EB klinik sınaqlarının arxasındakı elm
EB klinik sınaqlarının elmi əsasları haqqında aşağıda və ya vərəqəmizi yükləyin.
EB klinik sınaq nədir?
Klinik sınaq, epidermoliz bulloza (EB) xəstəliyindən əziyyət çəkən insanlara təsirli olduğu sübut edilməzdən əvvəl dərman və ya müalicə təmin etmək üçün planlaşdırılmış bir üsuldur. EB klinik sınaqları, yeni və ya təkrar istifadə edilən müalicələrin ağrı və qaşınma kimi EB simptomlarını azaltmaq üçün təhlükəsiz (1-ci və 2-ci mərhələ sınaqları) və effektiv (2-ci və 3-cü mərhələ sınaqları) olduğuna dair dəlillər təqdim etmək üçün vacibdir. Bu dəlilləri toplamaq, müalicəni təmin etmək, sınaqdakı insanlarla onların simptomları və hər hansı yan təsirləri barədə müntəzəm olaraq məlumat vermək və nəhayət nəticələri həmyaşıdlar tərəfindən nəzərdən keçirilmiş elmi jurnalda dərc etmək deməkdir.
EB üçün klinik sınaqda iştirak
DEBRA UK sınaqları aparan həkimlərə maliyyələşdirmə təmin edir, lakin onların keçirilməsinə görə məsuliyyət daşımır və birinə qoşulmağı tövsiyə edə bilməz. Ailənin EB həkimi, istəsələr, EB olan insanlara müvafiq sınaqlara qoşulmağa kömək edə bilər, lakin heç kimə iştirak etmək üçün təzyiq göstərilməməlidir. Risklər və faydalar sual vermək imkanı ilə aydın şəkildə izah edilməli və sonra razılıq forması imzalanmalıdır. Klinik sınaqların istənilən mərhələsində iştirakçılar, razılıq formalarını imzaladıqdan sonra belə, heç bir səbəb və ya izahat vermədən iştirakı dayandırmaq qərarına gələ bilərlər.
Klinik sınaqlar müəyyən sayda insanı, spesifik EB simptomlarını cəlb edir və müəyyən bir müddət ərzində müalicə təklif edir. Hər bir şəxs üçün başlama vaxtı çox vaxt mərhələli olur, buna görə də, məsələn, 8 həftəlik müalicəni əhatə edən bir sınaq, iştirak edən hər kəsin 8 həftədən xeyli uzun müddətə başa çatması ilə nəticələnə bilər. Müalicə bitdikdən sonra, simptomları yoxlamaq və klinik sınaqları yekunlaşdırmaq üçün tez-tez təkrar görüş təyin olunur. Bütün iştirakçılar sınaqları başa vurduqdan sonra nəticələr müqayisə edilə bilər.
Tədqiqat klinik, klinikayaqədər və ya klinik olmayan ola bilər
Klinik sınaq ümumiyyətlə xəstəxanada və ya klinikada iştirak etməyi tələb edir və həkim və ya tibb bacısının müayinə aparmasını, müalicə aparmasını, suallar verməsini və bəlkə də qan və ya dəri biopsiyası nümunələrinin götürülməsini əhatə edir. İnsanlar yalnız EB həkimi və ya tibb bacısı ilə danışmaqla uyğun olduqları EB klinik sınaqlarına qoşula bilərlər və başlamazdan əvvəl nəyin daxil olacağını öyrənə bilərlər. Laboratoriyada klinikayaqədərki tədqiqat üçün həkimlər EB olan birindən qan, DNT və ya dəri biopsiyası kimi nümunələrdən istifadə etmək üçün icazə istəyə bilərlər.
EB haqqında daha çox məlumat əldə etmək üçün kompüterlərdə aparılan tədqiqatlar üçün həkimlər EB olan insanlardan rəqəmsal qeydlərində saxlanılan məlumatlardan istifadə etmək üçün icazə istəyə bilərlər.
