Skip to content

EB üçün dərmanların dəyişdirilməsi

Dərmanların repurpozisiyası, mövcud dərmanı əvvəllər göstərilməmiş yeni müalicə və ya tibbi vəziyyət üçün istifadə etmək üsuludur. 

Bu, EB və digər nadir şərtləri olan insanlar üçün maraqlı bir fürsət yaradır, burada tamamilə yeni bir dərmanın hazırlanmasının yüksək qiyməti (bir dərmana görə 1 milyard funt-sterlinqə qədər) və bazara çıxarılma vaxtı (10-20 il) tez-tez onu kommersiya məqsədli edir. əczaçılıq şirkətləri üçün cəlbedici deyil.  

Müqayisə üçün dərmanların təkrar istifadəsi adətən hər bir dərman üçün 500 min funt-sterlinqə qədər başa gəlir və 2 il qədər vaxt çəkə bilər. 

Aşağıdakı diaqrama baxın, burada tamamilə yeni dərman müalicəsinin hazırlanması üçün vaxt qrafiki ilə dərmanın təkrar təyinatlı qrafiki müqayisə edilir.  

Əsas elmdən tutmuş təsdiqə qədər dərmanların hazırlanması prosesini əks etdirən, xərcləri, vaxt qrafiklərini və de novo inkişafla müqayisədə EB üçün dərmanların yenidən təyin edilməsinin effektivliyini vurğulayan qrafik. Əsas elmdən təsdiqə qədər olan mərhələləri vurğulayan, hər bir mərhələ üçün xərclər və vaxt çərçivələri ilə de novo və repurposing metodlarının müqayisəsi, dərmanın yenidən təyinatlı qrafikinin axın cədvəli.
Dərman kəşfinə qarşı dərmanın yenidən təyin edilməsi diaqramı.

İlkin olaraq klinik sınaqlar hər hansı gözlənilməz yan təsirlərin olduğu halda yalnız az sayda insan üzərində aparılır, bu mərhələ 1 kimi tanınır. Əgər bu mərhələ yeni müalicənin təhlükəsiz olduğunu göstərirsə, 2-ci faza sınağında simptomları olan daha çox insan üzərində sınaqdan keçirilə bilər. Bununla belə, əgər sınaqdan keçirilən müalicə artıq istifadə olunursa və başqa bir vəziyyəti uğurla müalicə edirsə, müalicənin artıq təhlükəsiz olduğu göstərildiyi üçün 1-ci mərhələ atlana bilər. Bu, dərmanların repurposing adlanır və bizim əsas hissəsidir EB tədqiqat strategiyası

Dərmanların təkrar istifadəsi potensial olaraq EB-nin bütün növləri olan insanlar üçün effektiv dərman müalicəsini təmin etmək üçün daha sürətli bir yoldur, çünki o, 1-ci mərhələni əhatə etmir. O, həm də daha ucuzdur, çünki o, əlaqəli şərtləri uğurla müalicə etmək üçün istifadə edilən mövcud dərmanların klinik sınaqlarına yönəldilmişdir.

EB üçün artıq NHS daxilində psoriaz və atopik dermatit (ağır ekzema) daxil olmaqla, digər iltihablı dəri xəstəliklərini uğurla müalicə edən dərmanlar mövcuddur ki, bu da şişkinlik və ümumi həyat keyfiyyəti kimi EB simptomlarını əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdıra bilər. Bu dərmanların EB müalicəsi üçün effektivliyini sübut etmək üçün sınaqdan keçmək lazımdır klinik 

Bizim EB tədqiqat strategiyamız hər növ EB üçün həyatı dəyişdirən müalicələri təmin etmək üçün dərmanların yenidən təyin edilməsinə investisiya qoyuluşuna üstünlük verir. 

Müalicənin necə işlədiyini və EB simptomunun necə yarandığını başa düşərək, EB tədqiqatçıları yenidən təyin oluna biləcək müalicələri müəyyən edə bilərlər. 

Mütəxəssis həkimlər bir neçə EB xəstəsinə "etiketdən kənar" müalicəni sınamaq imkanı təklif edə bilər. Bu o deməkdir ki, o, EB-dən başqa bir vəziyyəti müalicə etmək üçün lisenziyalıdır. Nəticələri diqqətlə öyrənirlər və nəticələrini nümunə kimi dərc edirlər. Bununla belə, müalicəni yenidən təyin etmək üçün a klinik sınaq daha çox xəstənin cəlb edilməsi ilkin hal tədqiqatında görülən müsbət nəticələrin yalnız təsadüf nəticəsində olmadığına əmin olmaq üçün aparılmalıdır. 

 

Dərmanların təkrar istifadəsi prosesinin həyatı xilas etdiyi sübut edilmişdir. 

Ola bilsin ki, siz özünüz təyinatlı dərmanlardan istifadə etmisiniz. COVID-19 pandemiyası başlayanda, kömək edə biləcək mövcud dərmanları yenidən istifadə etmək üçün tələskənlik var idi. Həkimlər dərmanları seçmək üçün virus haqqında biliklərindən istifadə etdilər və onların savadlı təxminlərinin doğru olub olmadığını yoxlamaq üçün klinik sınaqlara başlandı. 

Aspirin müvəffəqiyyətlə təkrar istifadə edilən tanış bir dərman nümunəsidir. Ağrı, qızdırma və iltihaba qarşı ilk istifadəsindən indi infarkt və vuruş şansını azaltmaq üçün daha aşağı dozalarda istifadə olunur. 

Bəzi hallarda, bir dərmanın yan təsirləri, məsələn, Viagra əvvəlcə anginanın müalicəsi üçün hazırlanmışdır, lakin tez-tez qeyd olunan yan təsir onun erektil disfunksiyanı müalicə etmək üçün istifadə edilməsinə səbəb oldu. Həmçinin, antibiotiklər, antiviral dərmanlar, otoimmün xəstəliklər üçün müalicələr, digər xərçənglər üçün dərmanlar və ilkin olaraq sonsuzluğa kömək etmək üçün istifadə edilən dərmanlar da daxil olmaqla, döş xərçəngini müalicə etmək üçün bir çox fərqli müalicə uğurla həyata keçirildi. 

Birlikdə yaşayan digər insanlar nadir şərtlər  vərəmli skleroz, alkaptonuriya və otoimmün limfoproliferativ sindrom da daxil olmaqla, bu şərtləri müalicə etmək üçün mövcud dərmanların təsdiqlənməsinə səbəb olan dərmanların dəyişdirilməsi tədqiqatlarından və klinik sınaqlardan faydalanmışdır. 

Bir çox dərmanların əlavə təsirləri var ki, bu da onların ilkin lisenziyalaşdırılanlardan başqa simptomları müalicə etmək üçün istifadə oluna biləcəyini bildirir. Bir təsir dəri qabarcığını, iltihabı, qaşınmanı və ya çapıqları azaltmaq olarsa, bu dərmanlar EB olan insanlar üçün xüsusilə uyğun ola bilər.