EB müalicələrinə çıxışın arxasındakı elm
Təyin olunmuş hər hansı bir müalicənin təmin edilməsi üçün epidermoliz büllozası (EB) Təhlükəsiz və effektiv olduqları üçün elmi tədqiqatları və dövlət tənzimləməsini əhatə edən uzun bir proses var. Bu, insanların müalicələrdən yaxşı nəticələr əldə etmələri və Böyük Britaniya tibbinə inam və etibarın olması üçün vacibdir.
EB müalicələrinə çıxışın elmi əsasları haqqında daha çox məlumatı aşağıda və ya vərəqəmizi yükləyin.
Elmi tədqiqatlar, hər kəsə obyektiv məlumat və bilik vermək üçün təbii insan qərəzlərini və daxili hisslərini aradan qaldırmağı hədəfləyən bir sıra proseslərdir. EB simptomlarına nəyin səbəb olduğunu və onların müalicəsinə nəyin kömək edə biləcəyini öyrənmək vacibdir.
Elmi tədqiqat müşahidə ilə başlayır, bir şeyin baş verdiyini görür və qeyd edir, sonra isə müxtəlif vəziyyətlərdə nə qədər tez-tez baş verdiyini hesablayır və müqayisə edir. Əgər körpə dərisində qabarcıqlar varsa, bu simptom müşahidədir. Bəzi tədqiqatçılar bunun nə qədər tez-tez, nə vaxt, harada və necə baş verdiyini araşdıracaqlar. Müşahidələr və təhlillər tədqiqatçıları simptomun nədən qaynaqlandığını və necə müalicə edilə biləcəyini düşünməyə vadar edir.
Alimlər insan bədənini təşkil edən hüceyrələri və zülalları daha dərindən araşdırmaq üçün ixtisaslaşmış texnika və avadanlıqlardan istifadə edə bilərlər. Onların saydıqları və müqayisə etdikləri şeylər EB simptomlarının səbəbləri və potensial müalicə üsulları haqqında fikirlərini dəstəkləmək üçün elmi dəlillər təqdim etməyə kömək edir.
Elmi tədqiqatlar baha başa gəlir və maliyyələşdirmə xeyriyyə təşkilatları, hökumət (vergi ödəyiciləri) və özəl şirkətlər tərəfindən təmin edilir.
Tədqiqatçılar bir şey kəşf etdikdə, elmi jurnalda dərc üçün məqalə yazırlar ki, bilik hər kəs üçün əlçatan olsun. Onlar sadəcə kəşf etdiklərini düşündüklərini söyləmirlər, həm də nə etdiklərini, nəticələrin nə olduğunu və necə təhlil edildiyini aydın şəkildə izah edirlər. Bu, digər tədqiqatçılara sadəcə deyilənlərə inanmaq əvəzinə, öz nəticələrini çıxarmağa və yeni məlumatlar üzərində işləmək üçün əlavə tədqiqatlar aparmağa imkan verir.
Elmi jurnalın redaktoru məqalə dərc olunmazdan əvvəl digər mütəxəssislərin səhvləri, çatışmayan məlumatları və ya nəticələrə uyğun olmayan nəticələri yoxlamasını təşkil edəcək. Bu, "həmkarların rəyi" adlanır və səhvlərin paylaşılma riskini azaltmağa kömək edir. Redaktor tədqiqatın yanlış olduğunu aşkar edərsə, onu dərc etməkdən imtina edə bilər. Sonradan səhv aşkar edilərsə və göstərilərsə, jurnal redaktoru məqaləni nəşrindən geri götürə bilər. EB-də dərc olunmuş bütün elmi məqalələrə giriş əldə etmək olar. PubMed verilənlər bazası.
Bir çox tədqiqat işlərində çatışmazlıqlar olacaq və bəziləri digərlərindən daha güclü dəlillər təqdim edəcək, buna görə də hər kəsin nəyin edildiyini dəqiq oxuya bilməsi vacibdir. Şəffaflıq və sorğu-sual elmi prosesin bir hissəsidir. Müalicənin yaxşı nəticə vermədiyini və artıq tətbiq edilməməli olduğunu göstərən tədqiqatlar, müalicənin insanların ən yaxşı qayğı alması üçün təsirli olduğunu göstərən tədqiqatlar qədər vacibdir.
EB nadir bir vəziyyət kimi təsnif edilir, çünki 2000 nəfərdən 1-dən azında (0.05%) müşahidə olunur. Minlərlə müxtəlif nadir vəziyyət mövcuddur və 20 nəfərdən 1-dən çoxu (5%) onlardan birindən təsirlənəcək, lakin nadir vəziyyətlərin müalicəsini araşdırmaq və təsdiqləməkdə əlavə çətinliklər mövcuddur:
- EB ilə yaşayan insanların sayı azaldığı üçün klinik sınaqlarda iştirak edəcək insanların sayı azalır və onlar bir-birindən və tədqiqatların aparıldığı yerlərdən uzaqda yaşaya bilərlər.
