Tədqiqatçı olmaq iş deyil, həyat tərzidir

CRISPR-Cas9 sistemindən zədələnmiş genləri düzəltmək üçün istifadə potensialı mənə aydın olduqda, bu yolu izləmək və nəticədə EB də daxil olmaqla irsi xəstəliklərin müalicəsini inkişaf etdirmək istədiyimi bildim.

İşiniz EB ilə yaşayan insanlar üçün hansı fərqi yaradacaq?

Gen redaktə yanaşmamızdan istifadə edərək, ümid edirik ki, tezliklə dünyanın hər yerindəki bütün xəstələr üçün əlçatan olacaq EB xəstələri üçün qeyri-invaziv və daimi bir müalicə yarada bilərik . Bu , terapiyanı təmin etmək üçün krem ​​və ya gel (cərrahiyyə, biopsiya və ya transplantasiya olmadan) deməkdir və dəri müalicə edildikdən sonra terapiyanın təkrarlanmasına ehtiyac qalmayacaq. Xərçəngin inkişafı üzərində apardığımız iş sayəsində immun sisteminin xərçəngin inkişafında və irəliləməsindəki rolunu daha yaxşı başa düşməyi hədəfləyirik . Hüceyrələr xərçəngə çevrildikdə ortaya çıxan (və ya yox olan) bir molekul olan bir keçid nöqtəsi molekulu tapmaq istəyirik. Daha sonra bu molekulu xərçəngin inkişafının qarşısını almaq üçün lazım olduqda söndürən və ya aktivləşdirən bir terapiya ilə tənzimləyə bilərik.

EB-də işləmək üçün sizi kim/nə ilhamlandırdı?

Tədqiqatçı olmaq iş deyil, ya sevdiyiniz, ya da nifrət etdiyiniz bir həyat tərzidir. Əgər onu sevirsinizsə, həyatınızı ona ehtirasla həsr edirsiniz . Universiteti bitirib doktorluq vəzifələri axtararkən, müalicə və terapiyanın inkişafı ilə bağlı aspektlər üzrə tibbi tədqiqat sahəsində işləmək istədiyimi bilirdim. Almaniyanın Frayburq şəhərindəki Albert-Lüdviq Universitetində diplomumu aldıqdan sonra əldə etdiyim imkanlardan istifadə edərək, Frayburqdakı Universitet Klinikasının Dermatologiya şöbəsində doktorluq rəhbərim olan professor Lenna Brukner-Tüdermanın rəhbərlik etdiyi laboratoriyada işləməyə başladım. Layihəm XVII kollagenin JEB simptomlarında necə iştirak etdiyinin əsas aspektlərini araşdırdı.

Lakin, EB xəstələrinə kömək edə biləcək müxtəlif mümkün terapiyalar üzərində işləyən digər tədqiqatçılar da var idi ki, bu da məni çox valeh etdi. Xüsusilə EB xəstələri ilə görüşəndə ​​bu yolu izləmək istəyirdim . O gündən etibarən əhəmiyyətli töhfələr vermək üçün çox çalışmalı və çox şey öyrənməli olduğumu bilirdim. Doktorluq dərəcəsini aldıqdan sonra Parisdəki Imagine İnstitutundakı professor Alain Hovnanyanın laboratoriyasında postdoktorantura tədqiqatçısı kimi işə başladım . Alainin laboratoriyasında apardığım iş mənə möhkəm təməl və gen və hüceyrə terapiyası layihələri üzərində necə işləməyi və hansı aspektlərin vacib olduğunu daha yaxşı başa düşməyim üçün kömək etdi. Alainin EB-yə olan sədaqəti və sadiqliyi məni daha da ruhlandırdı və səyahətimi davam etdirməyim üçün əsas verdi.

Tədqiqat səyahətimin digər əsas məqamı ABŞ-a getmək və Nyu-York şəhərindəki Kolumbiya Universitetindəki professor Angela Christianonun laboratoriyasına qoşulmaq imkanı idi . Bu təklifi alanda Alainin laboratoriyasından üç illik layihəmi yeni dərc etmişdim və Nyu-Yorka köçməyə hazır idim. Angela laboratoriyasında üzərində işləməli və daha da inkişaf etdirməli olduğum layihə CRISPR və induksiya olunmuş pluripotent kök hüceyrələri (iPSC) üzərində idi - hər ikisi öyrənməkdə maraqlı olduğum ən müasir texnikalar. Mentorum Angela ilə razı qalmaq üçün çox çalışdım və onu laboratoriyasında qalmağıma inandırdım.

Kolumbiyada olduğum müddətdə üç laboratoriya arasında qurulmuş yeni iPSC və gen redaktə konsorsiumunun bir hissəsi idim: Kolumbiyadakı laboratoriyamız, Stanforddakı professor Anthony Oro və Kolorado Universitetindəki professor Denise Roop . Hər bir komandanın yaradıcılığı və fədakarlığı EB üzərində işləmək üçün motivasiyama və ilhamıma böyük töhfə verdi. London King's College-dəki Müqəddəs Con Dermatologiya İnstitutuna qoşulmaq imkanı ilə hazırda həmkarlarım, mentorlarım və inanılmaz müdirim professor John McGrath- dan ilhamlanaraq müstəqil şəkildə səyahətimi davam etdirirəm.

Xülasə, mən inanıram ki, EB üzərində işləmək üçün ilhamlar müxtəlif yerlərdən və hadisələrdən gəlib və EB-də yaşayan və ya işləyən, tanış olduğum heyrətamiz insanların sayəsindədir.