Dərmanların daha sürətli əldə edilməsi üçün təyinatının dəyişdirilməsi
Dərmanların repurpozisiyası, mövcud dərmanı əvvəllər göstərilməmiş yeni müalicə və ya tibbi vəziyyət üçün istifadə etmək üsuludur.
Bu, epidermoliz büllozası (EB) və digər nadir şərtləri olan insanlar üçün maraqlı fürsət yaradır, burada tamamilə yeni bir dərmanın hazırlanmasının yüksək qiyməti (bir dərman üçün 1 milyard funt-sterlinqə qədər) və bazara çıxarılma vaxtı (10-20 il) tez-tez onu kommersiya baxımından əczaçılıq şirkətləri üçün cəlbedici edir.
Müqayisə üçün dərmanların təkrar istifadəsi adətən hər bir dərman üçün 500 min funt-sterlinqə qədər başa gəlir və 2 il qədər vaxt çəkə bilər.
Aşağıdakı diaqrama baxın, burada tamamilə yeni dərman müalicəsinin hazırlanması üçün vaxt qrafiki ilə dərmanın təkrar təyinatlı qrafiki müqayisə edilir.
Əvvəlcə klinik sınaqlar yalnız az sayda insan üzərində aparılır, çünki gözlənilməz yan təsirlər yarana bilər, bu, 1-ci mərhələ adlanır. Əgər bu mərhələ yeni bir müalicənin təhlükəsiz olduğunu göstərirsə, 2-ci mərhələdə simptomları olan daha çox insan üzərində sınaqdan keçirilə bilər. Lakin, sınaqdan keçirilən müalicə artıq istifadədədirsə və başqa bir xəstəliyi uğurla müalicə edirsə, 1-ci mərhələ atlana bilər, çünki müalicənin artıq təhlükəsiz olduğu sübut edilmişdir. Buna dərmanların təkrar təyinatı deyilir və EB tədqiqat strategiyamızın əsas hissəsidir.
Dərmanların təkrar istifadəsi potensial olaraq EB-nin bütün növləri olan insanlar üçün effektiv dərman müalicəsini təmin etmək üçün daha sürətli bir yoldur, çünki o, 1-ci mərhələni əhatə etmir. O, həm də daha ucuzdur, çünki o, əlaqəli şərtləri uğurla müalicə etmək üçün istifadə edilən mövcud dərmanların klinik sınaqlarına yönəldilmişdir.
EB üçün NHS-də artıq psoriaz və atopik dermatit (ağır ekzema) da daxil olmaqla digər iltihabi dəri xəstəliklərini uğurla müalicə edən dərmanlar mövcuddur ki, bu da suluqların əmələ gəlməsi kimi EB simptomlarını və ümumi həyat keyfiyyətini əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdıra bilər. Lakin bu dərmanların EB-nin müalicəsi üçün effektivliyini sübut etmək üçün klinik sınaqlar vasitəsilə sınaqdan keçirmək lazımdır.
Bizim EB tədqiqat strategiyamız hər növ EB üçün həyatı dəyişdirən müalicələri təmin etmək üçün dərmanların yenidən təyin edilməsinə investisiya qoyuluşuna üstünlük verir.
Müalicənin necə işlədiyini və EB simptomunun necə yarandığını başa düşərək, EB tədqiqatçıları yenidən təyin oluna biləcək müalicələri müəyyən edə bilərlər.
İxtisaslaşmış həkimlər bir neçə EB xəstəsinə "qeyri-etiketli" müalicə üsulunu sınamaq imkanı təklif edə bilərlər. Bu o deməkdir ki, bu üsul EB-dən başqa bir vəziyyəti müalicə etmək üçün lisenziyalıdır. Onlar nəticələri diqqətlə öyrənir və nəticələrini bir iş nümunəsi kimi dərc edirlər. Lakin, müalicəni yenidən təyin etmək üçün ilkin iş nümunəsində müşahidə olunan müsbət nəticələrin sadəcə təsadüfən olmadığından əmin olmaq üçün daha çox xəstəni əhatə edən klinik sınaq keçirilməlidir.
Dərmanların təkrar istifadəsi prosesinin həyatı xilas etdiyi sübut edilmişdir.
Ola bilsin ki, siz özünüz təyinatlı dərmanlardan istifadə etmisiniz. COVID-19 pandemiyası başlayanda, kömək edə biləcək mövcud dərmanları yenidən istifadə etmək üçün tələskənlik var idi. Həkimlər dərmanları seçmək üçün virus haqqında biliklərindən istifadə etdilər və onların savadlı təxminlərinin doğru olub olmadığını yoxlamaq üçün klinik sınaqlara başlandı.
Aspirin müvəffəqiyyətlə təkrar istifadə edilən tanış bir dərman nümunəsidir. Ağrı, qızdırma və iltihaba qarşı ilk istifadəsindən indi infarkt və vuruş şansını azaltmaq üçün daha aşağı dozalarda istifadə olunur.
Bəzi hallarda, bir dərmanın yan təsirləri, məsələn, Viagra əvvəlcə anginanın müalicəsi üçün hazırlanmışdır, lakin tez-tez qeyd olunan yan təsir onun erektil disfunksiyanı müalicə etmək üçün istifadə edilməsinə səbəb oldu. Həmçinin, antibiotiklər, antiviral dərmanlar, otoimmün xəstəliklər üçün müalicələr, digər xərçənglər üçün dərmanlar və ilkin olaraq sonsuzluğa kömək etmək üçün istifadə edilən dərmanlar da daxil olmaqla, döş xərçəngini müalicə etmək üçün bir çox fərqli müalicə uğurla həyata keçirildi.
Vərəmli skleroz, alkaptonuriya və autoimmun limfoproliferativ sindrom da daxil olmaqla nadir xəstəliklərlə yaşayan digər insanlar da bu xəstəlikləri müalicə etmək üçün mövcud dərmanların təsdiqlənməsinə səbəb olan dərmanların təkrar təyinatı üzrə tədqiqatlardan və klinik sınaqlardan faydalanıblar.
Bir çox dərmanların əlavə təsirləri var ki, bu da onların ilkin lisenziyalaşdırılanlardan başqa simptomları müalicə etmək üçün istifadə oluna biləcəyini bildirir. Bir təsir dəri qabarcığını, iltihabı, qaşınmanı və ya çapıqları azaltmaq olarsa, bu dərmanlar EB olan insanlar üçün xüsusilə uyğun ola bilər.
Podcast: Dərinin altında
Chris Griffiths OBE ilə.
Adam Koksun aparıcılığı ilə keçirilən "Under the Skin" verilişinin xüsusi bölümündə professor Kris Qriffits OBE Epidermoliz Bulloza (EB) xəstəliyinin fərdlərə və ailələrə dərin təsirini müzakirə edir . O, müalicə və dərmanların hazırlanmasındakı son nailiyyətləri araşdırır, bu sahədə davam edən tədqiqatların vacibliyini vurğulayır. Söhbət həmçinin digər dəri xəstəliklərinə də toxunur və dermatoloji problemlərə daha geniş baxış təqdim edir. Professor Qriffits dermatologiya sahəsindəki geniş karyerası, o cümlədən EBRA UK-də müstəqil məsləhətçi kimi fəaliyyəti ilə bağlı fikirlərini bölüşür və burada EBRA ilə əlaqəli ağrıları aradan qaldırmağa yönəlmiş tədqiqat təşəbbüslərini dəstəkləyir.