- EB, müxtəlif EB növləri, hər bir növün necə irəliləməsi və hansı müalicələrin tələb olunduğu barədə daha çox yayılmış xəstəliklərə nisbətən daha az məlumatlılıq və anlayış mövcuddur.
- Daha çox yayılmış xəstəliklərə nisbətən daha az tədqiqatçı öz bilik və təcrübələrini EB-yə həsr etmək üçün maliyyələşdirilir.
- Əczaçılıq şirkətlərinin yeni bir müalicə üsulunu alıb istifadə edəcək az sayda insan olduğu halda, yeni bir müalicə üsulunun hazırlanmasının ilkin xərcini geri almaq ehtimalı daha azdır.
Nadir hallarda müalicə üsullarının hazırlanmasında çətinliklər:
Yeni bir müalicənin hazırlanması (de Yeni) illər çəkə və yüz milyonlarla funt sterlinqə və ya daha çoxa başa gələ bilər.
Bəzən "əsas tədqiqat" adlandırılan və simptomların səbəblərini anlamağa kömək edən laboratoriya tədqiqatlarının erkən mərhələləri potensial müalicənin yaradılmasından onilliklər çəkə bilər. Potensial yeni müalicələr daha sonra hüceyrədə ciddi sınaqlardan keçməlidir (vitro) və heyvan (vivo ilə) klinik sınaqlarda insanlara verilməzdən əvvəl EB modelləri. Bu, "klinik öncəsi tədqiqat" adlanır və klinik sınaqların maliyyələşdirilməli olduğuna dair dəlil təqdim edir.
İnsanlara verilən dərman, Yaxşı İstehsalat Təcrübəsi (GMP) adlanan yüksək dərəcədə tənzimlənən şərtlər altında istehsal olunmalıdır. Bu, hər dozada eyni miqdarda dərmanın olmasını, digər maddələrlə çirklənmənin qarşısını almaq üçün diqqətlə hazırlanmasını və istifadə üçün düzgün qablaşdırılıb etiketlənməsini təmin etmək üçündür. Böyük Britaniyada, Dərman və Səhiyyə Məhsullarını Tənzimləmə Agentliyi (MHRA) dərmanların istehsalını tənzimləyir.
Klinik Əvvəlcə sağlam insanlarda çoxlu əlavə arzuolunmaz simptomlara (yan təsirlərə) səbəb olmayan bir doza təyin etmək üçün aparılır. Bu 1-ci mərhələ klinik sınaqlarından sonra, müəyyən edilmiş doza EB ilə yaşayan insanlara 2-ci və 3-cü mərhələ klinik sınaqlarında onların simptomlarını yaxşılaşdırıb-yaxşılaşdırmadığını yoxlamaq üçün verilə bilər.
Klinik sınaqda nələrin ediləcəyi ilə bağlı plan əvvəlində dərc olunmalıdır. Klinik sınaq sonunda nəticələrin sınaqdan keçirilməsi, sayılması və müqayisə edilməsi metodu dərc olunmalıdır. Dərc olunmuş nəticələr daha sonra müalicənin istehsalçısı tərəfindən onun təhlükəsizliyinin və simptomları nə dərəcədə yaxşılaşdırdığının (effektivliyinin) sübutu kimi istifadə edilə bilər. İstehsalçının MHRA-dan tənzimləyici təsdiq almaq üçün kifayət qədər yaxşı elmi sübutu olmalıdır ki, bu da müalicənin müəyyən edilmiş şərtlər üçün müəyyən dozalarda təyin edilməsi üçün lisenziya verir.
Gen terapiyası müalicələri simptomları deyil, EB-nin əsas genetik səbəbini müalicə etmək üçün inkişaf etdirilə bilər. Genetik müalicə yalnız bir genetik dəyişikliyə və ya bir genə xas ola bilər, lakin hər bir terapiya nə qədər az insana kömək edə bilsə də, onun təhlükəsizliyini və effektivliyini sübut etmək üçün ciddi şəkildə sınaqdan keçirilməlidir. Yalnız bir insanın öz hüceyrələrindən istifadə edərək müalicə aparan fərdiləşdirilmiş müalicələr üçün prosesin özü bir qrup insanda sınaqdan keçirilə bilər ki, bu da onun təhlükəsiz və effektiv bir müalicə prosesi olduğuna dair elmi dəlillər təqdim etsin.
Klinik sınaq yeni bir dərmanın təhlükəsiz və effektiv olduğunu göstərdikdən sonra, geniş istifadə üçün təqdim edilməzdən əvvəl ona lisenziya verilməlidir. Lisenziya (Marketinq İcazəsi) kimin müalicə edilə biləcəyini, hansı sağlamlıq vəziyyəti(ləri)ni, dozasını və müalicə üsulunu təsdiqləyir.
