EB Araşdırma Xəbərləri Xülasə: İyul – Oktyabr 2025
DEBRA-nın maliyyələşdirdiyi tədqiqat layihələri və son dörd ayda dərc edilmiş EB tədqiqatının xülasəsi haqqında yeniləmə üçün oxuyun.
Klinik
Bu dövrdə a yeni çox milyon funt sterlinq, Böyük Britaniyada yerləşən klinik sınaq mükafatlandırılıb, DEBRA UK tərəfindən birgə maliyyələşdirilib LifeArc. Dr Su Lwin bu layihəyə Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust (GSTT) və King's College London (KCL) rəhbərlik edəcək. Xəstələrin işə qəbulu 2027-ci ildə başlaması gözlənilən dərman müalicəsi ilə 2026-cı ildə başlayacaq.
Tədqiqatçılarımız üzərində klinik sınaqlar aparılır dupilumab (Prof Paller, ABŞ) və apremilast (Dr Chiaverini, Fransa) Bu müddət ərzində irəliləyiş haqqında hesabat təqdim etmişlər:
Prof Pallerin dupilumab məhkəməsinə 40 nəfər cəlb edilib. Onlardan 23-ü simptomlar üçün baza təyin etmək üçün dupilumab olmadan 8 həftəni və 16 həftəlik dupilumab inyeksiyasını tamamladı. Gecələr, iştirakçılar bilmədikləri cızıqları aşkar etmək üçün xüsusi hazırlanmış qaşınma sensoru taxırlar və onlar qaşınma və ağrı təcrübələrini bildirirlər. İlkin nəticələr göstərir ki, a qaşınma və ağrının əhəmiyyətli dərəcədə azalması dupilumab inyeksiyalarına görə. Əlavə iştirakçılar üçün səyahət xərcləri üçün DEBRA UK maliyyələşdirməsi, sınaq üçün əhəmiyyətli sübutlar təqdim etmək yolunda olduğunu bildirir EB-nin müalicəsi üçün dupilumabın yenidən təyin edilməsi.
Doktor Chiaverini tərəfindən apremilastın ağır EBS olan böyüklər və uşaqlar üçün nə qədər yaxşı işlədiyinə dair sınaq 2024-cü ilin sonunda başladı. İştirak edən dörd mərkəzdən üçü açıqdır və iştirakçıları qəbul etməyə hazırdır.
Klinikadan əvvəlki dərmanların təkrar istifadəsi
Bir dərman insanlarda sınaqdan keçirilməzdən əvvəl hüceyrələrdə preklinik tədqiqatlar aparılır.
A Xərçəng Araşdırmaları Böyük Britaniya Şotlandiya İnstitutunda layihə, DEBRA UK və DEBRA Ireland tərəfindən birgə maliyyələşdirilən, Prof Gareth Inman RDEB xərçəng hüceyrələrinə qarşı effektivliyini müəyyən etmək üçün 3,000-dən çox təsdiqlənmiş dərmanı müvəffəqiyyətlə yoxladıqdan sonra başa çatdı. Test edilən 3,135 nəfərdən 165-nin laboratoriyada xərçəng hüceyrələrinin böyüməsini yavaşlatdığı və ya xərçəng hüceyrələrini öldürdüyü aşkar edildi. Ən yaxşı 50-si müxtəlif dozalarda sınaqdan keçirildi və ikisi klinika öncəsi testə keçiləcək. Prof İnmanın laboratoriyasında yeni PhD layihəsi.
Dəlil təmin etmək üçün araşdırma RDEB xərçəngi üçün statinlərin dəyişdirilməsi klinikadan əvvəlki mərhələdədir, iş insanlardan çox hüceyrələrdə aparılır. Dr Zaunerin tədqiqatçıları təsdiq etdilər ki, lovastatin laboratoriyada RDEB şiş hüceyrələrinin böyüməsini effektiv şəkildə yavaşlatır, hətta onların yayılma ehtimalını azaldır. Onlar aşkar etdilər ki, bütün şiş hüceyrələri eyni şəkildə cavab vermir və bir şişin bu statin müalicəsinə nə qədər yaxşı cavab verə biləcəyini proqnozlaşdırmaq üçün mümkün bir yol müəyyən etdilər.