EB ilə yaşamaq təcrübəsi olan insanlar həmçinin EB həkiminə müraciət etmədən qeyri-klinik tədqiqatlarda iştirak edə bilərlər. Bu, EB simptomları haqqında məlumat vermək və ya tədqiqatın istiqamətini müəyyənləşdirməyə kömək etmək üçün anketlər və seminarlar təşkil edə bilər ki, bu da Xəstə İctimaiyyətinin İştirakı (Xİİ) adlanır. Klinik olmayan tədqiqatlar haqqında məlumat vərəqlərində aparıcı tədqiqatçının adı və universitetlərinin və ya xəstəxanalarının loqotipi olur ki, bu da tədqiqatın etika komitəsi tərəfindən təsdiqləndiyini göstərir. Bu vacibdir, çünki hər kəs rəsmi tədqiqat müəssisəsinin üzvü olmadan sorğunu paylaşa bilər və iştirakçılar tərəfindən verilən məlumatlar həmişə yaxşı qorunmaya və ya keyfiyyətli tədqiqata töhfə verməyə bilər.
EB klinik sınaqlarına kimlər qoşula bilər?
Hər bir EB klinik sınağı üçün fərqli bir "uyğunluq meyarları" dəsti olacaq. Bunlara aşağıdakılar daxil ola bilər:
- müəyyən yaş və cins olması
- müəyyən, genetik olaraq diaqnoz edilmiş, EB növü və ya hətta xüsusi bir genetik dəyişikliyə sahib olmaq
- müəyyən bir mərkəzə və ya klinikaya müraciət etmək imkanı
- müəyyən şiddət səviyyəsinə qədər müəyyən EB simptomlarının olması
Müalicələrin EB-li hər kəsə təklif olunmaq üçün təhlükəsiz və effektiv olduğuna dair sübut təqdim etmək üçün klinik sınaqların iştirakçıları müxtəlif mənşəli kişilər və qadınlardan ibarət olmalıdır.
EB klinik sınaqlarına qoşulmağın faydaları və riskləri
Potensial fayda simptomları yaxşılaşdıra biləcək yeni bir şey sınamaq ola bilər. Bununla belə, bir çox sınaqlarda yeni müalicə almayan və yeni müalicə alanların həqiqətən faydalanıb-faydalanmadığını görmək üçün müqayisə qrupu kimi çıxış edən iştirakçılardan ibarət "nəzarət qrupu" olacaq. Yeni müalicənin heç bir kömək etməməsi və ya hətta simptomları daha da pisləşdirməsi də mümkündür.
Əlavə və ya daha uzun tibbi görüşlər səhiyyə işçiləri ilə daha çox əlaqə, tədqiqatçılarla birbaşa danışmaq və əlavə sağlamlıq müayinələri üçün şans demək ola bilər. Bunlar, vəziyyəti və simptomları, eləcə də müalicə üsullarının aktiv şəkildə axtarışı üçün görülən işlər haqqında daha çox məlumat əldə etmək istəyən EB ilə yaşayan birinə kömək edə bilər. Bununla belə, bu, həmçinin klinikada daha çox vaxt keçirmək və tədqiqat üçün əlavə nümunələr verildikdə potensial olaraq əlavə narahatlıq demək ola bilər.
Gələcək EB müalicələrinin hazırlanmasına kömək etmək və iştirak etməyin vacibliyini görmək müsbət güc və məmnuniyyət hissi yarada bilər. Bununla belə, EB ilə yaşamağın simptomlarına və təcrübələrinə diqqət yetirmək və onları bölüşmək istənildikdə, kədər və ya narahatlıq hissləri yarana bilər.
EB klinik sınaqlarının mərhələləri
Klinik sınaqlar müxtəlif "mərhələlərdə" baş verir:
Klinik sınaq başlamazdan əvvəl, klinikayaqədərki tədqiqatlar laboratoriyalarda hüceyrələr, biopsiya nümunələri və heyvanlar üzərində aparılır. Bunlara bəzən EB-nin "modelləri" deyilir və müalicənin təhlükəsiz şəkildə işləyə biləcəyinə dair mümkün qədər çox dəlil təqdim etmək üçün istifadə olunur.