Lisenziyalar tərəfindən verilir MHRA İngiltərədə, Avropa Komissiyasının məsləhəti ilə hərəkət edən Avropa Dərman Agentliyi (EMA) Avropada və tərəfindən Qida və Dərman İdarəsi (FDA) Amerikada. Bu qurumlar dərmanın təhlükəsiz və effektiv olmasını təmin etmək üçün bütün dərc olunmuş sübutları nəzərdən keçirirlər. Lisenziya mövcud dərmanların onlardan istifadə edənlərə zərər vermək əvəzinə kömək edəcəyinə əminlik yaradır.
Müalicələrə çıxış
Müxtəlif ölkələrin fərqli prosesləri olduğundan, müalicələr bəzi ölkələrdə mövcud ola bilər, digərlərində isə mövcud deyil. Müalicənin təhlükəsiz və effektiv olduğunu təsdiqləyən MHRA lisenziyası olduqda, onu istehsal edən əczaçılıq şirkəti tərəfindən müəyyən edilmiş qiymətə Böyük Britaniyada özəl olaraq almaq üçün təqdim edilə bilər. Daha sonra Milli Səhiyyə və Qayğı Mükəmməlliyi İnstitutu (NICE) müalicənin lazım olduğuna dair sübutları, effektivliyini və Böyük Britaniyada yaşayan insanlara ədalətli (ədalətli) şəkildə təmin etmək üçün ödəniş xərclərini qiymətləndirə bilər.
EB ilə yaşamağın çətinliklərini təsvir edən xəstə ifadələri DEBRA UK üzvlərindən toplana və müalicəyə ehtiyacı dəstəkləmək üçün bu mərhələdə NICE-yə təqdim edilə bilər. Daha sonra NICE müalicənin Milli Səhiyyə Xidməti (NHS) tərəfindən maliyyələşdirilməsini və hansı EB növ(lər)inin və/və ya hansı simptomlar üçün istifadə edilməli olduğunu müəyyən etməyi tövsiyə edə bilər. Müalicə NHS vasitəsilə daxilində mövcud olmalıdır.
İstifadəsi üçün lisenziyası olmayan dərman təyin edilə bilməz. Lakin, lisenziyasında göstərilməyən bir vəziyyət üçün lisenziyalı bir dərman təyin etmək mümkündür. Lisenziyasız istifadə, tövsiyə olunan bir dozanın olması və dərmanın yan təsirlərinin məlum olması, lakin müalicə üçün istifadə edildiyi yeni bir vəziyyətdə tam qiymətləndirilməmiş ola biləcəyi deməkdir.
NHS-də artıq psoriaz və ekzema kimi digər iltihabi dəri xəstəlikləri üçün lisenziyalı, lakin EB olmayan dərmanlar mövcuddur ki, bu da EB simptomlarını potensial olaraq yaxşılaşdıra bilər. Hal-hazırda spesifik müalicə üsulları olmadığı halda, EB simptomlarını yüngülləşdirmək istəyən insanlar kömək edə biləcək hər hansı bir şeyi sınamağa can ata bilərlər. Lakin, mövcud olan bu dərmanların EB-nin müalicəsi üçün həqiqətən təsirli olduğuna dair dəlil olmadan insanlar NHS tərəfindən ödənilən, faydadan daha çox zərər verən və ya heç bir şey etməyən dərmanları sınamağa məcbur ola bilərlər.
Dərman bir nəfər üçün əla təsir göstərsə belə, bu sayılmadan, müqayisə edilmədən, bildirilmədən və dərc edilmədən, digər insanların ona çıxışına kömək edəcək dəlil təqdim etməz. Bu dərmanlar EB ilə yaşayan insanlar üçün dərmanların təkrar təyinatı üzrə klinik sınaqlarda sınaqdan keçirilməlidir.
Dərmanların təkrar istifadəsi
Dərmanların təkrar təyinatı, bir vəziyyət üçün lisenziyası olan mövcud dərmanın başqa bir vəziyyəti müalicə etmək üçün istifadəsini nəzərdə tutur. Bu, həmçinin mövcud lisenziyalı dərmanın lisenziyada göstəriləndən fərqli dozada və ya formada istifadəsinə də aid edilə bilər. Dərmanların təkrar təyinatı o deməkdir ki, doza və yan təsirlər artıq məlum olduğundan 1-ci mərhələnin klinik sınaqlarına ehtiyac yoxdur. Bu, dərmanların təkrar təyinatını bütün növ EB olan insanlar üçün effektiv dərman müalicəsini təmin etmək üçün daha sürətli və daha ucuz bir yol halına gətirir.
Bu əsas Böyük Britaniyada EB ilə yaşayan hər kəs üçün işləyən müalicələrin ədalətli şəkildə əlçatan olması üçün dərmanların təkrar təyinatlı klinik sınaqlarının aparılması.
DEBRA UK EB tədqiqat strategiyası Hər növ EB üçün həyatı dəyişdirən müalicələri mümkün qədər tez təmin etmək məqsədilə dərmanların yenidən təyin edilməsinə investisiya qoyuluşuna üstünlük verir.