The Oliver Thomas EB Təqaüd Proqramının PhD tələbəsi, Cameron Ferguson Londonda Dr Chambers laboratoriyasında işləməyə başlayıb. Bu layihənin ilk ilində tədqiqatçılar müəyyən ediblər ki, immun hüceyrələrinin spesifik növləri JEB dərisində, xüsusən də dərinin EB simptomlarından təsirləndiyi yerlərdə əhəmiyyətli dərəcədə artıb. Repurposing üçün planlaşdırılan antiinflamatuar dərmanlar qiymətləndirilmiş və təhlükəsiz olduğu müəyyən edilmişdir. Onların simptomlara necə təsir edəcəyini anlamaq üçün daha geniş tədqiqat layihənin növbəti ili ərzində aparılacaq.
Dr Chambers 2025-ci ilin may ayında Üzvlərin Həftəsonunda öz layihəsi haqqında məlumat təqdim etdi.
Dr Zauner 2025-ci ilin fevral ayında Tədqiqat və Sağlamlıq vebinar seriyamızda təqdim etdi
DEBRA UK-dən kənarda tədqiqatçılar öz irəliləyişlərini EB-də dərc etməyə davam edirlər:
- Zevaskyn RDEB üçün gen terapiyası müalicəsi xəstənin dəri hüceyrələrinin toplanması və COL7A1 geninin sağlam versiyasını əlavə etmək üçün laboratoriyada dəyişdirilməsini əhatə edir. Daha sonra dəyişdirilmiş hüceyrələr xəstənin yaralarına vurulan nazik təbəqə halına gətirilir. İndi ABŞ-da bu müalicənin təklif oluna biləcəyi üç mərkəz var Kolorado Uşaq XəstəxanasıVə San-Fransiskodakı Lucile Packard Uşaq Xəstəxanası Stanford. Zevaskyn istehsal edən şirkət, Abeona, 2026-cı ilin ortalarına qədər ayda on nəfərə qədər müalicə almağı planlaşdırır.
- Vyjuvek gen terapiyası Krystal Biotech tərəfindən hazırlanmış DEB üçün aktual gel müalicəsidir, indi də ola bilər ABŞ-da doğuşdan istifadə olunur və bir insanın öz evində tətbiq olunur. A case study Dörd həftəlik Vyjuvek müalicəsinin əvvəllər inkişaf mərhələlərinə çatmayan DEB olan bir körpəyə ayağa və yeriməyə necə kömək etdiyini bildirir. Vyjuvekin faydaları olmuşdur Yaponiyada keçirilən məhkəmə prosesində təsdiqlənib tezliklə istifadə üçün təsdiq oluna bilər.
- Filsuvez genetik terapiya deyil, yaraların sağalmasına kömək edir. O, Chiesi şirkəti tərəfindən ağcaqayın ağaclarından ekstraktlarla hazırlanır və DEB və JEB-də yaraların müalicəsi üçün Böyük Britaniyada, eləcə də AB və ABŞ-da istifadə üçün təsdiq edilmişdir. Bu yaxınlarda nümayiş olundu sarğı dəyişikliklərinə sərf olunan vaxtı və pulu azaltmaq, Alman tədqiqatında insanlarla ağrı və qaşınmanın azaldığını bildirir.
- Laboratoriya tədqiqatları vurğulandı müxtəlif növ RDEB yaraları ki, başqalarından daha yavaş sağalır və bu İmmunitet sistemi tərəfindən istifadə edilən xüsusi zülallar, iltihab, buna qatqı təmin edə bilər.
- Dəstəkləmək üçün laboratoriya sübutları (klinikadan əvvəlki) toplanmışdır midostaurinin yenidən təyin edilməsi, qan xərçəngi müalicəsi, EBS simptomlarını azaltmağa kömək edir.
- Tədqiqatçılar EB-nin ağız və dişlərə necə təsir etdiyini və olub olmadığını araşdırırlar lazer əsaslı müalicələr ağrı ilə kömək edə bilər.
DEBRA UK EB icmasına ümid gətirən qabaqcıl tədqiqatları dəstəkləməkdən qürur duyur. Biz hökumətdən maliyyə almırıq və həyati əhəmiyyətli tədqiqat və dəstək xidmətlərini maliyyələşdirməyə davam etmək üçün ianələrə güvənirik.
2026-cı ilin martında növbəti yeniləmə üçün yenidən yoxlayın.