1-ci mərhələdə klinik sınaqlar, az sayda sağlam könüllü həkimlər və tibb bacılarının təhlükəsizliyinə xüsusi diqqət yetirərək yeni müalicənin müxtəlif miqdarlarını sınaqdan keçirir. Nəticələr hansı dozanın ən yaxşı istifadə edildiyi və yeni müalicənin hansı yan təsirlərə səbəb ola biləcəyi barədə dəlillər təqdim edir.
2-ci mərhələdə klinik sınaqlar, yeni müalicə EB ilə yaşayan insanlara verilir. Nəticələr EB olan insanların yeni müalicəni təhlükəsiz şəkildə qəbul edə biləcəyinə dair dəlillər təqdim edir və bunun EB simptomlarını yaxşılaşdıra biləcəyinə dair erkən dəlillər verir.
3-ci mərhələdə klinik sınaqlar, yeni müalicə EB ilə yaşayan daha böyük bir qrup insana təklif olunur. Nəticələr, yeni müalicənin daha çox insan üçün təhlükəsiz olduğunu və əksər insanların simptomlarını mövcud müalicələrdən daha effektiv şəkildə yaxşılaşdırdığını sübut edir.
Bu sınaqlardan əldə edilən dəlillər, müalicəni həyata keçirən şirkət tərəfindən EB ilə yaşayan insanlara təyin edilməsinə icazə verən lisenziya üçün müraciət etmək üçün istifadə edilə bilər. Lisenziyalı müalicənin effektivliyi, NHS tərəfindən təmin edilib-edilmədiyini görmək üçün onun qiyməti ilə müqayisə edilə bilər.
Lisenziyalı müalicə tətbiq edildikdən sonra, 4-cü mərhələ klinik sınaqları zamanla getdikcə daha çox insan müalicədən istifadə etdikcə, müalicənin davam edən təhlükəsizliyini, yan təsirlərini və effektivliyini öyrənməyə davam edə bilər. Bu, təhlükəsizlik barədə daha çox dəlil təqdim edə və ya nadir hallarda rast gəlinən, yalnız müəyyən insanlara təsir edən və ya müalicədən illər sonra özünü göstərən yan təsirləri aşkar edə bilər. Böyük Britaniyada hər hansı lisenziyalı müalicədən istifadə edən hər kəs sarı kart sxemindən istifadə edərək yan təsirləri bildirin.
Başqa bir vəziyyətdə istifadə üçün artıq lisenziyalı bir müalicənin 2/3 mərhələli sınağı, həmin müalicəni EB üçün lisenziyalaşdırmaq üçün dəlil təqdim edə bilər. Buna dərmanın təkrar təyinatı deyilirMüalicə artıq mövcud olduğundan və dozaları və yan təsirləri artıq məlum olduğundan, bu, vaxta və pula qənaət edir.
EB klinik sınaqlarının növləri
Heç bir klinik sınaq müalicənin hər kəs üçün təhlükəsiz və effektiv olduğuna zəmanət vermir, lakin müxtəlif növ klinik sınaqlar digərlərindən daha güclü dəlillər təqdim edir.
Nəzarətli sınaq
Yeni müalicə alan insanların simptomları nəzarət qrupundakı insanların simptomları ilə müqayisə edilməlidir. Nəzarət qrupu heç bir müalicə almayan insanlar ola bilər, lakin müalicəyə tam bənzəyən, hiss olunan, dadlı və qoxulu, lakin sınaqdan keçirilən tərkib hissəsini ehtiva etməyən plasebo müalicəsi aldıqları təqdirdə dəlil daha güclüdür.
Nəzarət qrupundakı insanlar yeni müalicənin mövcud olandan daha yaxşı olduğuna dair sübut təqdim etmək üçün mövcud olan ən yaxşı müalicəni alırlarsa, dəlillər daha da güclüdür.
Kor-koranə sınaq
Klinik sınaqların nəticələrini qiymətləndirən tədqiqatçılar kimin müalicə aldığını, kimin almadığını bilməməlidirlər, çünki bu, onları qərəzli edə bilər.
