə əsas sitokinləri müəyyən etmək və onları "immun" EB növləri kimi yenidən qruplaşdırmaq üçün immun profilinin yaradılması; [2] Bütün növ EB-ləri olan xəstələrin immun tiplərinə əsasən üç sitokinə yönəlmiş dərmandan birinə təyin ediləcəyi aşağı riskli, səmərəli və qənaətcil, çoxqollu, çoxmərhələli (MAMS) dizaynlı klinik sınaq aparılacaq; və [3] NHS-də rutin klinik qayğının bir hissəsi kimi istifadə edilə bilməsi üçün ixtisaslaşdırılmış istismar adlanan bir proses vasitəsilə klinik sınaqlardan EB-də təsirli olduğu müəyyən edilmiş dərmanların istifadəsinə təsdiq alacağım NHS-in istismara verilməsi.
Təklif olunan layihənin sonuna qədər EB üçün üç effektiv təkrar istifadə olunmuş bioloji/biosimilar müəyyən edib istifadəyə verməyi gözləyirəm . Mənim vizyonum budur ki, bir gün EB olan şəxslər gen/hüceyrə əsaslı terapiya və təkrar istifadə olunmuş dərmanların kombinasiyasından istifadə edərək fərdiləşdirilmiş müalicə alacaqlar.
2026-cü ilə qədər.