"Tək korluq" o deməkdir ki, insanlar müalicə və ya nəzarət qrupunda olub-olmadıqlarını bilmirlər və ya müalicəni tətbiq edən insanlar bilir, lakin simptomlarını qiymətləndirən insanlar bilmirlər.
Sınaq "ikiqat kor" olarsa, sübutlar daha güclüdür. Bu o deməkdir ki, nə müalicə alan iştirakçılar, nə də onların simptomlarını qiymətləndirən səhiyyə işçiləri kimin
müalicə və ya nəzarət qrupundadır. Müalicəni hazırlayan və paylayan aptek hər bir iştirakçının hansı qrupda olduğunu bilir.
Klinik sınaqların sonunda, hər iki qrupun nəticələri, tədqiqatçılar "korluqdan azad" qalmazdan əvvəl hansı qrupun hansı qrup olduğunu bilmədən müqayisə edilə bilər.
Randomizə edilmiş sınaq
İnsanlar müalicə və ya nəzarət qrupu üçün təsadüfi olaraq seçilməlidir. Bu, adətən, müalicəni təmin edən aptekə hər bir iştirakçının hansı qrupda olduğunu bildirən kompüter vasitəsilə edilir. Bu, tədqiqatçıların şüuraltı olaraq yaxşı nəticə göstərəcək kimi görünən insanları müalicə qrupuna daxil etmələrinin və ya kimisə müalicə qrupuna daxil etmək üçün təzyiq hiss etmələrinin qarşısını alır.
EB klinik sınaqlarının nəticələrinin bildirilməsi
Klinik sınaq nəticələrinin EB üçün yeni bir müalicənin işlədiyinə dair dəlil təqdim edəcəyinə dair heç bir zəmanət yoxdur. Sınaq potensial müalicənin təhlükəsiz olmadığını, çoxlu yan təsirlərə malik olduğunu, qəbul edilməsinin çox çətin olduğunu, çox kömək etmədiyini və ya heç kömək etmədiyini və ya hətta simptomları daha da pisləşdirdiyini göstərə bilər. Bu kimi nəticələr dəyərlidir və elmi jurnallarda olduğu kimi dərc olunmalıdır.
Gələcəkdə yenidən sınaqdan keçirməklə EB xəstələrinin, həkimlərin və tədqiqatçıların işləməyən bir şeyə vaxt və pul itirmələrinin qarşısını almaq vacibdir.
Klinik sınaqdan çox az insan keçərsə, bu, müalicənin təhlükəsiz və ya effektiv olduğuna dair yaxşı dəlil təqdim etməyəcək. Simptomlardakı hər hansı bir dəyişiklik təsadüfən baş verə bilər və ya iştirak edən az sayda insana xas ola bilər və EB olan digər insanlara aid olmaya bilər. Statistiklər klinik sınaq nəticələrinin "statistik cəhətdən əhəmiyyətli" olması üçün neçə nəfərin lazım olduğunu hesablayırlar. Statistik cəhətdən əhəmiyyətli nəticələr, ehtimal ki, təsadüfən baş vermir və müalicənin simptomlardakı dəyişikliklərə səbəb olduğuna dair məqbul dəlillər təqdim edir.
Klinik sınaq kifayət qədər iştirakçı cəlb etmək çox çətin olarsa və ya gözlənilmədən tez-tez və ya ağır yan təsirlər baş verərsə, erkən dayandırıla bilər və bu barədə məlumat verilməlidir. Klinik sınaq EB müalicəsinin təhlükəsiz və effektiv olduğuna dair dəlil tapdıqda, nəticələr həmyaşıdlar tərəfindən nəzərdən keçirilmiş elmi jurnallarda dərc olunmalıdır ki, hər kəs nə edildiyini və nəticələrin nə olduğunu dəqiq görə bilsin. Əgər dəlillər kifayət qədər güclüdürsə, müalicə lisenziyalaşdırıla və EB ilə yaşayan insanlar üçün əlçatan ola bilər.
Daha ətraflı məlumat üçün aşağıdakı linklərdən istifadə edin
NHS-dən klinik sınaqlar haqqında məlumat